Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Empasiprubart versus IVIg u dospělých s multifokální motorickou neuropatií (Empassion)
18. května 2026 aktualizováno: argenx
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, dvojitě fiktivní studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Empasiprubart versus intravenózního imunoglobulinu u dospělých s multifokální motorickou neuropatií
Hlavním účelem této studie je porovnat empasiprubart a IVIg u dospělých pacientů s MMN.
Studie se skládá z dvojitě zaslepené části A (empasiprubart, IVIg) a otevřené části B (empasiprubart).
Maximální délka studia pro účastníky je až 49 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
154
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Parkville, Austrálie, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
Southport, Austrálie, 4215
- Gold Coast University Hospital
-
Sydney, Austrálie, 2609
- Brain and Mind Center
-
Woolloongabba, Austrálie, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Belgie, 2650
- UZ Antwerpen
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgie, 4000
- Hôpital de la Citadelle
-
-
-
-
-
Ribeirão Preto, Brazílie, 14051
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 22620-172
- Sociedade de Ensino Superior Estacio de Sa Ltda
-
Salvador, Brazílie, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
-
São Paulo, Brazílie, 04038-002
- PSEG Centro de Pesquisa Clinica
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánsko, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet-Inge Lehmanns Vej 8
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33000
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
-
Brest, Francie, 29609
- CHU de Brest - Hôpital La Cavale Blanche
-
Bron, Francie, 69500
- Hospices Civils de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
Lille, Francie, 59000
- Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Francie, 87042
- CHU Limoges - Dupuytren 1
-
Marseille, Francie, 13385
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Marseille, Francie, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Nice, Francie, 6001
- CHU de Nice-Hôpital Pasteur
-
Paris, Francie, 75013
- AP-HP - Hôpital de la Pitié Salpétrière
-
Strasbourg, Francie, 67200
- CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Amsterdam UMC
-
-
-
-
-
Florence, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Genova, Itálie, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
-
Gussago, Itálie, 25064
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Brescia
-
Messina, Itálie, 98124
- Az. Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Milan, Itálie, 20133
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga
-
Roma, Itálie, 00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
Roma, Itálie, 133
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata
-
Rozzano, Itálie, 20089
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japonsko, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Bunkyō City, Japonsko, 113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
Chūōku, Japonsko, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Kodaira, Japonsko, 187-8502
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Nagoya, Japonsko, 4668560
- Nagoya University Hospital
-
Ube, Japonsko, 755-0067
- Yamaguchi University Hospital
-
tabashi City, Japonsko, 173-8606
- Teikyo University Hospital
-
-
-
-
-
Gatineau, Kanada, J8Y 1W2
- Neuro-Outaouais Clinic
-
London, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Vancouver, Kanada, V6Z 2H2
- St. Paul's Neurology Associates
-
-
-
-
-
Kaunas, Litva, 50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko, LV-1002
- Pauls Stradins Clinical University Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 0450
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Göttingen, Německo, 37075
- Universität Georg August
-
Lübeck, Německo, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lübeck
-
Münster, Německo, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Potsdam, Německo, 14471
- Alexianer - MVZ St. Josefs-Krankenhaus Potsdam GmbH
-
Würzburg, Německo, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Polsko, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Polsko, 30-688
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Lublin, Polsko, 20--64
- Galen Clinic -- Lublin
-
Warsaw, Polsko, 02-097
- UCK WUM, Centralny Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 821 01
- Univerzitna nemocnica Bratislava
-
Martin, Slovensko, 036 59
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko, 1000
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LE
- John Radcliffe Hospital
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
Sheffield, Spojené království, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
Taunton, Spojené království, TA1 5DA
- Musgrove Park Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute - Neurology
-
-
California
-
Pomona, California, Spojené státy, 91767
- The Neurology Group
-
Rancho Mirage, California, Spojené státy, 92270
- Samir Macwan, M.D., Inc.
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado - Anschutz Cancer Pavilion (Neuro Onc Clinic)
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
- Yale University School Of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Medstar Health Research Institute
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
- EZR Research LLC
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33067
- Healthcare Innovations Institute, LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Spojené státy, 21044
- Perelman Center for Advanced Medicine
-
Columbia, Maryland, Spojené státy, 21044
- UC Irvine - MDA ALS and Neuromuscular Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Amherst, New York, Spojené státy, 14226
- Dent Neurologic Institute Amherst
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77094
- NeuroCarePlus
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Hradec Králové, Česko, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
Prague, Česko, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Shanghai, Čína, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
-
-
-
-
Chaïdári, Řecko, 124 62
- University General Hospital ''ATTIKON'' - General Hospital of West Attica H AGIA VARVARA
-
Thessaloniki, Řecko, 546 36
- AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Alicante, Španělsko, 03010
- Hospital General Universitario Dr. Balmis
-
Badalona, Španělsko, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Madrid, Španělsko, 28039
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Španělsko, 48013
- Hospital Universitario de Basurto
-
Málaga, Španělsko, 29004
- Hospital Quirónsalud Málaga
-
San Sebastián, Španělsko, 8035
- Hospital Universitario de Donostia
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko, 3010
- Inselspital - Universitätsspital Bern
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Je alespoň 18 let a místní zákonný věk pro souhlas s klinickými studiemi
- Má potvrzenou diagnózu definitivní nebo pravděpodobné MMN při screeningu podle doporučení EFNS/PNS 2010
- V posledních 5 letech reagoval na IVIg.
- Dostává IVIg v léčebném intervalu jednou za 2, 3, 4 nebo 5 týdnů a v dávce 0,4 až 2,0 g/kg tělesné hmotnosti na cyklus
- Dostává udržovací režim (žádná změna frekvence a žádná změna v dávce >10 %) IVIg po dobu alespoň 8 týdnů před screeningem (nebo alespoň 10 týdnů u účastníků, kteří dostávají IVIg jednou za 5 týdnů)
- Minimální převedená týdenní dávka IVIg ≥0,125 g/kg
- Má zdokumentovanou imunizaci proti zapouzdřeným bakteriálním patogenům (N meningitidis a S pneumoniae) během 5 let od screeningu nebo je ochoten podstoupit imunizaci alespoň 14 dní před prvním podáním studovaného léku
Kritéria vyloučení:
- Kromě studované indikace, známé autoimunitní onemocnění (např. SLE) nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který by zkreslil výsledky studie nebo vystavil účastníka nepřiměřenému riziku
- Klinické známky nebo příznaky naznačující neuropatie jiné než MMN, jako je onemocnění motorických neuronů (např. bulbární příznaky, svižné reflexy) nebo jiné zánětlivé neuropatie (např. senzorická neuropatie)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A - empasiprubart + IVIg-placebo
Během dvojitě zaslepené - dvojité figuríny části A dostávají účastníci empasiprubart a placebo připomínající léčbu IVIg v této větvi
|
Intravenózní infuze empasiprubartu
Placebo připomínající léčbu IVIg
|
|
Aktivní komparátor: Část A - IVIg + empasiprubart-placebo
Během dvojitě zaslepené - dvojité figuríny části A dostávají účastníci IVIg a placebo připomínající léčbu empasiprubartem v této větvi
|
Intravenózní infuze IVIg
Placebo připomínající léčbu empasiprubartem
|
|
Experimentální: Část B - empasiprubart
Po dokončení části A mohou účastníci přejít do části B, kde obdrží empasiprubart (bez IVIg)
|
Intravenózní infuze empasiprubartu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Change from baseline in grip strength (4-week average) in the most affected hand at week 24
Časové okno: Up to 24 weeks
|
Up to 24 weeks
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v centilovém skóre MMN-RODS ve 24. týdnu
Časové okno: Až 24 týdnů
|
25-položková Rasch-Built Total Disability Scale for MMN (MMN-RODS) je dotazník o vztahu mezi denními aktivitami a zdravím účastníků.
|
Až 24 týdnů
|
|
Změna síly stisku od výchozí hodnoty (3denní klouzavý průměr) v nejvíce postižené ruce ve 24. týdnu
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v sumárním skóre mMRC-14
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Modifikovaný Medical Research Council (mMRC)-14 je dotazník, kde je každá svalová skupina hodnocena od 0 (paralýza) do 5 (normální síla).
Vyšší hodnota znamená lepší svalovou sílu.
Celkové skóre je založeno na součtu levé a pravé strany těla.
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
Skutečná hodnota PGI-C
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Globální dojem změny pacienta (PGI-C) je 7bodová stupnice zobrazující hodnocení celkového zlepšení účastníka.
Čím nižší skóre, tím lepší zlepšení.
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre CAP-PRI
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Index CAP-PRI (Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-Reported Index) zahrnuje hodnocení 15 položek.
Položky budou hodnoceny 0 (vůbec ne), 1 (trochu) nebo 2 (hodně), takže celkové skóre se pohybuje od 0 do 30.
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
Procentuální změna od základní linie v čase k dokončení 9-HPT s dominantní kombinací
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
9-jamkový kolíkový test (9-HPT) je kvantitativní měření funkce horních končetin (paže a ruky).
Jak dominantní, tak nedominantní ruce budou testovány dvakrát (2 po sobě jdoucí pokusy dominantní ruky, po kterých bezprostředně následují 2 po sobě jdoucí pokusy nedominantní ruky).
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
Výskyt AE, AESI a SAE
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Sérové koncentrace v průběhu času empasiprubartu
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Procentuální změny od výchozí hodnoty ve volném C2 a celkovém C2 v průběhu času
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Výskyt protilátek (ADA) proti empasiprubartu v séru
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Výskyt NAb proti empasiprubartu v séru
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Změna síly stisku (3denní klouzavý průměr) nejméně postižené ruky od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
|
AUC změny od výchozí hodnoty síly stisku (3denní klouzavý průměr) pro nejvíce a nejméně postižené ruce
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v čase k dokončení 9-HPT s nedominantní handou v průběhu času
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
9-jamkový kolíkový test (9-HPT) je kvantitativní měření funkce horních končetin (paže a ruky).
Jak dominantní, tak nedominantní ruce budou testovány dvakrát (2 po sobě jdoucí pokusy dominantní ruky, po kterých bezprostředně následují 2 po sobě jdoucí pokusy nedominantní ruky).
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
Změna od výchozího skóre v součtu pro mMRC-10 a mMRC-14 omezená na 2 nejvíce postižené svalové skupiny v průběhu času
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Modifikovaný Medical Research Council (mMRC) je dotazník, kde je každá svalová skupina hodnocena od 0 (paralýza) do 5 (normální síla).
Vyšší hodnota znamená lepší svalovou sílu.
Celkové skóre je založeno na součtu levé a pravé strany těla.
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
Podíl účastníků a posun od výchozího stavu v průběhu času podle úrovně závažnosti na CHZO
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Globální dojem závažnosti pacienta (PGIS) je 7bodová stupnice zobrazující hodnocení celkové závažnosti onemocnění účastníkem.
Vyšší skóre znamená vyšší závažnost.
|
Až 24 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Rasch-Transformed Fatigue Severity Scale (RT-FSS) v průběhu času
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Změna skóre fyzické složky a mentální složky 12-položkového krátkého formuláře (SF-12) v průběhu času od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Podíl účastníků a posun od základní linie o každý rozměr stupnice EQ-5D-5L
Časové okno: Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
Až 24 týdnů (část A), až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Změny síly úchopu od výchozí hodnoty (3denní klouzavý průměr; obě ruce)
Časové okno: Až 120 týdnů (část B)
|
Až 120 týdnů (část B)
|
|
|
Skutečné hodnoty CHZO-S v čase
Časové okno: Až 120 týdnů (část B)
|
Globální dojem závažnosti pacienta (PGIS) je 7bodová stupnice zobrazující hodnocení celkové závažnosti onemocnění účastníkem.
Vyšší skóre znamená vyšší závažnost.
|
Až 120 týdnů (část B)
|
|
Změny od výchozí hodnoty v centilovém skóre MMN-RODS
Časové okno: Až 120 týdnů (část B)
|
25-položková Rasch-Built Total Disability Scale for MMN (MMN-RODS) je dotazník o vztahu mezi denními aktivitami a zdravím účastníků.
|
Až 120 týdnů (část B)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. prosince 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. prosince 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. prosince 2024
První zveřejněno (Aktuální)
19. prosince 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. května 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ARGX-117-2302
- 2024-516473-72-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .