Bezpečnost a účinnost transplantace mezenchymálních kmenových buněk odvozených od pupeční šňůry při léčbě bronchopulmonální dysplazie (BPD) u předčasně narozených dětí (MSC，BPD)
Bezpečnost a účinnost transplantace mezenchymálních kmenových buněk odvozených od pupeční šňůry při léčbě bronchopulmonální dysplazie u předčasně narozených kojenců
Bronchopulmonální dysplazie (BPD) je chronické onemocnění plic, které je hlavní komplikací velmi nízkých a ultranízkých předčasně narozených dětí. Osoby, které přežily středně závažnou a závažnou BPD, jsou náchylné k nepříznivým následkům, jako je zhoršená funkce plic, intolerance tělesné námahy a neurovývojová retardace v dlouhodobém horizontu, což vážně ovlivňuje kvalitu jejich života a přináší velkou zátěž pro společnost a rodiny. Patogeneze BPD je však komplexní, včetně plicní vaskulární dysplazie, zánětu plic a narušeného vývoje alveolů. V současné době neexistuje žádný specifický klinický lék, který by vyléčil BPD. Mezenchymální kmenové buňky (MSC) jsou druhem multipotentních kmenových buněk, které existují téměř ve všech orgánech a tkáních jednotlivců. MSC mají vlastnosti včetně sebeobnovy, vícesměrné diferenciace a imunosupresivních a protizánětlivých schopností. Preklinické studie ukázaly, že MSC mohou zmírnit BPD zlepšením alveolárního a plicního vaskulárního vývoje a snížením plicní fibrózy. Několik klinických studií fáze I prokázalo, že intratracheální transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z lidské pupečníkové krve pro děti s BPD je bezpečná a proveditelná.
Cílem této studie je dále vyhodnotit bezpečnost a účinnost transplantace mezenchymálních kmenových buněk odvozených od pupečních šňůr při léčbě závažného BPD u předčasně narozených kojenců v naději, že zvýší míru přežití a zlepšení prognózy závažného BPD.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Yaoqin Hu, MD
- Telefonní číslo: 0571-86670704
- E-mail: huyaoqin@zju.edu.cn
Studijní místa
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
- Nábor
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
Kontakt:
- Ruoqiong Huang, Postdoc
- Telefonní číslo: 0571-86670704
- E-mail: huangruoqiong@zju.edu.cn
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Qiang Shu, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zahrnutí:
- 23-29 týdnů těhotenství, porodní hmotnost 500-1500g;
- U pacientů bez zlepšení nebo zhoršení stavu plic po terapii hormonální terapie a ventilace s pozitivním tlakem tracheální intubací je stále vyžadována ve správném gestačním věku 36 týdnů.
- Děti s těžkou BPD po časném užívání PS
- Rodiče souhlasí s účastí na klinických hodnoceních.
Kritéria pro vyloučení:
- předčasně narozené děti nevhodné pro daný gestační věk;
- Jiné vrozené strukturální malformace průdušnice, bronchu a plic;
- Komplikované s těžkou vrozenou srdeční vadou;
- Komplikované s periventrikulární leukomalacií (PVL);
- Komplikované intraventrikulárním krvácením (IVH) nad úrovní 3;
- Septický šok nebo pozitivní kultura krve;
- Akutní plicní krvácení;
- Intrakraniální a extrakraniální onemocnění ovlivňující respirační frekvenci a rytmus.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace MSC
MSC (1x10^7/kg) se podávají účastníkům intratracheálně.
|
Intratracheální podání mezenchymálních kmenových buněk (MSC) pocházejících z pupečníkové šňůry.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba extubace po transplantaci MSC
Časové okno: do 24 měsíců opraveného věku
|
Zaznamenejte, jak dlouho trvá odstranění tracheálních trubic účastníků po transplantaci MSC.
|
do 24 měsíců opraveného věku
|
|
Početkrát a celková doba opětovné intubace po extubaci
Časové okno: do 24 měsíců opraveného věku
|
Pokud jsou tracheální trubice účastníků odstraněny po transplantaci MSC, zaznamenejte početkrát a celkovou dobu trvání tracheální opětovné intubace až do propuštění a 24 měsíců korigovaného věku.
|
do 24 měsíců opraveného věku
|
|
Úmrtnost BPD
Časové okno: do 24 měsíců opraveného věku
|
Zaznamenejte počet účastníků, kteří zemřeli na BPD.
|
do 24 měsíců opraveného věku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dále posoudí závažnost BPD detekcí hladin prozánětlivého cytokinu v alveolární výplavové tekutině, indexu plicní funkce a rentgenu na hrudi.
Časové okno: Až do 24 měsíců opraveného věku
|
Hladiny prozánětlivých cytokinů (IL-6, IL-8, TNF-α, IL-1β, IL-10, MMP-9, TGF-β) v tekutině z alveolární laváže se vyšetřují pomocí souprav ELISA před a po 7 dnech po transplantaci MSC.
Zaznamenejte index plicních funkcí včetně FiO2, PaO2, VT, PEEP.
Účastníci provádějí radiografické vyšetření hrudníku před a 24 hodin, 3 dny, 7 dní a 1 měsíc po transplantaci MSC.
Závažnost BPD bude dále hodnocena podle výše uvedených ukazatelů.
|
Až do 24 měsíců opraveného věku
|
|
Krátkodobé posouzení bezpečnosti transplantace MSC podle toho, zda je do 24 hodin po transplantaci MSC pozorována anafylaxe a závažná infekce.
Časové okno: do 24 hodin po transplantaci MSC
|
Pozorujte a zaznamenávejte, zda účastníci prožívají anafylaxi včetně vyrážky a anafylaktického šoku do 24 hodin po transplantaci MSC.
Zaznamenejte také, zda účastníci prodělali závažnou infekci včetně hyperpyrexie, zhoršeného plicního zánětu a horší funkce plic do 24 hodin po transplantaci MSC.
|
do 24 hodin po transplantaci MSC
|
|
dlouhodobé hodnocení bezpečnosti transplantace MSC podle toho, zda je po transplantaci MSC do 24 měsíců korigovaného věku pozorováno intraventrikulární krvácení, periventrikulární leukomalacie, neurovývojové problémy a tvorba nádorů.
Časové okno: do 24 měsíců opraveného věku
|
Účastníci provádějí lebeční ultrazvuk, aby posoudili, zda dochází k intraventrikulárnímu krvácení a periventrikulární leukomalacii.
K posouzení neurodevelopmentů se provádějí kraniální MRI a Bayleyova stupnice pro vývoj kojenců (BSID).
Vyšetření ultrazvuku a MRI se provádějí za účelem posouzení tvorby nádoru po transplantaci MSC až do 24 měsíců korigovaného věku.
|
do 24 měsíců opraveného věku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019-SC-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .