Sikkerhed og effektivitet af navlestrengs-afledt mesenkymal stamcelle (MSC) transplantation i behandlingen af bronkopulmonal dysplasi (BPD) hos præmature spædbørn (MSC，BPD)
Sikkerhed og effektivitet af navlestrengs-afledt mesenkymal stamcelletransplantation i behandling af bronkopulmonal dysplasi hos præmature spædbørn
Bronchopulmonal dysplasi (BPD) er en kronisk lungesygdom, som er en vigtig komplikation af meget lave og ultra-lave for tidlige spædbørn. Moderat og alvorlig BPD -overlevende er tilbøjelige til ugunstige resultater, såsom nedsat lungefunktion, barndomsøvelsesintolerance og neuroudviklingshæmning på lang sigt, hvilket alvorligt påvirker deres livskvalitet og bringer en tung byrde for samfundet og familier. Patogenesen af BPD er imidlertid kompleks, herunder lungevaskulær dysplasi, lungebetændelse og nedsat alveolær udvikling. Der er i øjeblikket ikke noget specifikt klinisk lægemiddel til at helbrede BPD. Mesenchymale stamceller (MSC'er) er en slags multipotente stamceller, der findes i næsten alle organer og væv hos individer. MSC'er har egenskaberne, herunder selvfornyelse, multi-retningelig differentiering og immunsuppressiv og antiinflammatorisk evner. Prækliniske undersøgelser har vist, at MSC'er kan lindre BPD ved at forbedre alveolær og lungevaskulær udvikling og reducere lungefibrose. Flere kliniske fase I-studier har vist, at intratracheal transplantation af human navlestrengsbord blodafledte mesenchymale stamceller til børn med BPD er sikker og gennemførlig.
Denne undersøgelse sigter mod yderligere at evaluere sikkerheden og effektiviteten af navlestrengsafledt mesenchymal stamcelletransplantation i behandlingen af svær BPD hos for tidlige spædbørn i håb om at øge overlevelsesraten og forbedre prognosen for svær BPD.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Yaoqin Hu, MD
- Telefonnummer: 0571-86670704
- E-mail: huyaoqin@zju.edu.cn
Studiesteder
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
- Rekruttering
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
Kontakt:
- Ruoqiong Huang, Postdoc
- Telefonnummer: 0571-86670704
- E-mail: huangruoqiong@zju.edu.cn
-
Ledende efterforsker:
- Qiang Shu, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 23-29 ugers drægtighed, fødselsvægt 500-1500 g;
- For patienter uden forbedring eller forværring af lungetilstand efter darthormonbehandling og ventilation af positivt tryk ved trakeal intubation er stadig påkrævet i en korrekt svangerskabsalder på 36 uger.
- Børn med svær BPD efter tidlig brug af PS
- Forældre accepterer at deltage i kliniske forsøg.
Ekskluderingskriterier:
- For tidligt fødte spædbørn er ikke egnede til den givne svangerskabsalder;
- Andre medfødte strukturelle misdannelser af luftrør, bronchus og lunger;
- Kompliceret med alvorlig medfødt hjertesygdom;
- Kompliceret med periventrikulær leukomalacia (PVL);
- Kompliceret med intraventrikulær blødning (IVH) over niveau 3;
- Septisk chok eller positiv blodkultur;
- Akut lungeblødning;
- Intrakranielle og ekstrakraniale sygdomme, der påvirker åndedrætsfrekvensen og rytmen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: MSC -transplantation
MSC'er (1×10^7/kg) administreres intratrachealt til deltagerne.
|
Intratracheal administration af navlestrengsafledte mesenchymale stamceller (MSC'er).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ekstuberingstid efter MSC-transplantation
Tidsramme: indtil 24 måneders korrigeret alder
|
Registrer, hvor lang tid det tager for deltagernes trakeale rør, der fjernes efter MSC -transplantation.
|
indtil 24 måneders korrigeret alder
|
|
Antallet af gange og den samlede varighed af re-intubation efter ekstubering
Tidsramme: indtil 24 måneders korrigeret alder
|
Hvis deltagernes luftrør fjernes efter MSC-transplantation, skal du registrere antallet af gange og den samlede varighed af trakeal re-intubation indtil udskrivning og 24 måneders korrigeret alder.
|
indtil 24 måneders korrigeret alder
|
|
Dødelighed af BPD
Tidsramme: Indtil 24 måneders korrigeret alder
|
Registrer antallet af deltagere, der døde af BPD.
|
Indtil 24 måneders korrigeret alder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer yderligere sværhedsgraden af BPD ved at detektere niveauerne af pro-inflammatorisk cytokin i alveolær skyllevæske, lungefunktionsindeks og brystradiografi.
Tidsramme: indtil 24 måneders korrigeret alder
|
Niveauerne af pro-inflammatorisk cytokin (IL-6, IL-8, TNF-a, IL-1β, IL-10, MMP-9, TGF-ß) i alveolær skylningsvæske undersøges via ELISA-sæt før og ved 7 dage Efter MSC -transplantation.
Registrer lungefunktionsindekset inklusive FiO2, PAO2, VT, Peep.
Deltagerne udfører brystradiografiundersøgelsen før og 24 timer, 3 dage, 7 dage og 1 måned efter MSC -transplantation.
Alvorligheden af BPD vurderes yderligere med ovenstående indikatorer.
|
indtil 24 måneders korrigeret alder
|
|
Kortsigtet sikkerhedsvurdering af MSC-transplantation ved, om anafylaksi og alvorlig infektion observeres inden for 24 timer efter MSC-transplantation.
Tidsramme: Inden for 24 timer efter MSC -transplantation
|
Observeret og registreret, om deltagerne oplever anafylaksi inklusive udslæt og anafylaktisk shock inden for 24 timer efter MSC-transplantation.
Registrer også, om deltagerne oplever alvorlig infektion, herunder hyperpyreksi, forværret lungebetændelse og dårligere lungefunktion inden for 24 timer efter MSC-transplantation.
|
Inden for 24 timer efter MSC -transplantation
|
|
langsigtet sikkerhedsvurdering af MSC-transplantation ved, om intraventrikulær blødning, periventrikulær leukomalaci, neuroudviklingsproblemer og tumordannelse observeres efter MSC-transplantation indtil 24 måneders korrigeret alder.
Tidsramme: Indtil 24 måneders korrigeret alder
|
Deltagerne udfører kranial ultralyd for at vurdere, om intraventrikulær blødning og periventrikulær leukomalacia forekommer.
Kranial MR- og Bayley -skala for spædbørnsudvikling (BSID) udføres for at vurdere neuroudvikling.
Ultralyd- og MR -undersøgelser udføres for at vurdere tumordannelse efter MSC -transplantation indtil 24 måneders korrigeret alder.
|
Indtil 24 måneders korrigeret alder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2019-SC-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .