Sicurezza ed efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (MSC) nel trattamento della displasia broncopolmonare (BPD) nei neonati prematuri (MSC，BPD)
Sicurezza ed efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale nel trattamento della displasia broncopolmonare nei neonati prematuri
La displasia broncopolmonare (BPD) è una malattia polmonare cronica, che è una grande complicazione di neonati pretermine molto bassi e ultra bassi. I sopravvissuti alla BPD moderati e gravi sono inclini a esiti avversi come la funzionalità polmonare compromessa, l'intolleranza all'esercizio infantile e il ritardo neurologico a lungo termine, che colpiscono seriamente la loro qualità della vita e porta un pesante fardello alla società e alle famiglie. Tuttavia, la patogenesi della BPD è complessa, tra cui displasia vascolare polmonare, infiammazione polmonare e alterato sviluppo alveolare. Al momento non esiste un farmaco clinico specifico per curare la BPD. Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono una sorta di cellule staminali multipotenti che esistono in quasi tutti gli organi e i tessuti degli individui. Le MSC hanno le proprietà tra cui auto-rinnovamento, differenziazione multidirezionale e capacità immunosoppressive e antinfiammatorie. Studi preclinici hanno dimostrato che le MSC possono alleviare la BPD migliorando lo sviluppo vascolare alveolare e polmonare e riducendo la fibrosi polmonare. Diversi studi clinici di fase I hanno dimostrato che il trapianto intratracheale di cellule staminali mesenchimali derivate dal sangue ombelicale umano per bambini con BPD è sicuro e fattibile.
Questo studio mira a valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale nel trattamento del BPD grave nei neonati prematuri, nella speranza di aumentare il tasso di sopravvivenza e migliorare la prognosi del BPD grave.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Yaoqin Hu, MD
- Numero di telefono: 0571-86670704
- Email: huyaoqin@zju.edu.cn
Luoghi di studio
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
- Reclutamento
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Contatto:
- Ruoqiong Huang, Postdoc
- Numero di telefono: 0571-86670704
- Email: huangruoqiong@zju.edu.cn
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Investigatore principale:
- Qiang Shu, MD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- 23-29 settimane di gestazione, peso alla nascita 500-1500 g;
- Per i pazienti senza miglioramento o aggravamento della condizione polmonare dopo terapia ormonale del dardo e ventilazione a pressione positiva mediante intubazione tracheale è ancora necessaria ad un'età gestazionale corretta di 36 settimane.
- Bambini con BPD grave dopo l'uso precoce di PS
- I genitori accettano di partecipare agli studi clinici.
Criteri di esclusione:
- Neonati prematuri non idonei all'età gestazionale data;
- Altre malformazioni strutturali congenite di trachea, bronco e polmoni;
- Complicato da grave cardiopatia congenita;
- Complicato con leucomalacia periventricolare (PVL);
- Complicato con emorragia intraventricolare (IVH) sopra il livello 3;
- Shock settico o emocoltura positiva;
- Emorragia polmonare acuta;
- Malattie intracraniche ed extracraniche che colpiscono la frequenza e il ritmo respiratorio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trapianto MSC
Le MSC (1×10^7/kg) vengono somministrate per via intratracheale ai partecipanti.
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Somministrazione intratracheale di cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dal cordone ombelicale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di estubazione dopo il trapianto di MSC
Lasso di tempo: fino a 24 mesi di età corretta
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Registra quanto tempo è necessario per rimuovere i tubi tracheali dei partecipanti dopo il trapianto di MSC.
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fino a 24 mesi di età corretta
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Il numero di volte e la durata totale della reintubazione dopo l'estubazione
Lasso di tempo: fino a 24 mesi di età corretta
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Se i tubi tracheali dei partecipanti vengono rimossi dopo il trapianto di MSC, registrare il numero di volte e la durata totale della reintubazione tracheale fino alla dimissione e 24 mesi di età corretta.
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fino a 24 mesi di età corretta
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Mortalità di BPD
Lasso di tempo: fino a 24 mesi di età corretta
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Registrare il numero di partecipanti deceduti a causa del BPD.
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fino a 24 mesi di età corretta
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare ulteriormente la gravità del BPD rilevando i livelli di citochine proinfiammatorie nel liquido di lavaggio alveolare, nell'indice di funzionalità polmonare e nella radiografia del torace.
Lasso di tempo: fino a 24 mesi di età corretta
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I livelli di citochine proinfiammatorie (IL-6, IL-8, TNF-α, IL-1β, IL-10, MMP-9, TGF-β) nel liquido di lavaggio alveolare vengono esaminati tramite kit ELISA prima e a 7 giorni dopo il trapianto di MSC.
Registrare l'indice di funzionalità polmonare inclusi FiO2, PaO2, VT, PEEP.
I partecipanti eseguono l'esame radiografico del torace prima e dopo 24 ore, 3 giorni, 7 giorni e 1 mese dopo il trapianto di MSC.
La gravità del BPD sarà ulteriormente valutata dagli indicatori di cui sopra.
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fino a 24 mesi di età corretta
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Valutazione della sicurezza a breve termine del trapianto di MSC mediante se anafilassi e infezione grave si osservano entro 24 ore dal trapianto di MSC.
Lasso di tempo: Entro 24 ore dal trapianto di MSC
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Osservare e registrare se i partecipanti manifestano anafilassi inclusi rash e shock anafilattico entro 24 ore dal trapianto di MSC.
Inoltre, registrare se i partecipanti presentano infezioni gravi tra cui iperpiressia, infiammazione polmonare aggravata e funzionalità polmonare peggiore entro 24 ore dal trapianto di MSC.
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Entro 24 ore dal trapianto di MSC
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Valutazione della sicurezza a lungo termine del trapianto di MSC mediante l'emorragia intraventricolare, la leucomalacia periventricolare, i problemi neurosviluppo e la formazione del tumore sono osservati dopo il trapianto di MSC fino a 24 mesi di età corretta.
Lasso di tempo: fino a 24 mesi di età corretta
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I partecipanti eseguono l'ecografia cranica per valutare se si verificano emorragia intraventricolare e leucomalacia periventricolare.
La risonanza magnetica cranica e la scala Bayley per lo sviluppo infantile (BSID) vengono eseguite per valutare lo sviluppo del neurosal.
Gli esami ad ultrasuoni e MRI vengono eseguiti per valutare la formazione del tumore dopo il trapianto di MSC fino a 24 mesi di età corretta.
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fino a 24 mesi di età corretta
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2019-SC-001
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