Biomarkery chrupavky a skóre hlavy USA u těžké hemofilie A Pacienti, kteří dostávají profylaxi FVIII (HEADUS_SHA8)
6. února 2025 aktualizováno: Chulalongkorn University
Chrupavky Biomarkery a skóre hlavy-USA u těžké hemofilie A Pacienti, kteří dostávají profylaxi nízké dávky FVIII
Pacienti s těžkou hemofilií A často se vyvíjejí kloubní komplikace vyžadující pečlivé monitorování.
Cílem této studie bylo porovnat účinnost standardních koncentrací FVIII na bázi nízké dávky (CFCS) s farmakokineticky vedenými rozšířenými poločasovými koncentráty FVIII (EHLFVIII) pomocí biomarkerů chrupavky a skóre hlavy USA.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
19
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Patumwan
-
Bangkok, Patumwan, Thajsko, 10330
- Pediatric Department, Faculty of Medicine, Chulalongkorn University and King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- pacienti s těžkou hemofilií A
- Dříve přijímání standardní nízké dávky FVIII profylaxe 1-3krát týdně po dobu nejméně 6 měsíců před zápisem do projektu
- Žádná historie inhibitoru FVIII (<0,6 Bethesda Unit/ML)
- získal souhlas od pacientů i jejich rodičů
Kritéria pro vyloučení:
- Pacienti se základním stavem ovlivňujícími klouby, jako je osteoartróza, metabolická onemocnění kostí atd.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Standardní profylaxe nízké dávky FVIII
Standardní hmotnost na bázi nízké dávky FVIII koncentruje profylaxi
|
Head-US pro vyhodnocení hemofilní artropatie v 6 kloubech.
(Loket, koleno, kotník)
Biomarker chrupavky představují degradaci chrupavky
Zánětlivé markery zahrnovaly CBC, Ferritin, ESR, CRP
|
|
Aktivní komparátor: PK vedená profylaxe prodlouženého poločasu FVIII
Farmakokinetická řízená profylaxe prodlouženým polovičním životem FVIII
|
Head-US pro vyhodnocení hemofilní artropatie v 6 kloubech.
(Loket, koleno, kotník)
Biomarker chrupavky představují degradaci chrupavky
Zánětlivé markery zahrnovaly CBC, Ferritin, ESR, CRP
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost standardní nízké dávky FVIII koncentrát profylaxe a profylaxe EHL FVIII s průvodcem PK
Časové okno: Od zápisu do konce léčby po 32 týdnech
|
Pro porovnání účinnosti standardní hmotnosti základny FVIII koncentrujte profylaxi a farmakokinetického průvodce profylaxe pro prodlouženou polovinu života při řízení hemofilní artropatie pomocí biomarkerů chrupavky.
|
Od zápisu do konce léčby po 32 týdnech
|
|
Účinnost standardní nízké dávky FVIII koncentrát profylaxe a profylaxe EHL FVIII s průvodcem PK
Časové okno: Od zápisu do konce léčby po 32 týdnech
|
Pro porovnání účinnosti standardní hmotnosti základny FVIII koncentrát profylaxe a farmakokinetického průvodce profylaxe prodlouženého poločasu FVIII při řízení hemofilní artropatie pomocí skóre hlavy USA.
|
Od zápisu do konce léčby po 32 týdnech
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Korelace mezi biomarkery chrupavky a zánětlivými markery
Časové okno: Od zápisu do konce léčby po 32 týdnech
|
Pro zkoumání korelace mezi biomarkery chrupavky (moč CTX-II), zánětlivými markery (CBC, Ferritin, ESR, CRP) a ultrazvukem (skóre hlavy-USA) Porovnání standardní hmotnostní základny profylaxe s farmakokineticky vedeným polovičním životem koncentrace FVIII.
|
Od zápisu do konce léčby po 32 týdnech
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. ledna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
28. února 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. ledna 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. února 2025
První zveřejněno (Aktuální)
25. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. února 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 0736/67
- Ratchadapisek Research Fund (Jiné číslo grantu/financování: Chulalongkorn University)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Časový rámec sdílení IPD
1 rok
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .