Bruskbiomarkører og hoved-US-score i svær hæmofili A-patienter, der får FVIII-profylakse (HEADUS_SHA8)
6. februar 2025 opdateret af: Chulalongkorn University
Bruskbiomarkører og hoved-US-score i svær hæmofili A-patienter, der får lavdosis FVIII-profylakse
Patienter med svær hæmofili A udvikler ofte fælles komplikation, der kræver omhyggelig overvågning.
Denne undersøgelse havde til formål at sammenligne effektiviteten af standard lav dosisvægtbaseret FVIII-koncentrater (CFC'er) profylakse med farmakokinetisk-styret udvidet halveringstid FVIII-koncentrater (EHLFVIII) ved anvendelse af bruskbiomarkører og hoved-US-score.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
19
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Patumwan
-
Bangkok, Patumwan, Thailand, 10330
- Pediatric Department, Faculty of Medicine, Chulalongkorn University and King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- patienter med svær hæmofili a
- Tidligere modtagelse af standard lav dosis FVIII-profylakse 1-3 gange om ugen i mindst 6 måneder før tilmelding til projektet
- Ingen historie med FVIII -hæmmer (<0,6 Bethesda Enhed/ml)
- opnået samtykke fra både patienter og deres forældre
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med underliggende tilstand, der påvirker leddene, såsom slidgigt, metabolisk knoglesygdom osv.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Standard lav dosis FVIII -profylakse
Standardvægtbaseret lav dosis FVIII koncentrerer profylakse
|
Hoved-USA til evaluering af hæmofil leddyr i 6 led.
(Albue, knæ, ankel)
Bruskbiomarkør repræsenterer brusknedbrydning
Inflammatoriske markører inkluderede CBC, Ferritin, ESR, CRP
|
|
Aktiv komparator: PK guidet udvidet halveringstid FVIII -profylakse
Farmakokinetisk guidet udvidet halveringstid FVIII -profylakse
|
Hoved-USA til evaluering af hæmofil leddyr i 6 led.
(Albue, knæ, ankel)
Bruskbiomarkør repræsenterer brusknedbrydning
Inflammatoriske markører inkluderede CBC, Ferritin, ESR, CRP
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektiviteten af standard lav dosis FVIII-koncentrat profylakse og PK-styret EHL FVIII Profylakse
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af behandlingen efter 32 uger
|
For at sammenligne effektiviteten af standardvægtbase FVIII -koncentratprofylakse og farmakokinetisk styrede udvidede halvlevetid FVIII -profylakse til håndtering af hæmofil leddyr ved anvendelse af bruskbiomarkører.
|
Fra tilmelding til slutningen af behandlingen efter 32 uger
|
|
Effektiviteten af standard lav dosis FVIII-koncentrat profylakse og PK-styret EHL FVIII Profylakse
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af behandlingen efter 32 uger
|
For at sammenligne effektiviteten af standardvægtbase FVIII-koncentratprofylakse og farmakokinetisk styrede udvidede halvlevetid FVIII-profylakse til håndtering af hæmofil leddyr ved anvendelse af hoved-US-score.
|
Fra tilmelding til slutningen af behandlingen efter 32 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Korrelation mellem bruskbiomarkører og inflammatoriske markører
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af behandlingen efter 32 uger
|
For at undersøge sammenhængen mellem bruskbiomarkører (urin CTX-II), inflammatoriske markører (CBC, ferritin, ESR, CRP) og ultralyd (hoved-US-score), der sammenligner standardvægtbase Lav dosis profylakse med farmakokinetisk guidet udvidede halveringsliv FVIII-koncentrater)
|
Fra tilmelding til slutningen af behandlingen efter 32 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. januar 2025
Studieafslutning (Anslået)
28. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. januar 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. februar 2025
Først opslået (Faktiske)
25. marts 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. februar 2025
Sidst verificeret
1. januar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 0736/67
- Ratchadapisek Research Fund (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Chulalongkorn University)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-delingstidsramme
1 år
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .