Biomarcadores de cartílago y puntaje de cabeza-EE. UU. En hemofilia severa A pacientes que reciben profilaxis de FVIII (HEADUS_SHA8)
6 de febrero de 2025 actualizado por: Chulalongkorn University
Biomarcadores de cartílago y puntaje de cabeza-EE. UU. En hemofilia severa A pacientes que reciben dosis bajas FVIII Profilaxis
Los pacientes con hemofilia severa A a menudo desarrollan una complicación articular que requieren un monitoreo cuidadoso.
Este estudio tuvo como objetivo comparar la efectividad de los concentrados FVIII basados en peso de baja dosis estándar (CFCS) profilaxis con concentrados de FVIII de vida media extendida guiada por farmacocinética (EHLFVIII) utilizando biomarcadores de cartílago y puntaje de cabeza de cabeza.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
19
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Patumwan
-
Bangkok, Patumwan, Tailandia, 10330
- Pediatric Department, Faculty of Medicine, Chulalongkorn University and King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes con hemofilia severa A
- Anteriormente recibió una dosis baja estándar FVIII Profilaxis 1-3 veces por semana durante al menos 6 meses antes de la inscripción en el proyecto
- Sin antecedentes de inhibidor de FVIII (<0.6 Unidad Bethesda/ml)
- obtuvo el consentimiento de los pacientes y sus padres
Criterios de exclusión:
- pacientes con afección subyacente que afectan las articulaciones como la osteoartritis, la enfermedad ósea metabólica, etc.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Profilaxis estándar de dosis baja FVIII
Dosis bajas basadas en peso estándar FVIII concentrados profilaxis
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Head-US para evaluar la artropatía hemofílica en 6 articulaciones.
(Codo, rodilla, tobillo)
El biomarcador de cartílago representa la degradación del cartílago
Los marcadores inflamatorios incluyen CBC, Ferritin, ESR, CRP
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Comparador activo: PK Guía Media Vida extendida FVIII Profilaxis
Guía farmacocinética Media Vida FVIII Profilaxis
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Head-US para evaluar la artropatía hemofílica en 6 articulaciones.
(Codo, rodilla, tobillo)
El biomarcador de cartílago representa la degradación del cartílago
Los marcadores inflamatorios incluyen CBC, Ferritin, ESR, CRP
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La efectividad de la profilaxis de concentrado FVIII de dosis baja estándar y profilaxis EHL FVIII guiada por PK
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 32 semanas
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Para comparar la efectividad de la profilaxis del concentrado de peso de peso estándar y la profilaxis de vida farmacocinética guiada extendida FVIII FVIII en el manejo de la artropatía hemofílica utilizando biomarcadores de cartílago.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 32 semanas
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La efectividad de la profilaxis de concentrado FVIII de dosis baja estándar y profilaxis EHL FVIII guiada por PK
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 32 semanas
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Para comparar la efectividad de la profilaxis de concentrado de peso de peso estándar y la profilaxis de vida farmacocinética guiada extendida FVIII FVIII en el manejo de la artropatía hemofílica utilizando la puntuación Head-US.
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 32 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Correlación entre biomarcadores de cartílago y marcadores inflamatorios
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 32 semanas
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Investigar la correlación entre los biomarcadores de cartílago (orina CTX-II), marcadores inflamatorios (CBC, ferritina, ESR, CRP) y ultrasonido (puntaje de cabeza-EE. UU.) Comparación de la dosis de peso estándar Profilaxis con farmacocinética Guada extendida FVIII concentrados FVIII concentrados concentrados
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 32 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de enero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
28 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de enero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 0736/67
- Ratchadapisek Research Fund (Otro número de subvención/financiamiento: Chulalongkorn University)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Marco de tiempo para compartir IPD
1 año
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .