Biomarcatori della cartilagine e punteggio head-USH nell'emofilia grave a pazienti che ricevono profilassi FVIII (HEADUS_SHA8)
6 febbraio 2025 aggiornato da: Chulalongkorn University
Biomarcatori della cartilagine e punteggio head-US nell'emofilia grave a pazienti con profilassi FVIII a bassa dose
Pazienti con emofilia grave e spesso sviluppano complicanze articolari che richiedono un attento monitoraggio.
Questo studio mirava a confrontare l'efficacia dei concentrati di FVIII Concentrates (CFCS) basati su peso a bassa dose standard con concentrati di FVIII estesi di emivita estesa farmacocinetica (EHLFVIII) utilizzando biomarcatori di cartilagine e punteggio di testa.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
19
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Patumwan
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Bangkok, Patumwan, Tailandia, 10330
- Pediatric Department, Faculty of Medicine, Chulalongkorn University and King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- pazienti con emofilia grave a
- Precedentemente ricevere la profilassi FVIII a bassa dose standard 1-3 volte a settimana per almeno 6 mesi prima dell'iscrizione al progetto
- Nessuna storia di inibitore FVIII (<0,6 BETHESDA UNIT/ML)
- ottenuto il consenso da entrambi i pazienti e dai loro genitori
Criteri di esclusione:
- Pazienti con condizioni sottostanti che colpiscono le articolazioni come l'artrosi, la malattia delle ossa metaboliche, ecc.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Profilassi FVIII a bassa dose standard
FVIII a bassa dose a bassa dose a base di peso standard Concentrati la profilassi
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Head-US per valutare l'artropatia emofila in 6 articolazioni.
(Gomito, ginocchio, caviglia)
Il biomarcatore della cartilagine rappresenta il degrado della cartilagine
I marcatori infiammatori includevano CBC, ferritina, ESR, CRP
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Comparatore attivo: PK Guided Extended Half Life FVIII Profilassi
Farmacocinetica Guidata Extended Half Life FVIII Profilassi
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Head-US per valutare l'artropatia emofila in 6 articolazioni.
(Gomito, ginocchio, caviglia)
Il biomarcatore della cartilagine rappresenta il degrado della cartilagine
I marcatori infiammatori includevano CBC, ferritina, ESR, CRP
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'efficacia della profilassi concentrata a bassa dose standard di profilassi e della PK Guidata ehl FVIII profilassi
Lasso di tempo: Dall'iscrizione alla fine del trattamento a 32 settimane
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Per confrontare l'efficacia della profilassi del concentrato di base a base di peso standard e della profilassi della farmacocinetica a metà vita prolungata della profilassi FVIII nella gestione dell'artropatia emofila mediante biomarcatori della cartilagine.
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Dall'iscrizione alla fine del trattamento a 32 settimane
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L'efficacia della profilassi concentrata a bassa dose standard di profilassi e della PK Guidata ehl FVIII profilassi
Lasso di tempo: Dall'iscrizione alla fine del trattamento a 32 settimane
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Per confrontare l'efficacia della profilassi del concentrato di base di peso standard di peso FVIII e della profilassi FVIII a mezza vita estesa guidata dalla farmacocinetica nella gestione dell'artropatia emofila usando il punteggio di testa per l'uso.
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Dall'iscrizione alla fine del trattamento a 32 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Correlazione tra biomarcatori della cartilagine e marcatori infiammatori
Lasso di tempo: Dall'iscrizione alla fine del trattamento a 32 settimane
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Per studiare la correlazione tra biomarcatori della cartilagine (urina CTX-II), marcatori infiammatori (CBC, ferritina, ESR, CRP) e ultrasuoni (punteggio head-USA) che confrontano la profilassi a bassa dose di base di peso standard con la farmacocinetica a metà vita dei concentrati FVIII.
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Dall'iscrizione alla fine del trattamento a 32 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 aprile 2024
Completamento primario (Stimato)
30 gennaio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
28 febbraio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 gennaio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 febbraio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
25 marzo 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0736/67
- Ratchadapisek Research Fund (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Chulalongkorn University)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Periodo di condivisione IPD
1 anno
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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