Dlouhodobá sledovací studie Exg102-031 u pacientů s WAMD (Everest LTFU)
3. dubna 2026 aktualizováno: Exegenesis Bio
Otevřená, dlouhodobá následná studie pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie s exg102-031 u účastníků s neovaskulární věkovou degenerací související s neovaskulární věkovou degenerací ExG102-031
V neovaskulární (mokré) věkové makulární degeneraci (NAMD) je makula nebo část oka, která poskytuje jasnou, podrobnou centrální vidění, ovlivněno abnormálním růstem a únikem krevních cév.
Tento únik ovlivňuje vidění v průběhu času a může vést k závažnému rozmazání nebo oslepení.
Exg102-031 byl vyroben tak, aby blokoval tvorbu extra nádoby, což by vedlo k menšímu úniku ovlivňujícím vidění.
Předtím, než může být EXG102-031 testována na jeho účinnost (pokud to zlepší vidění), musí být testováno, aby zjistilo, zda je bezpečně tolerováno potvrdit, že může být i nadále studováno u více pacientů s NAMD.
Tato studie je navržena tak, aby splňovala dlouhodobé sledování bezpečnosti exg102-031.
Účastníci, kteří se zapisují do této dlouhodobé následné studie, byli v hlavní studii léčeni exG102-031 (Exg102-031-211).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Makulární degenerace související s věkem (AMD) je hlavní příčinou slepoty a zrakového poškození u starších dospělých.
Mokré formy AMD, také nazývané neovaskulární AMD (NAMD), obvykle způsobuje rychlejší ztrátu zraku než suchá forma.
Nejběžnějšími současnými léčbami NAMD jsou produkty, které inhibují vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGF) (včetně ranibizumabu (Lucentis®, Genentech) a Aflibercept (Eylea®, Regeneron) a jsou dodávány intravitreálními injekcemi a pokračují v intervalech a pokračujících intervalech.
Studie fáze I, otevřeného, vícenásobného korohorta, eskalace dávky navržená k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie exg102-031 u subjektů s dříve ošetřeným NAMD (Exg102-031-211).
V hlavní studii byla bezpečnost hodnocena po dobu 52 týdnů po podání exG102-031.
Tato dlouhodobá následná studie posoudí bezpečnost po dobu dalších 36 měsíců pro všechny účastníky zapsané do hlavní studie.
Účastníci se pravidelně vracejí na kliniku kvůli očnímu posouzení, včetně posouzení, zda je potřeba doplňková terapie s Afliberceptem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muselo být dříve zapsáno do mateřské studie (exg102-031-211) a musela být obdržena subretinální exg102-031 v mateřské studii;
- Jsou ochotni a schopni podepsat studii písemný formulář informovaného souhlasu;
- Musí být ochotný a schopen dodržovat všechny studijní postupy.
V této studii nejsou žádná kritéria vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Všichni účastníci, kteří dokončili hlavní studii Exg102-031
V hlavní studii se však v hlavní studii dostali všechny subjekty, které se přihlásily do této studie LTFU, experimentální ošetření s ExG102-031, v této studii se však neprovádí žádná experimentální terapie.
Intervence s aflibercept IVT PRN v této studii není experimentální.
|
PRN IVT Aflibercept
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti měřením frekvence, typu a intenzity očních a neokulárních nežádoucích účinků (AES) a závažných nežádoucích účinků (SAE) do 36. měsíce (4 rok) po podání exg102-031.
Časové okno: 36. měsíc
|
36. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hodnocení potenciální účinnosti měřením změny z výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) měřené metodou ETDRS a průměrného počtu dávek doplňkové terapie afliberceptu do 36 měsíců (4) (rok 4)
Časové okno: 36. měsíc
|
36. měsíc
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Anatomické charakteristiky exg102-031 měřením změny z výchozí hodnoty v centrální tloušťce sítnice měřené pomocí SD-OCT v 36. měsíci (4 rok)
Časové okno: 36. měsíc
|
36. měsíc
|
|
Farmakodynamické charakteristiky Exg102-031 měřením exprese transgenu ve vodné tekutině v 36. měsíci (4 rok)
Časové okno: 36. měsíc
|
36. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. září 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. ledna 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. února 2025
První zveřejněno (Aktuální)
10. února 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EXG102-031-211-LTFU
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .