Eine Langzeit-Follow-up-Studie mit EXG102-031 bei Patienten mit WAMD (Everest LTFU)
3. April 2026 aktualisiert von: Exegenesis Bio
Eine offene Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie mit EXG102-031 bei Teilnehmern mit neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration
In der neovaskulären (nassen) altersbedingten Makuladegeneration (NAMD) wird die Makula oder der Teil des Auges, der das klare, detaillierte zentrale Sehvermögen liefert, durch abnormales Blutgefäßwachstum und Leckage beeinflusst.
Diese Leckage beeinflusst das Sehvermögen im Laufe der Zeit und kann zu schwerer Unschärfe oder Blenden führen.
EXG102-031 wurde hergestellt, um die zusätzliche Gefäßbildung zu blockieren, die zu weniger Leckagen das Sehvermögen führen würde.
Bevor EXG102-031 auf seine Wirksamkeit getestet werden kann (wenn es das Sehvermögen besser macht), muss es getestet werden, um festzustellen, ob es sicher toleriert wird, um zu bestätigen, dass es bei mehr Patienten mit NAMD weiterhin untersucht werden kann.
Diese Studie soll die langfristige Sicherheitsüberwachung von EXG102-031 erfüllen.
Teilnehmer, die sich für diese Langzeit-Follow-up-Studie anmelden, wurden im Rahmen der Hauptstudie (EXG102-031-211) mit EXG102-031 behandelt.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist eine Hauptursache für Blindheit und Sehbehinderung bei älteren Erwachsenen.
Die nasse Form von AMD, auch neovaskuläres AMD (NAMD) bezeichnet, verursacht normalerweise einen schnelleren Sehverlust als die trockene Form.
Die häufigsten aktuellen Behandlungen von NAMD sind Produkte, die den vaskulären Endothelwachstumsfaktor (VEGF) (einschließlich Ranibizumab (Lucentis®, Genentech) und Aflibercept (Eylea®, Regeneron) hemmen und von intravitrealen Injektionen in 4 bis 16 Wochenintervallen und auf unbestimmte Zeit weitergegeben werden.
Die Phase-I-, Open-Label-, Mehrfach-Kohorten- und Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von EXG102-031-Gentherapie bei Probanden mit zuvor behandeltem NAMD (EXG102-031-211).
In der Hauptstudie wurde die Sicherheit über 52 Wochen nach der Verabreichung von EXG102-031 bewertet.
Diese langfristige Follow-up-Studie wird die Sicherheit für weitere 36 Monate für alle in der Hauptstudie eingeschriebenen Teilnehmer bewerten.
Die Teilnehmer werden regelmäßig in die Klinik zurückkehren, um Augenbewertungen zu bewerten, einschließlich der Beurteilung der Ergänzungstherapie mit Aflibercept erforderlich.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
12
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Nevada
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Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89502
- Sierra Eye Associates
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16507
- Erie Retina Research
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Muss zuvor in die Elternstudie (EXG102-031-211) aufgenommen worden sein und muss in der Elternstudie subretinale EXG102-031 erhalten haben.
- Sind bereit und in der Lage, die schriftliche Einverständniserklärung des Studiums zu unterschreiben;
- Muss bereit und in der Lage sein, alle Studienverfahren einzuhalten.
In dieser Studie gibt es keine Ausschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Sonstiges: Alle Teilnehmer, die die Hauptstudie von EXG102-031 abgeschlossen haben
Alle Probanden, die sich für diese LTFU-Studie anmelden, haben in der Hauptstudie die experimentelle Behandlung mit EXG102-031 erhalten, in dieser Studie wird jedoch keine experimentelle Therapie verabreicht.
Die Intervention mit Afflibercept IVT PRN in dieser Studie ist nicht experimentell.
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PRN IVT Afflibercept
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bewertung der langfristigen Sicherheit durch Messung der Häufigkeit, Art und Intensität von Augen- und Nicht-Ocular-unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) bis zum Monat 36 (Jahr 4) Post EXG102-031 Verabreichung.
Zeitfenster: Monat 36
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Monat 36
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Bewertung der potenziellen Wirksamkeit durch Messung der Veränderung vom Ausgangswert in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) gemessen unter Verwendung der ETDRS -Methode und der durchschnittlichen Anzahl von Dosen der afliberzeptischen ergänzenden Therapie bis zum Monat 36 (Jahr 4)
Zeitfenster: Monat 36
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Monat 36
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anatomische Eigenschaften von EXG102-031 durch Messung der Änderung von der Ausgangswert in der zentralen Netzhautdicke, gemessen von SD-OCT im Monat 36 (Jahr 4)
Zeitfenster: Monat 36
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Monat 36
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Pharmakodynamische Eigenschaften von EXG102-031 durch Messung der Transgenexpression in wässriger Flüssigkeit im Monat 36 (Jahr 4)
Zeitfenster: Monat 36
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Monat 36
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
10. September 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Februar 2029
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Februar 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
30. Januar 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. Februar 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. Februar 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- EXG102-031-211-LTFU
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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