Um estudo de acompanhamento de longo prazo do EXG102-031 em pacientes com WAMD (Everest LTFU)
3 de abril de 2026 atualizado por: Exegenesis Bio
Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia genética com exg102-031 em participantes com degeneração macular relacionada à idade neovascular
Na degeneração macular neovascular (úmida) relacionada à idade (NAMD), a mácula ou a parte do olho que fornece a visão central clara e detalhada está sendo afetada pelo crescimento e vazamento anormal dos vasos sanguíneos.
Esse vazamento afeta a visão ao longo do tempo e pode levar a um desbaste grave ou cegando.
O EXG102-031 foi feito para bloquear a formação extra de embarcações, o que levaria a menos vazamentos que afetam a visão.
Antes que o EXG102-031 possa ser testado quanto à sua eficácia (se melhorar a visão), deve ser testado para ver se é tolerado com segurança para confirmar que pode continuar a ser estudado em mais pacientes com NAMD.
Este estudo foi desenvolvido para cumprir o monitoramento de segurança a longo prazo do EXG102-031.
Os participantes que se inscrevem neste estudo de acompanhamento de longo prazo foram tratados com EXG102-031 no estudo principal (EXG102-031-211).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A degeneração macular relacionada à idade (AMD) é uma das principais causas de cegueira e deficiência visual em adultos mais velhos.
A forma úmida da AMD, também chamada de AMD neovascular (NAMD) geralmente causa perda de visão mais rápida que a forma seca.
Os tratamentos atuais mais comuns do NAMD são produtos que inibem o fator de crescimento endotelial vascular (VEGF) (incluindo Ranibizumab (Lucentis®, Genentech) e Aflibercept (EYLEA®, Regeneron) e são entregues por injeções intravítreas em intervalos de 4 a 16 semanas e continuaram continuamente indefinidamente.
O estudo de fase I, aberto, coorção múltipla e escalada de dose, projetada para avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia genética EXG102-031 em indivíduos com NAMD anteriormente tratado (EXG102-031-211).
No principal estudo, a segurança do estudo foi avaliada mais de 52 semanas após a administração do EXG102-031.
Este estudo de acompanhamento de longo prazo avaliará a segurança por mais 36 meses para todos os participantes inscritos no estudo principal.
Os participantes retornarão à clínica regularmente para avaliações oculares, incluindo a avaliação de se é necessária terapia suplementar com aflibercept.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Sierra Eye Associates
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16507
- Erie Retina Research
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Deve ter sido anteriormente inscrito no estudo pai (EXG102-031-211) e deve ter recebido o sub-retiniano exG102-031 no estudo pai;
- Estão dispostos e capazes de assinar o formulário de consentimento informado por escrito do estudo;
- Deve estar disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos de estudo.
Não há critérios de exclusão neste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Todos os participantes que concluíram o estudo principal do EXG102-031
Todos os indivíduos que se matriculam neste estudo da LTFU receberam o tratamento experimental com EXG102-031 no estudo principal, no entanto, nenhuma terapia experimental está sendo administrada neste estudo.
A intervenção com o AFlibercept IVT PRN neste estudo não é experimental.
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PRN IVT Aflibercept
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliação da segurança a longo prazo, medindo a frequência, o tipo e a intensidade dos eventos adversos oculares e não oculares (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) até a administração do Pós Pós-Exg102-031 do mês 36 (ano 4).
Prazo: Mês 36
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Mês 36
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliação da eficácia potencial, medindo a mudança da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) medida usando o método ETDRS e o número médio de doses de terapia suplementar Aflibercept até o mês 36 (ano 4)
Prazo: Mês 36
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Mês 36
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Características anatômicas do EXG102-031 medindo a mudança da linha de base na espessura central da retina, conforme medido por SD-OCT no mês 36 (ano 4)
Prazo: Mês 36
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Mês 36
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Características farmacodinâmicas do EXG102-031 medindo a expressão do transgene no fluido aquoso no mês 36 (ano 4)
Prazo: Mês 36
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Mês 36
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de janeiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de fevereiro de 2025
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EXG102-031-211-LTFU
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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