Uno studio di follow-up a lungo termine di EXG102-031 in pazienti con WAMD (Everest LTFU)
3 aprile 2026 aggiornato da: Exegenesis Bio
Uno studio di follow-up a lungo termine in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica con EXG102-031 nei partecipanti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età
Nella degenerazione maculare neovascolare (umida) correlata all'età (NAMD), la macula o la parte dell'occhio che fornisce la visione centrale chiara e dettagliata, è influenzata dalla crescita e dalla perdita anormali dei vasi sanguigni.
Questa perdita influisce sulla visione nel tempo e può portare a grave sfocatura o accecamento.
Exg102-031 è stato fatto per bloccare la formazione extra della nave che avrebbe portato a meno perdite che influenzano la visione.
Prima che EXG102-031 possa essere testato per la sua efficacia (se migliora la visione), deve essere testato per vedere se è tollerato in modo sicuro per confermare che può continuare a essere studiato in più pazienti con NAMD.
Questo studio è progettato per soddisfare il monitoraggio della sicurezza a lungo termine di EXG102-031.
I partecipanti che si iscrivono a questo studio di follow-up a lungo termine sono stati trattati con EXG102-031 nell'ambito dello studio principale (EXG102-031-211).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La degenerazione maculare legata all'età (AMD) è una delle principali cause di cecità e compromissione visiva negli adulti più anziani.
La forma bagnata di AMD, chiamata anche AMD neovascolare (NAMD) di solito provoca una perdita di visione più rapida rispetto alla forma secca.
I trattamenti attuali più comuni di NAMD sono i prodotti che inibiscono il fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) (tra cui Ranibizumab (Lucentis®, Genentech) e Aflibercept (Eylea®, Regeneron) e sono consegnati da iniezioni intravitree a intervalli di 4-16 settimane e continuamente indefinitamente.
Lo studio di fase I, open etichetta, cohort multiplo, dose-escalation progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica EXG102-031 in soggetti con NAMD precedentemente trattata (EXG102-031-211).
Nella principale sicurezza dello studio è stata valutata oltre 52 settimane dopo la somministrazione di EXG102-031.
Questo studio di follow-up a lungo termine valuterà la sicurezza per altri 36 mesi per tutti i partecipanti iscritti allo studio principale.
I partecipanti torneranno regolarmente alla clinica per valutazioni oculari, compresa la valutazione del fatto che sia necessaria la terapia supplementare con Aflibercept.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
12
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Nevada
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Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
- Sierra Eye Associates
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Stati Uniti, 16507
- Erie Retina Research
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Deve essere stato precedentemente iscritto allo studio dei genitori (EXG102-031-211) e deve aver ricevuto ExG102-031 subretinico nello studio dei genitori;
- Sono disposti e in grado di firmare il modulo di consenso informato scritto dello studio;
- Deve essere disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
Non ci sono criteri di esclusione in questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Tutti i partecipanti che hanno completato lo studio principale di EXG102-031
Tutti i soggetti che si iscrivono a questo studio LTFU hanno ricevuto il trattamento sperimentale con EXG102-031 nello studio principale, tuttavia in questo studio non viene somministrata alcuna terapia sperimentale.
L'intervento con Aflibercept IVT PRN in questo studio non è sperimentale.
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PRN IVT aflibercept
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutazione della sicurezza a lungo termine misurando la frequenza, il tipo e l'intensità di eventi avversi oculari e non ooculari (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE) fino al mese 36 (anno 4) dopo la somministrazione EXG102-031.
Lasso di tempo: Mese 36
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Mese 36
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valutazione della potenziale efficacia misurando il cambiamento dal basale nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) misurata usando il metodo ETDRS e il numero medio di dosi di terapia supplementare Aflibercept fino al mese 36 (anno 4)
Lasso di tempo: Mese 36
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Mese 36
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Caratteristiche anatomiche di EXG102-031 misurando la variazione dal basale nello spessore della retina centrale misurata da SD-OCT al mese 36 (anno 4)
Lasso di tempo: Mese 36
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Mese 36
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Caratteristiche farmacodinamiche di EXG102-031 misurando l'espressione del transgene nel fluido acquoso al mese 36 (anno 4)
Lasso di tempo: Mese 36
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Mese 36
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 settembre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 gennaio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 febbraio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
10 febbraio 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EXG102-031-211-LTFU
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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