Exg102-031 pitkäaikainen seurantatutkimus WAMD-potilailla (Everest LTFU)
perjantai 3. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Exegenesis Bio
Avoin, pitkäaikainen seurantatutkimus Exg102-031: n geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on neovaskulaarinen ikään liittyvä makulan rappeutuminen
Epänormaalissa verisuonten kasvussa ja vuotoissa vaikuttaa neovaskulaarisessa (märässä) ikään liittyvässä makulan rappeutumisessa (NAMD), makulalla tai silmän osassa, joka tarjoaa selkeän, yksityiskohtaisen keskeisen näkökyvyn.
Tämä vuoto vaikuttaa visioon ajan myötä ja voi johtaa vakavaan epäselvyyteen tai sokeuttamiseen.
EXG102-031 tehtiin estämään ylimääräinen astian muodostuminen, mikä johtaisi vähemmän näkyviin vaikuttaviin vuotoihin.
Ennen kuin EXG102-031 voidaan testata sen tehokkuuden suhteen (jos se tekee näkökulmasta paremman), se on testattava nähdäksesi, onko se turvallisesti siedetty varmistaakseen, että sitä voidaan edelleen tutkia useammalla NAMD-potilaalla.
Tämä tutkimus on suunniteltu täyttämään Exg102-031: n pitkäaikainen turvallisuuden seuranta.
Osallistujia, jotka ilmoittautuvat tähän pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen, on käsitelty päätutkimuksessa EXG102-031 (EXG102-031-211).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ikään liittyvä makula-rappeutuminen (AMD) on tärkeä syy sokeuden ja näkövammaisille vanhemmilla aikuisilla.
AMD: n märkä muoto, jota kutsutaan myös neovaskulaariseksi AMD: lle (NAMD), aiheuttaa yleensä nopeamman näköhäviön kuin kuiva muoto.
Yleisimmät NAMD: n nykyiset käsittelyt ovat tuotteet, jotka estävät verisuonten endoteelikasvutekijää (VEGF) (mukaan lukien ranibitsumabi (Lucentis®, Genentech) ja Aflibercept (Eylea®, regeneroni) ja ne toimitetaan suonensisäisillä injektioilla 4–16 viikon välein ja jatkuvat määrittelemättä.
Vaiheen I, avoin, monishoortti, annos-eskalaatiotutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan EXG102-031-geeniterapian turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on aiemmin hoidettu NAMD (EXG102-031-211).
Päätutkimusturvallisuudessa arvioitiin 52 viikon kuluttua Exg102-031: n antamisesta.
Tässä pitkäaikaisessa seurantatutkimuksessa arvioidaan vielä 36 kuukauden turvallisuus kaikille päätutkimukseen ilmoittautuneille osallistujille.
Osallistujat palaavat säännöllisesti klinikalle silmäarviointia varten, mukaan lukien arviointi siitä, tarvitaanko Afliberceptin lisäterapiaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On täytynyt olla aikaisemmin ilmoittautunut emotutkimukseen (EXG102-031-211), ja sen on oltava saatu subretinaalisessa EXG102-031: ssä emotutkimuksessa;
- Ovat halukkaita ja kykeneviä allekirjoittamaan tutkimuksen kirjallinen tietoinen suostumuslomake;
- On oltava halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opintomenettelyjä.
Tässä tutkimuksessa ei ole poissulkemiskriteerejä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Kaikki osallistujat, jotka suorittivat EXG102-031: n päätutkimuksen
Kaikille tähän LTFU-tutkimukseen ilmoittautuneet koehenkilöt ovat saaneet kokeellisen hoidon EXG102-031: llä päätutkimuksessa, mutta tässä tutkimuksessa ei kuitenkaan anneta kokeellista hoitoa.
Interventio Aflibercept IVT PRN: n kanssa tässä tutkimuksessa ei ole kokeellinen.
|
PRN IVT Aflibercept
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Pitkän aikavälin turvallisuuden arviointi mittaamalla silmien ja ei-okulaaristen haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) kuukauden 36 (vuosi 4) Post Exg102-031.
Aikaikkuna: Kuukausi 36
|
Kuukausi 36
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mahdollisen tehokkuuden arviointi mittaamalla muutos lähtötasosta parhaiten korjatussa näkökyvyssä (BCVA), joka on mitattu ETDRS -menetelmällä ja Aflibercept -täydentävän hoidon keskimääräisten annosten lukumäärä kuukaudessa 36 (vuosi 4)
Aikaikkuna: Kuukausi 36
|
Kuukausi 36
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Exg102-031 anatomiset ominaisuudet mittaamalla muutos verkkokalvon keskustan paksuuden lähtötasosta mitattuna SD-OCT: llä kuukaudessa 36 (vuosi 4)
Aikaikkuna: Kuukausi 36
|
Kuukausi 36
|
|
Exg102-031 farmakodynaamiset ominaisuudet mittaamalla siirtogeenin ekspressio vesipitoisessa nesteessä kuukaudessa 36 (vuosi 4)
Aikaikkuna: Kuukausi 36
|
Kuukausi 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 10. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. helmikuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. helmikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 10. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EXG102-031-211-LTFU
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .