En langvarig opfølgningsundersøgelse af EXG102-031 hos patienter med WAMD (Everest LTFU)
3. april 2026 opdateret af: Exegenesis Bio
En åben mærket, langsigtet opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af genterapi med EXG102-031 hos deltagere med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration
I neovaskulær (våd) aldersrelateret makulær degeneration (NAMD) påvirkes makulaen eller den del af øjet, der giver den klare, detaljerede centrale vision, påvirket af unormal vækst i blodkar og lækage.
Denne lækage påvirker visionen over tid og kan føre til svær sløret eller blændende.
EXG102-031 blev lavet til at blokere den ekstra fartøjsdannelse, hvilket ville føre til mindre lækage, der påvirker visionen.
Før EXG102-031 kan testes for sin effektivitet (hvis det gør vision bedre), skal det testes for at se, om det sikkert tolereres for at bekræfte, at det kan fortsat studeres hos flere patienter med NAMD.
Denne undersøgelse er designet til at opfylde den langsigtede sikkerhedsovervågning af EXG102-031.
Deltagere, der tilmelder sig denne langsigtede opfølgningsundersøgelse, er blevet behandlet med EXG102-031 under hovedundersøgelsen (EXG102-031-211).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Aldersrelateret makuladegeneration (AMD) er en væsentlig årsag til blindhed og synshandicap hos ældre voksne.
Den våde form af AMD, også kaldet neovaskulær AMD (NAMD), forårsager normalt hurtigere synstab end den tørre form.
De mest almindelige aktuelle behandlinger af NAMD er produkter, der hæmmer vaskulær endotelvækstfaktor (VEGF) (inklusive ranibizumab (Lucentis®, Genentech) og Aflibercept (Eylea®, Regeneron) og leveres ved intravitreale injektioner med 4 til 16 ugers intervaller og fortsatte på ubestemt.
Fase I, open-label, multiple-cohort, dosis-eskaleringsundersøgelse designet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af EXG102-031 genterapi hos personer med tidligere behandlet NAMD (EXG102-031-211).
I den vigtigste undersøgelses blev sikkerhed vurderet over 52 uger efter administrationen af EXG102-031.
Denne langsigtede opfølgningsundersøgelse vil vurdere sikkerheden i yderligere 36 måneder for alle deltagere, der er indskrevet i hovedundersøgelsen.
Deltagerne vender regelmæssigt tilbage til klinikken for okulære vurderinger, herunder vurdering af, om der er behov for supplerende terapi med aflibercept.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Forenede Stater, 16507
- Erie Retina Research
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Skal have været tidligere tilmeldt den overordnede undersøgelse (EXG102-031-211) og skal have modtaget subretinal EXG102-031 i moderstudiet;
- Er villige og i stand til at underskrive undersøgelsen skriftlig informeret samtykkeformular;
- Skal være villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
Der er ingen ekskluderingskriterier i denne undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Alle deltagere, der afsluttede hovedundersøgelsen af EXG102-031
Alle forsøgspersoner, der tilmelder sig denne LTFU-undersøgelse, har modtaget den eksperimentelle behandling med EXG102-031 i hovedundersøgelsen, men ingen eksperimentel terapi administreres i denne undersøgelse.
Interventionen med aflibercept IVT PRN i denne undersøgelse er ikke eksperimentel.
|
Prn ivt aflibercept
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Evaluering af langvarig sikkerhed ved måling af frekvens, type og intensitet af okulære og ikke-okulære bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) gennem måned 36 (år 4) post EXG102-031-administration.
Tidsramme: Måned 36
|
Måned 36
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Evaluering af potentiel effektivitet ved at måle ændring fra baseline i bedst korrigerede synsstyrke (BCVA) målt ved anvendelse af ETDRS -metoden og gennemsnittet antal doser af aflibercept -supplerende terapi gennem måned 36 (år 4)
Tidsramme: Måned 36
|
Måned 36
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Anatomiske egenskaber ved EXG102-031 ved at måle ændringen fra baseline i central nethindetykkelse målt ved SD-OCT ved måned 36 (år 4)
Tidsramme: Måned 36
|
Måned 36
|
|
Farmakodynamiske egenskaber ved EXG102-031 ved at måle det transgenekspression i vandig væske ved måned 36 (år 4)
Tidsramme: Måned 36
|
Måned 36
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. september 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. februar 2029
Studieafslutning (Anslået)
1. februar 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. januar 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. februar 2025
Først opslået (Faktiske)
10. februar 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EXG102-031-211-LTFU
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .