Un estudio de seguimiento a largo plazo de EXG102-031 en pacientes con WAMD (Everest LTFU)
3 de abril de 2026 actualizado por: Exegenesis Bio
Un estudio de seguimiento abierto a largo plazo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia génica con EXG102-031 en participantes con degeneración macular relacionada con la edad neovascular
En la degeneración macular neovascular (húmeda) relacionada con la edad (NAMD), la mácula, o la parte del ojo que proporciona la visión central clara y detallada, se ve afectado por el crecimiento y las fugas anormales de los vasos sanguíneos.
Esta fuga afecta la visión con el tiempo y puede conducir a una severa desenfoque o cegamiento.
Se realizó EXG102-031 para bloquear la formación de embarcaciones adicionales, lo que conduciría a menos fugas que afectan la visión.
Antes de que EXG102-031 se pueda probar su eficacia (si mejora la visión), debe probarse para ver si se tolera de manera segura para confirmar que puede continuar estudiando en más pacientes con NAMD.
Este estudio está diseñado para cumplir con el monitoreo de seguridad a largo plazo de EXG102-031.
Los participantes que se inscriben en este estudio de seguimiento a largo plazo han sido tratados con EXG102-031 bajo el estudio principal (EXG102-031-211).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La degeneración macular relacionada con la edad (AMD) es una causa importante de ceguera y discapacidad visual en adultos mayores.
La forma húmeda de AMD, también llamada AMD neovascular (NAMD) generalmente causa una pérdida de visión más rápida que la forma seca.
Los tratamientos actuales más comunes de NAMD son productos que inhiben el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) (incluidos los ranibizumab (Lucentis®, Genentech) y Aflibercept (Eylea®, Regeneron) y son administrados por inyecciones intravítreas a intervalos de 4 a 16 semanas y continúa indefinidamente.
El estudio de escala de dosis de fase I, abierta, cohort múltiple, de dosis diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia génica EXG102-031 en sujetos con NAMD previamente tratado (EXG102-031-211).
En el estudio principal, la seguridad se evaluó más de 52 semanas después de la administración de EXG102-031.
Este estudio de seguimiento a largo plazo evaluará la seguridad durante 36 meses adicionales para todos los participantes inscritos en el estudio principal.
Los participantes volverán a la clínica regularmente para evaluaciones oculares, incluida la evaluación de si se necesita terapia suplementaria con aflibercept.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Sierra Eye Associates
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16507
- Erie Retina Research
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haberse inscrito previamente en el estudio principal (exg102-031-211) y debe haber recibido exg102-031 subretiniano en el estudio principal;
- Están dispuestos y pueden firmar el estudio de consentimiento informado por escrito;
- Debe estar dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos de estudio.
No hay criterios de exclusión en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Todos los participantes que completaron el estudio principal de EXG102-031
Todos los sujetos que se inscriben en este estudio LTFU han recibido el tratamiento experimental con EXG102-031 en el estudio principal, sin embargo, no se administra una terapia experimental en este estudio.
La intervención con Aflibercept IVT PRN en este estudio no es experimental.
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PRN IVT Aflibercept
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la seguridad a largo plazo mediante la medición de frecuencia, tipo e intensidad de eventos adversos oculares y no oculares (EA) y eventos adversos graves (SAE) hasta el mes 36 (año 4) después de la administración EXG102-031.
Periodo de tiempo: Mes 36
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Mes 36
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluación de la eficacia potencial al medir el cambio desde el inicio en la mejor agudeza visual corregida (BCVA) medida utilizando el método ETDRS y el número promedio de dosis de terapia suplementaria de Aflibercept hasta el mes 36 (año 4)
Periodo de tiempo: Mes 36
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Mes 36
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Características anatómicas de EXG102-031 mediante la medición del cambio desde el inicio en el espesor central de la retina medido por SD-OCT en el mes 36 (año 4)
Periodo de tiempo: Mes 36
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Mes 36
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Características farmacodinámicas de EXG102-031 midiendo la expresión transgénica en el fluido acuoso en el mes 36 (año 4)
Periodo de tiempo: Mes 36
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Mes 36
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de enero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EXG102-031-211-LTFU
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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