Bezpečnost a účinnost pentahydrátu sodného pentahydrátu u pacientů s mírnou až střední Alzheimerovou chorobou

Tato studie je fází 2, randomizovaná, dvojitě slepá a placebem kontrolovaná studie provedená po dobu šesti měsíců, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost pentahydrátu sodného sodného u pacientů s Alzheimerovou chorobou. Účastníci budou prověřeni a zapsáni do studie podle zásad Helsinského deklarace, mezinárodní konference o pokynech pro harmonizaci (ICH) a místních regulačních požadavků. Písemný informovaný souhlas bude získán od všech účastníků nebo jejich právních zástupců.

Studujte design a účastníci

Účastníci ve věku 55 až 85 let s mírnou až střední Alzheimerovou chorobou budou přijati na základě kritérií Národního institutu pro stárnutí a Asociaci Alzheimerovy asociace (NIA-AA). Metody screeningu budou zahrnovat skóre mini-mentálního stavu (MMSE) mezi 10 a 24, důkaz o poškození epizodické paměti (≥1 standardní odchylky pod věkovou normou) a použití stabilních dávek Alzheimerových léků. Kritéria vyloučení zahrnují hlavní neurologické nebo psychiatrické poruchy, významné zobrazovací abnormality související s amyloidem (Aria) detekované při zobrazování magnetické rezonance (MRI) nebo nedávné použití experimentálních léčiv.

Randomizace a intervence

Účastníci budou náhodně přiřazeni ke dvěma skupinám: jedna skupina obdrží placebo spolu s Donepezilem, zatímco druhá skupina obdrží 1000 mg pentahydrátu sodíku denně spolu s Donepezilem. K přidělení účastníků do obou skupin bude použita metoda vyváženého bloku randomizace. Randomizační sekvence bude generována nezávislým jednotlivcem nezúčastněným ve studii, aby se minimalizovalo riziko predikce nebo manipulace a zajistila vyvážené velikosti skupin v průběhu studie.

Účastníci i zaměstnanci studovaného, ​​včetně vyšetřovatelů a pracovníků, kteří jsou odpovědní za provádění studia, zůstanou oslepeni při přidělování léčby, dokud nebude studie dokončena. Každá aktivní skupina léčby pentahydrátů sodného sodného bude mít odpovídající skupinu placeba se stejnými tabletami pro udržení oslepení. Účastníci si po jídle po dobu jídla po dobu šesti měsíců vezmou přiřazený lék jako orální tablet. Návštěvy studie jsou naplánovány na screening a randomizaci (základní linie), jakož i v měsících 1, 2, 4 a 6.

Výsledky

Primárním výsledkem budou změny ve skóre stupnice hodnocení Alzheimerovy choroby a-kognitivní dílčí škálu (ADAS-COG13), v rozmezí od 0 do 85, kde vyšší skóre naznačují větší snížení z výchozí hodnoty do 6. měsíce. Sekundární výsledky budou zahrnovat změny ve skóre klinické demence hodnocení součtu (CDR-SB) v rozmezí od 0 do 18, kde vyšší skóre naznačují větší poškození a kooperativní studie Alzheimerovy choroby (ADCS-ADL) skóre, v rozmezí od 0 do 78, kde nižší skóre naznačuje větší snížení.

Velikost vzorku a statistická analýza

Vzhledem k tomu, že žádné předchozí studie nevyhodnocovaly účinky pentahydrátu sodného na Alzheimerovu chorobu, začne tento výzkum počáteční pilotní fází a zařadí 30 účastníků každé z pentahydrátů sodíku a placebem. Pilotní data budou použita k odhadu velikosti účinku pro primární výsledky, jako jsou změny skóre ADAS-COG13. Na základě pilotních výsledků bude provedena analýza výkonu pro stanovení konečné velikosti vzorku potřebnou pro hlavní studii. Cílem analýzy bude poskytnout alespoň 80% sílu k detekci klinicky smysluplných rozdílů na oboustranné alfa úrovni 0,05.

Před porovnáním výsledků mezi skupinami pentahydrátů sodíku sodíkem a placebem bude rozdělení dat hodnoceno na normalitu pomocí testu Kolmogorov-Smirnovova a vizuální metody, jako jsou histogramy. Pokud data budou následovat normální distribuci, budou pro srovnání skupiny použity parametrické testy; Jinak budou použity vhodné neparametrické testy. Pro normálně distribuovaná data bude použita nezávislý t-test k porovnání skupinových rozdílů v každém časovém bodě. Bude provedena analýza rozptylu (ANOVA) opakovaných měření (ANOVA), aby se posoudily časově závislé účinky pentahydrátu sodného pentahydrátu. Kovariáty, včetně věku a dalších základních charakteristik, budou v modelech kontrolovány.