Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro zkoumání přechodu dětí z „řemeslného“ Cannabidiolu (CBD) na Epidiolex (CANN-SWITCH)

8. září 2026 aktualizováno: Elizabeth Donner

Klinická studie přechodu dětí z „řemeslného“ kanabidiolu na epidiolex

Cílem této klinické studie je naučit se nejlepší způsob, jak změnit děti se syndromem Lennox-Gastautu (LGS) nebo Dravetovým syndromem (DS), kteří při léčbě záchvatů „řemeslní“ (ne farmaceutický stupeň) Cannabidiol (CBD). Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  • Jak dobře funguje postupný přechod z „řemeslného“ CBD na epidiolex?
  • Funguje stejná dávka epidiolexu jako „řemeslná“ CBD nejlépe?
  • Jaké vedlejší účinky nebo zdravotní problémy mají účastníci při přechodu z „řemeslného“ CBD na Epidiolex?

Vědci prozkoumají, jak úspěšné přechod z „řemeslného“ CBD na Epidiolex je.

Účastníci budou:

  • Postupně zvyšují dávku epidiolexu a snižují dávku „řemeslného“ CBD, dokud berou jen epidiolex
  • Navštivte kliniku pětkrát během 20 týdnů pro kontroly a testy
  • Udržujte deník svých záchvatů, příznaků a počtu, kolikrát používají léky na záchranu záchrany

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

25

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 2 až 18 let, včetně.
  • Klinická diagnostika syndromu Dravet nebo Lennox Gastaut:

Klinická diagnostika Dravetova syndromu podporovaného:

  1. Nástup záchvatů v prvním roce života.
  2. Počáteční záchvaty přítomné jako záchvaty vyvolané horečkou nebo horečky, hemi-klonické, generalizované tonicky-klonické, prodloužené záchvaty (více než 15 minut).
  3. Vznik jiných typů záchvatů po 1 roce věku.
  4. Normální vývoj během prvního roku věku, poté vznik neurodevelopmentálních obtíží nebo zpoždění.

Klinická diagnóza syndromu Lennox Gastaut podporovaná:

A. Historie EEG s pomalým/dezorganizovaným pozadím a pomalým (<2,5 Hz nebo méně) aktivitou hrotu a vln nebo generalizovanou paroxysmální rychlou aktivitou (GPFA).

b. Historie více než 1 typu generalizovaných záchvatů, včetně záchvatů drop (tonikum, atonické nebo tonicky-klonické).

  • Účastník musí být ochotný a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí. Pokud účastník není kvalifikovaný nebo neschopný poskytnout písemný souhlas na základě věku, rozvoje, intelektuální kapacity nebo jiných faktorů, musí rodič nebo legálně oprávněný zástupce poskytnout jejich jménem písemný informovaný souhlas.
  • Musí být na stabilní dávce licencovaného řemeslného řemeslného kanabidiolu (CBD) jako udržovací terapie pro kontrolu záchvatů po dobu minimálně 3 měsíce před screeningem (návštěva 1).
  • Dávka „řemeslné“ CBD musí být mezi 5 mg/kg/den a 20 mg/kg/den.
  • Příprava „řemeslné“ CBD musí být vysoká formulace CBD k THC definovaná jako minimální poměr CBD: THC 20: 1.
  • Kromě „řemeslné“ formy CBD musí kromě „řemeslné“ formy CBD brát minimálně 1 další léky proti zájezdu (ASM).
  • Musí být na stabilní dávce ASM po dobu minimálně 28 dnů před screeningem (návštěva 1) a zůstat ve stabilní dávce v celé studii, pokud pro bezpečnostní události nejsou vyžadovány lékařské nezbytné změny.

  • Účastníci s stimulátorem vagálního nervu (VNS) musí mít splněny následující podmínky:

    1. VNS byla zavedena minimálně 3 měsíce před screeningem (návštěva 1).
    2. Nastavení zůstalo konstantní po dobu 28 dnů před screeningem (návštěva 1) a očekává se, že zůstane konstantní během celé studie.
    3. Očekává se, že baterie bude trvat po celou dobu studie.
  • Účastníci ketogenní stravy musí být ve stabilním režimu po dobu nejméně 28 dnů před screeningem (návštěva 1) a očekává se, že zůstanou stabilní po celou studii.
  • Účastník a/nebo pečovatel musí být ochoten udržovat deník záchvatů po celou dobu trvání studie.

Kritéria pro vyloučení:

  • Předchozí nebo aktuální expozice epidiolexu.

  • Doplňkové použití produktů obsahujících kanabinoidy, včetně, ale nejen na:

    1. Rekreační použití konopí.
    2. Použití řemeslného CBD jako záchvatového záchranného léku.
    3. Použití více než jedné formulace „řemeslného“ CBD (např. Thc Suplementation).
  • Těhotná nebo kojení.
  • Jakýkoli klinicky významný, nestabilní zdravotní stav jiný než epilepsie, která by podle názoru vyšetřovatele mohla účastníka vystavit zvýšenému riziku nebo narušit výsledky studie.

  • Poškození jater při screeningu (návštěva 1) definovaná jako některá z následujících podmínek:

    1. Alt nebo ast> 5x horní hranice normálního (ULN).
    2. Alt nebo AST> 3x ULN a celkový bilirubin> 2x Uln (nebo mezinárodní normalizovaný poměr> 1,5).
  • Známá citlivost na jakoukoli složku v epidiolexu, včetně sesamového a sezamového oleje.
  • Neochota se zdržet konzumace alkoholu po celou dobu studie.
  • Neochota žen s plodným potenciálem k používání vysoce účinné formy antikoncepce. Mezi přijatelné metody patří: hormonální antikoncepční prostředky, intrauterinní zařízení, oboustranná okluze trubek, vasektomizovaný partner a sexuální abstinence.
  • V současné době zapsáno do jiné klinické hodnocení.
  • Mít sebevražedný plán/záměr, aktivní sebevražedné myšlenky nebo pokus o sebevraždu za posledních 6 měsíců před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba epidiolex
Dávka účastníka epidiolexu bude přiřazena k jejich dávce „řemeslného“ kanabidiolu (CBD). Epidiolex bude titrován po dobu dvou týdnů souběžným zúžením „řemeslného“ CBD účastníka. Dávky CBD během přechodného týdne 1 budou sestávat ze 75% „řemeslného“ a 25% epidiolexu, následuje 50% „řemeslní“ a 50% epidiolex pro přechod 2. týden. Účastníci zahájí dávku CBD, která se skládá ze 100% epidiolexu, která dosáhla období udržování studie. Účastníci zůstanou na základě jejich odpovídající dávky epidiolexu po celou dobu údržby, pokud není klinicky indikována modifikace dávky pro účinnost, bezpečnost nebo snášenlivost. Denní dávka epidiolexu by neměla překročit maximální schválenou dávku 20 mg/kg/den.
Lék: Epidiolex 100 mg/ml perorálního roztoku
„Řemeslná“ CBD a dávka Epidiolex účastníka by měla být užívána v souladu s jídlem nebo důsledně bez jídla po celou dobu studie. Dávkování účastníka s potravinami nebo bez potravin by mělo být v souladu s jejich metodou dávkování „řemeslného“ CBD před screeningem. Doporučuje se orální podávání. V případě potřeby může být Epidiolex dostupný prostřednictvím silikonových krmných trubek, jako jsou nasogastrické nebo gastrostomické trubice.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úspěšnosti přechodu dětí z „řemeslného“ CBD na Epidiolex.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, 1. den) prostřednictvím návštěvy 4 (15. den), dvoutýdenní přechodové fáze.
Účastníci úspěšně přecházeli z „řemeslného“ CBD na Epidiolex, pokud dokončili protokol o přechodu a pokračovali v léčbě Epidiolex na návštěvě 2 po dvoutýdenní přechodné fázi studie. Míra úspěšnosti bude stanovena jako procento účastníků, kteří dokončí dvoutýdenní přechodnou fázi.
Základní linie (návštěva 2, 1. den) prostřednictvím návštěvy 4 (15. den), dvoutýdenní přechodové fáze.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra přijatelnosti epidiolexu u dětí dříve léčených „řemeslným“ CBD.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, 15. den) na konec léčby (návštěva 7., den 85).
Účastníci přijali přechod na Epidiolex, pokud pokračovali v léčbě Epidiolex po poslední plánované návštěvě období údržby (návštěva 7). Míra přijatelnosti bude stanovena jako procento účastníků, kteří pokračují v léčbě Epidiolex po poslední plánované návštěvě období údržby (návštěva 7., 85. den).
Základní linie (návštěva 2, 15. den) na konec léčby (návštěva 7., den 85).
Změna frekvence záchvatů po přechodu dětí z „řemeslného“ CBD na epidiolex.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Procentní změna (zvýšení nebo snížení) z výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci záchvatů během období údržby. Frekvence záchvatů bude vypočtena jako celkový počet záchvatů dělených počtem dní s údaji o záchvatech, vynásobené 28.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Změna v dotazníku dotazníku pro vedlejší účinky pediatrické epilepsie (PESQ).
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) prostřednictvím návštěvy 4 (15. den), návštěva 5 (29. den) a konec léčby (návštěva 7, den 85).
Dotazník vedlejších účinků pediatrické epilepsie (PESQ) je stupnice hodnocení pro hodnocení vedlejších účinků hlášených pediatrickým účastníkem spojeným s léčbou léčby anti-seizuru. Každý vedlejší účinek je hodnocen na 6 -bodové Likertově stupnici takto: (1) - „není přítomen“, (2) - „nízká závažnost“, (3) - „nízká hmotnost“, (4) - „mírná závažnost“, (5) - „mírná vysoká závažnost“, (6) - „vysoká závažnost“. Vyšší skóre naznačila horší vedlejší účinky.
Základní linie (návštěva 2, den 1) prostřednictvím návštěvy 4 (15. den), návštěva 5 (29. den) a konec léčby (návštěva 7, den 85).
Změňte klinický globální dojem ze skóre zlepšení (CGI-I).
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) prostřednictvím návštěvy 5 (29. den) a konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Klinický globální dojem zlepšení (CGI-I) je 7-bodová Likertova stupnice používaná k hodnocení celkové změny kontroly záchvatů, chování, bezpečnosti a snášenlivosti po přechodu na epidiolex ve srovnání s výchozím linií. Celkové zlepšení účastníka je ohodnoceno lékařem a pečovatelem jako: 1- „velmi vylepšené“, 2- „hodně vylepšené“, 3- „minimálně vylepšené“, 4- „bez změny“, 5- „minimálně horší“, 6- „mnohem horší“ a 7- „mnohem horší“. Vyšší skóre označují horší stav.
Základní linie (návštěva 2, den 1) prostřednictvím návštěvy 5 (29. den) a konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Změna klinického globálního dojmu skóre intenzity/doby trvání intenzity záchvatu (CGI-CSID).
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) prostřednictvím návštěvy 5 (29. den) a konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Klinický globální dojem změny intenzity/trvání záchvatů (CGI-CSID) je 7-bodová Likertova stupnice používaná k hodnocení celkové změny intenzity záchvatů a/nebo trvání po přechodu na epidiolex vzhledem k základní linii. Celkové zlepšení účastníka je ohodnoceno lékařem a pečovatelem jako: 1- „velmi vylepšené“, 2- „hodně vylepšené“, 3- „minimálně vylepšené“, 4- „bez změny“, 5- „minimálně horší“, 6- „mnohem horší“ a 7- „mnohem horší“. Vyšší skóre označují horší stav.
Základní linie (návštěva 2, den 1) prostřednictvím návštěvy 5 (29. den) a konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Změna kvality života v dotazníku pro epilepsii v dětství (QOLCE-55) skóre.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Kvalita života v dětské epilepsii dotazníku (QOLCE-55) je dotazník informovaným o pečovateli, který hodnotí kvalitu života u epileptických dětí. Obsahuje 55 otázek, které měří kvalitu života ve 4 oblastech: kognitivní fungování, emoční fungování, sociální fungování a fyzické fungování. Každá otázka je hodnocena na 5 -bodové Likertově stupnici, přičemž možnost odpovědět na „ne použitelné“ takto: (1) - „Po celou dobu“, (2) - „Většinu času“, (3) - „Někdy“, (4) - „Trochu času“, (5) - „Žádná od té doby“, (6) - není použitelné. Vyšší skóre naznačují vyšší kvalitu života související se zdravím.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Změna v měření Medical Výsledný profil 2 (MyMop2) skóre.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, 1. den) až do konce léčby (návštěva 7, den 85)
Dotazník pro měření lékařského výsledku 2 (MyMop2) je měřítko, které umožňuje účastníkům nebo pečovatelům identifikovat problém (y), které jsou pro ně nejdůležitější/účastníka, a hodnotit závažnost problému (y) v 7-bodové Likertově stupnici v rozsahu 0 (tak dobré, jak to může být) až 6 (tak špatné). Vyšší skóre naznačují horší problémy.
Základní linie (návštěva 2, 1. den) až do konce léčby (návštěva 7, den 85)
Změna skóre dotazníku pro změnu dotazníku pro spánek pro děti (CSHQ).
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) prostřednictvím návštěvy 5 (29. den) a konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Dotazník pro děti Sleep Habit (CSHQ) je dotazník uváděným pečovatelem pro měření chování spánku u dětí. Dotazník má 45 otázek o odporu před spaním, zpoždění nástupu spánku, trvání spánku, úzkosti spánku, nočních probuzeních, parasomniích, dýcháním na poruchu spánku a denní ospalosti. Každá otázka je hodnocena na 3 -bodové Likertově stupnici takto: (1) - „Obvykle (5 nebo vícekrát za týden)“, (2) - „Někdy (2-4krát týdně)“, (3) - zřídka (nikdy nebo 1 čas během týdne). Vyšší skóre naznačuje více problémů se spánkem.
Základní linie (návštěva 2, den 1) prostřednictvím návštěvy 5 (29. den) a konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Po spuštění epidiolexu se počet zvýšení dávky v lécích anti-seizuru (ASM).
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Počet zvyšování dávky léků proti sevizuru (ASM), včetně epidiolexu, v důsledku zhoršujícího se zátěže nebo jiných faktorů.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Po spuštění epidiolexu se počet dávkových snižování léků proti seizuru (ASM).
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Počet zvyšování dávky léků proti seizuru (ASM), včetně epidiolexu, v důsledku nežádoucích účinků nebo jiných faktorů.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Frekvence nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) po spuštění epidiolexu.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Nežádoucí účinky zvláštního zájmu (aesis) zahrnují: somnolence, sedace, změny chuti k jídlu, gastrointestinální rozrušení (včetně průjmu a zvracení) a zvýšení transaminázy. Frekvence aesis bude měřena stanovením celkového počtu aesis, které se zažilo po celou dobu léčby studie.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Závažnost nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) po spuštění epidiolexu.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Nežádoucí účinky zvláštního zájmu (aesis) zahrnují: somnolence, sedace, změny chuti k jídlu, gastrointestinální rozrušení (včetně průjmu a zvracení) a zvýšení transaminázy. Závažnost aesis bude posouzena jako: „Mírné - události vyžadují minimální nebo žádné léčby a nezasahují do každodenních činností účastníka“, „Mírné události mají za následek nízkou úroveň nepříjemností nebo obav“ nebo „závažné - události přerušují obvyklou každodenní aktivitu účastníka a mohou vyžadovat terapii nebo jinou léčbu“. Bude stanoven celkový počet mírných, středních a závažných areásů po celé léčebné období studie.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Trvání nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) po spuštění epidiolexu.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Nežádoucí účinky zvláštního zájmu (aesis) zahrnují: somnolence, sedace, změny chuti k jídlu, gastrointestinální rozrušení (včetně průjmu a zvracení) a zvýšení transaminázy. Doba trvání aesis bude měřena výpočtem délky jednotlivých aesis, která se zažila po celou dobu léčby studie.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Míra odběru v důsledku nežádoucích účinků po spuštění epidiolexu.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Míra stažení bude stanovena jako procento účastníků, kteří se odstoupí ze studie a přestanou Epidiolex v důsledku nežádoucích účinků.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Změna frekvence záchvatových záchranných léků využívá po přechodu z „řemeslného“ CBD na epidiolex.
Časové okno: Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Procentní změna (zvýšení nebo snížení) oproti základní linii u 28denního užívání záchranných léků na záchvaty během období údržby. Frekvence záchranných léků se vypočítá jako celkový počet dávek podávaných léků na záchranu děleno počtem dní s údaji o deníku, vynásobené 28.
Základní linie (návštěva 2, den 1) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Změna skóre hodnocení závažnosti závažnosti v Columbii-Suicide (C-SSRS).
Časové okno: Základní linie (návštěva 1, den -28) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).
Stupnice hodnocení závažnosti závažnosti v Columbii-Suicide (C-SSRS) hodnotí riziko sebevražedného myšlenky a chování. Otázky jsou rozděleny do kategorií souvisejících s myšlenkou (myšlenky) a chováním (akce). Vyšší skóre naznačují vážnější/horší sebevražedné myšlenky nebo chování.
Základní linie (návštěva 1, den -28) do konce léčby (návštěva 7., 85. den).

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Motivace pro přechod z „řemeslného“ CBD na Epidiolex.
Časové okno: Základní linie (návštěva 1, den -28), jednou na začátku studia.
Přepínací dotazník se skládá ze dvou otázek s více výběry, spolu s otevřeným otázkou navrženou tak, aby pochopila primární a sekundární důvody pečovatele pro přechod svého dítěte z „řemeslného“ CBD na epidiolex.
Základní linie (návštěva 1, den -28), jednou na začátku studia.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Elizabeth Donner

Spolupracovníci

Jazz Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Donner, MD, The Hospital for Sick Children

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. září 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3524

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit