Eine Studie zur Untersuchung des Übergangs von Kindern von 'handwerklichem "Cannabidiol (CBD) zu Epidiolex (CANN-SWITCH)

Einschlusskriterien:

• Männlich oder weiblich im Alter von 2 bis 18 Jahren, einschließlich.
• Klinische Diagnose des Dravet- oder Lennox -Gastaut -Syndroms:

Klinische Diagnose des Dravet -Syndroms unterstützt von:

1. Einsetzen von Anfällen innerhalb des ersten Lebensjahres.
2. Erste Anfälle als fieberinduzierte oder von Fieber ausgelöste Anfälle, hemi-klonische, verallgemeinerte Tonic-Clonic-Anfälle, längere Anfälle (mehr als 15 Minuten).
3. Entstehung anderer Anfallsarten nach 1 Jahr.
4. Normale Entwicklung innerhalb des ersten Altersjahres, dann auftretende neurologische Schwierigkeiten oder Verzögerungen.

Klinische Diagnose des Lennox -Gastaut -Syndroms unterstützt von:

A. Vorgeschichte eines EEG mit langsamem/unorganisiertem Hintergrund und langsamer (<2,5 Hz oder weniger) Spike- und Wellenaktivität oder verallgemeinerter paroxysmaler Schneller Aktivität (GPFA).

B. Geschichte von mehr als 1 Art von verallgemeinerten Anfällen, einschließlich Tropfenanfällen (Tonic, Atonic oder Tonic-Clonic).

• Der Teilnehmer muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme zu geben. Wenn der Teilnehmer nicht qualifiziert ist oder nicht in der Lage ist, eine schriftliche Einwilligung aufgrund von Alter, Entwicklung, geistiger Kapazität oder anderen Faktoren einzugeben, muss der Elternteil oder der rechtlich autorisierte Vertreter eine schriftliche Einverständniserklärung in ihrem Namen einreichen.
• Muss in einer stabilen Dosis eines lizenzierten handwerklichen Handwerks Cannabidiol (CBD) als Erhaltungstherapie für die Beschlagnahmungskontrolle für mindestens 3 Monate vor dem Screening (Besuch 1) sein.
• Die CBD -Dosis von 'handwerklicher' muss zwischen 5 mg/kg/Tag und 20 mg/kg/Tag liegen.
• Das CBD -Präparat von 'handwerklichem' muss eine hohe CBD -zu -TH -Formulierung sein, die als minimales CBD: THC -Verhältnis von 20: 1 definiert ist.
• Muss zusätzlich zu einer „handwerklichen“ Form von CBD mindestens 1 andere Anti-An-An-S-Sent-Medikamente (ASM) einnehmen.
• Muss mindestens 28 Tage vor dem Screening auf einer stabilen ASM -Dosis (Besuch 1) sein und während der gesamten Studie in einer stabilen Dosis bleiben, sofern für Sicherheitsereignisse medizinisch notwendige Änderungen erforderlich sind.

• Teilnehmer mit einem Vagusnerv Stimulator (VNS) müssen die folgenden Bedingungen erfüllen:

  1. Das VNS ist vor dem Screening mindestens 3 Monate vorhanden (Besuch 1).
  2. Die Einstellungen sind 28 Tage lang vor dem Screening konstant geblieben (Besuch 1) und wird voraussichtlich während der gesamten Studie konstant bleiben.
  3. Die Batterie wird voraussichtlich für die Dauer der Studie dauern.
• Die Teilnehmer der ketogenen Ernährung müssen mindestens 28 Tage vor dem Screening auf einem stabilen Regime befinden und voraussichtlich während der gesamten Studie stabil bleiben.
• Teilnehmer und/oder Pflegekraft müssen bereit sein, während der gesamten Studie ein Tagebuch zu halten.

Ausschlusskriterien:

• Vorherige oder aktuelle Exposition gegenüber Epidiolex.

• Ergänzende Verwendung von Cannabinoid-haltigen Produkten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

  1. Freizeitgebrauch von Cannabis.
  2. Verwendung von handwerklichen CBD als Anfallsrettungsmedikamente.
  3. Verwendung von mehr als einer Formulierung von 'handwerklichem' CBD (z. THC Supplementation).
• Schwanger oder stillen.
• Jede klinisch signifikante, instabile medizinische Erkrankung als Epilepsie, die nach Ansicht des Forschers den Teilnehmer ein erhöhtes Risiko stellen oder die Ergebnisse der Studie beeinträchtigen könnte.

• Leberbeeinträchtigung beim Screening (Besuch 1) definiert als eine der folgenden Bedingungen:

  1. ALT oder AST> 5x Obergrenze der Normalen (ULN).
  2. ALT oder AST> 3x ULN und Gesamtbilirubin> 2x ULN (oder internationales normalisiertes Verhältnis> 1,5).
• Bekannte Empfindlichkeit gegenüber jedem Inhaltsstoff in Epidiolex, einschließlich Sesam und Sesamöl.
• Unwilligkeit, während der gesamten Dauer der Studie auf den Alkoholkonsum zu verzichten.
• Unwilligkeit von Frauen des gebärfähigen Börsenpotentials, eine hochwirksame Form der Geburtenkontrolle zu verwenden. Akzeptable Methoden sind: Hormonale Kontrazeptiva, intraterinische Geräte, bilaterale Schlauchverschluss, vasektomisierter Partner und sexuelle Abstinenz.
• Derzeit in einer anderen klinischen Studie eingeschrieben.
• Haben Selbstmordplan/Absicht, aktive Selbstmordgedanken oder einen Selbstmordversuch in den letzten 6 Monaten vor dem Screening.