- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06924827
En undersøgelse til at undersøge overgangen af børn fra 'kunsthåndværk "Cannabidiol (CBD) til Epidiolex (CANN-SWITCH)
En klinisk undersøgelse af overgangen af børn fra 'håndværksmæssig' cannabidiol til epidiolex
Målet med dette kliniske forsøg er at lære den bedste måde at skifte børn med Lennox-Gastaut-syndrom (LGS) eller Dravet Syndrome (DS), der tager 'håndværkende' (ikke-farmaceutisk kvalitet) cannabidiol (CBD) til epidiolex til behandling af anfald. De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:
- Hvor godt fungerer en gradvis skifte fra 'kunsthåndværk' CBD til epidiolex?
- Fungerer den samme dosis af Epidiolex som 'håndværksmæssig' CBD bedst?
- Hvilke bivirkninger eller medicinske problemer har deltagerne, når de skifter fra 'kunsthåndværk' CBD til Epidiolex?
Forskere vil undersøge, hvor vellykket skift fra 'kunsthåndværk' CBD til Epidiolex er.
Deltagerne vil:
- Forøg gradvist deres dosis af Epidiolex og reducer deres dosis af 'kunsthåndværkende' CBD, indtil de tager bare Epidiolex
- Besøg klinikken fem gange over 20 uger for kontrol og test
- Opbevar en dagbog om deres anfald, symptomer og antallet af gange, de bruger en redningsbeslagsmedicin
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Laura MacDougall, PhD
- Telefonnummer: 416-813-7996
- E-mail: laura.macdougall@sickkids.ca
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mand eller kvinde i alderen 2 til 18 år inklusive.
- Klinisk diagnose af Dravet eller Lennox Gastaut -syndrom:
Klinisk diagnose af Dravet -syndrom understøttet af:
- Begyndelse af anfald inden for det første leveår.
- Indledende anfald, der er til stede som feberinducerede eller feberudløste anfald, hemi-kloniske, generaliserede tonic-kloniske, forlængede anfald (mere end 15 minutter).
- Fremkomst af andre anfaldstyper efter 1 års alder.
- Normal udvikling inden for det første år, derefter fremkomsten af neuroudviklingsvanskeligheder eller forsinkelse.
Klinisk diagnose af Lennox Gastaut -syndrom understøttet af:
en. Historie om en EEG med langsom/uorganiseret baggrund og langsom (<2,5 Hz eller mindre) spids og bølgeaktivitet eller generaliseret paroxysmal hurtig aktivitet (GPFA).
b. Historie om mere end 1 type generaliserede anfald, herunder drop anfald (tonic, atonic eller tonic-klonisk).
- Deltager skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke til deltagelse. Hvis deltageren ikke er kvalificeret eller ikke er i stand til at give skriftligt samtykke baseret på alder, udvikling, intellektuel kapacitet eller andre faktorer, skal forælderen eller lovligt autoriseret repræsentant give skriftligt informeret samtykke på deres vegne.
- Skal være på et stabilt dosis af et licenseret kunsthåndværk Cannabidiol (CBD) -produkt som vedligeholdelsesbehandling til anfaldskontrol i mindst 3 måneder før screening (besøg 1).
- 'Artisanal' CBD -dosis skal være mellem 5 mg/kg/dag og 20 mg/kg/dag.
- 'Artisanal' CBD -præparat skal være en høj CBD til THC -formulering defineret som et minimum CBD: THC -forhold på 20: 1.
- Skal tage mindst 1 andre anti-anfaldsmedicin (ASM) ud over en 'kunsthåndværks' form for CBD.
- Skal være på en stabil dosis af ASM'er i mindst 28 dage før screening (besøg 1) og forblive på en stabil dosis gennem hele undersøgelsen, medmindre der kræves medicinsk nødvendige ændring (er) til sikkerhedsbegivenheder.
Deltagere med en vagal nervestimulator (VNS) skal have følgende betingelser opfyldt:
- VNS har været på plads i mindst 3 måneder før screening (besøg 1).
- Indstillingerne har forblevet konstant i 28 dage før screening (besøg 1) og forventes at forblive konstant gennem hele undersøgelsen.
- Batteriet forventes at vare under undersøgelsens varighed.
- Deltagere på den ketogene diæt skal være på et stabilt regime i mindst 28 dage før screening (besøg 1) og forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsen.
- Deltager og/eller plejer skal være villig til at opretholde en anfaldsdagbog gennem hele undersøgelsens varighed.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eller nuværende eksponering for epidiolex.
Supplerende brug af cannabinoidholdige produkter, herunder men ikke begrænset til:
- Rekreativ brug af cannabis.
- Brug af kunsthåndværk CBD som et anfaldsredningsmedicin.
- Brug af mere end en formulering af 'kunsthåndværk' CBD (f.eks. THC -tilskud).
- Gravid eller amning.
- Enhver klinisk signifikant, ustabil medicinsk tilstand bortset fra epilepsi, der efter efterforskerens mening kunne placere deltageren i øget risiko eller forstyrre resultaterne af undersøgelsen.
Leverskrivning i leveren ved screening (besøg 1) defineret som en af følgende betingelser:
- ALT eller AST> 5X øvre grænse for normal (ULN).
- ALT eller AST> 3X ULN og total bilirubin> 2x ULN (eller internationalt normaliseret forhold> 1,5).
- Kendt følsomhed over for enhver ingrediens i epidiolex, inklusive sesam og sesamolie.
- Uvillighed til at afstå fra alkoholforbrug gennem hele undersøgelsens varighed.
- Uvillighed hos kvinder af fødedygtige potentiale til at bruge en meget effektiv form for fødselsbekæmpelse. Acceptable metoder inkluderer: hormonelle prævention, intra-uterine enheder, bilateralt rør-okklusion, vasektomiseret partner og seksuel afholdenhed.
- I øjeblikket indskrevet i et andet klinisk forsøg.
- Har selvmordsplan/intention, aktive selvmordstanker eller et selvmordsforsøg i de sidste 6 måneder før screeningen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Epidiolex -behandling
Deltagerens dosis af Epidiolex vil blive matchet til deres dosis af 'kunsthåndværkende' cannabidiol (CBD).
Epidiolex titreres over to uger med en samtidig tilspidsning af deltagerens 'kunsthåndværkede' CBD.
CBD -doser i løbet af overgangsuge 1 vil bestå af 75% 'kunsthåndværk og 25% epidiolex, efterfulgt af 50%' kunsthåndværk 'og 50% epidiolex for overgangsuge 2. deltagere vil begynde en CBD -dosis bestående af 100% epidiolex en gang når vedligeholdelsesperioden for undersøgelsen.
Deltagerne forbliver på deres matchede dosis af Epidiolex i hele vedligeholdelsesperioden, medmindre en dosismodifikation er klinisk indikeret for effektivitet, sikkerhed eller tolerabilitet.
Den daglige dosis af epidiolex bør ikke overstige den maksimale godkendte dosis på 20 mg/kg/dag.
|
Deltagerens 'kunsthåndværkede' CBD- og Epidiolex -dosis skal tages konsekvent med mad eller konsekvent uden mad i hele undersøgelsen.
Deltagerens dosering med eller uden mad skal være i overensstemmelse med deres metode til dosering af 'kunsthåndværk' CBD inden screening.
Oral administration anbefales.
Når det er nødvendigt, kan Epidiolex indgives enteralt via silikonefodringsrør, såsom nasogastriske eller gastrostomirør.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Succesgraden for overgang af børn fra 'håndværks' CBD til Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 4 (dag 15), den to-ugers overgangsfase.
|
Deltagerne overgik med succes fra 'kunsthåndværk' CBD til Epidiolex, hvis de afslutter overgangsprotokollen og fortsætter behandlingen med Epidiolex ved besøg 2 efter den to-ugers overgangsfase af undersøgelsen.
Succesgraden bestemmes som procentdelen af deltagere, der afslutter den to-ugers overgangsfase.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 4 (dag 15), den to-ugers overgangsfase.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Acceptabilitetshastigheden for epidiolex hos børn, der tidligere blev behandlet med 'kunsthåndværkende' CBD.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 15) for at afslutte behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Deltagerne accepterede overgang til Epidiolex, hvis de fortsatte behandlingen med Epidiolex efter det sidste planlagte besøg af vedligeholdelsesperioden (besøg 7).
Acceptabilitetsraten bestemmes som procentdelen af deltagere, der fortsætter behandlingen med Epidiolex efter det sidste planlagte besøg i vedligeholdelsesperioden (besøg 7, dag 85).
|
Baseline (besøg 2, dag 15) for at afslutte behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Ændringen i anfaldsfrekvensen efter overgang af børn fra 'kunsthåndværk' CBD til Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Den procentvise ændring (stigning eller fald) fra baseline i 28-dages anfaldsfrekvens i vedligeholdelsesperioden.
Anfaldsfrekvens beregnes som det samlede antal anfald, der er divideret med antallet af dage med anfaldsdata, ganget med 28.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Ændring i rapporterede pædiatriske epilepsi-bivirkninger spørgeskema (PESQ) score.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 4 (dag 15), besøg 5 (dag 29) og afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Spørgeskemaet (pædiatrisk epilepsi-bivirkning (PESQ) er en vurderingsskala til vurdering af pædiatrisk deltagerrapporterede bivirkninger forbundet med behandling af anti-anfaldsmedicin.
Hver bivirkning vurderes på en 6 -punkts Likert -skala som følger: (1) - "ikke til stede", (2) - "lav sværhedsgrad", (3) - "lav -moderat sværhedsgrad", (4) - "Moderat sværhedsgrad", (5) - "Moderat høj sværhedsgrad", (6) - "Høj sværhed".
Højere score indikerede værre bivirkninger.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 4 (dag 15), besøg 5 (dag 29) og afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Skift klinisk globalt indtryk af forbedring (CGI-I) score.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 5 (dag 29) og afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Det kliniske globale indtryk af forbedring (CGI-I) er en 7-punkts Likert-skala, der bruges til at bedømme den samlede ændring i anfaldskontrol, adfærd, sikkerhed og tolerabilitet efter overgang til Epidiolex i forhold til baseline.
Deltagerens samlede forbedring er vurderet af klinikeren og plejeren som: 1- "meget forbedret", 2- "meget forbedret ', 3-" minimalt forbedret ", 4-" ingen ændring ", 5-" minimalt værre ", 6-" meget værre "og 7-" meget meget værre ".
Højere score indikerer værre tilstand.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 5 (dag 29) og afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Ændring i klinisk globalt indtryk af anfaldsintensitet/varighed (CGI-CSID) score.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 5 (dag 29) og afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Det kliniske globale indtryk af ændring i anfaldsintensitet/varighed (CGI-CSID) er en 7-punkts Likert-skala, der bruges til at bedømme den samlede ændring i anfaldsintensitet og/eller varighed efter overgang til epidiolex i forhold til baseline.
Deltagerens samlede forbedring er vurderet af klinikeren og plejeren som: 1- "meget forbedret", 2- "meget forbedret ', 3-" minimalt forbedret ", 4-" ingen ændring ", 5-" minimalt værre ", 6-" meget værre "og 7-" meget meget værre ".
Højere score indikerer værre tilstand.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 5 (dag 29) og afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Ændring i livskvalitet i barndoms epilepsi-spørgeskema (QOLCE-55) score.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Kvaliteten af liv i barndoms epilepsi-spørgeskema (QOLCE-55) er et plejeporteret spørgeskema, der evaluerer livskvalitet hos epileptiske børn.
Det indeholder 55 spørgsmål, der måler livskvalitet på 4 områder: kognitiv funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og fysisk funktion.
Hvert spørgsmål er vurderet på en 5 -punkts Likert -skala med mulighed for at besvare "ikke relevant" som følger: (1) - "hele tiden", (2) - "det meste af tiden", (3) - "noget af tiden", (4) - "lidt af tiden", (5) - "ingen af tiden", (6) - ikke anvendelig.
Højere score indikerer højere sundhedsrelateret livskvalitet.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Ændring i mål dig selv medicinsk udgangsprofil 2 (MyMop2) score.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85)
|
Foranstaltningen af medicinsk udgangsprofil 2 (MyMop2) spørgeskema er en skala, der giver deltagere eller plejere mulighed for at identificere de eller de problem, der er vigtigst for dem/deltageren, og vurderer sværhedsgraden af problemet (er) på en 7-punkts Likert-skala, der spænder fra 0 (så god som det kan være) til 6 (så dårligt som det kunne være).
Højere score indikerer dårligere problemer.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85)
|
|
Ændring i børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ) score.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 5 (dag 29) og afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Børnenes Sleep Habit-spørgeskema (CSHQ) er et omsorgsrapporteret spørgeskema for at måle søvnadfærd hos børn.
Spørgeskemaet har 45 spørgsmål om forsinkelse af sengetid, forsinkelse af søvn, søvnvarighed, søvnangst, natvåge, parasomnier, søvnforstyrret vejrtrækning og søvnighed om dagen.
Hvert spørgsmål er vurderet på en 3 -punkts Likert -skala som følger: (1) - "Normalt (5 eller flere gange om ugen)", (2) - "Nogle gange (2-4 gange om ugen)", (3) - sjældent (aldrig eller 1 gang i løbet af en uge).
En højere score indikerer flere søvnproblemer.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem besøg 5 (dag 29) og afslutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Antal dosisforøgelser i anti-anfaldsmedicin (ASM'er) efter start af Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Antallet af dosisstigninger i anti-anfaldsmedicin (ASM'er), inklusive Epidiolex, på grund af forværring af anfaldsbelastning eller andre faktorer.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Antal dosis fald i anti-anfaldsmedicin (ASM'er) efter start af Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Antallet af dosisstigninger i anti-anfaldsmedicin (ASM'er), inklusive Epidiolex, på grund af bivirkninger eller andre faktorer.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Hyppighed af bivirkninger af særlig interesse (enese) efter start af Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Bivirkninger af særlig interesse (enese) inkluderer: somnolens, sedation, appetitændringer, gastrointestinal forstyrrelse (inklusive diarré og opkast) og transaminaseforhøjelser.
Enesisfrekvens måles ved at bestemme det samlede antal en enese, der opleves i hele undersøgelsesperioden.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Alvorligheden af bivirkninger af særlig interesse (enese) efter start af Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Bivirkninger af særlig interesse (enese) inkluderer: somnolens, sedation, appetitændringer, gastrointestinal forstyrrelse (inklusive diarré og opkast) og transaminaseforhøjelser.
Alvorligheden af enese vil blive vurderet som: "Mild - begivenheder kræver minimal eller ingen behandling og forstyrrer ikke deltagerens daglige aktiviteter", "moderat - begivenheder resulterer i et lavt niveau af ulemper eller bekymring", eller "alvorlige - begivenheder afbryder en deltagers sædvanlige daglige aktivitet og kan kræve terapi eller anden behandling".
Det samlede antal milde, moderat og alvorlige enese, der opleves i hele undersøgelsesperioden for undersøgelsen, vil blive bestemt.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Varighed af bivirkninger af særlig interesse (enese) efter start af Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Bivirkninger af særlig interesse (enese) inkluderer: somnolens, sedation, appetitændringer, gastrointestinal forstyrrelse (inklusive diarré og opkast) og transaminaseforhøjelser.
Enese varigheden måles ved at beregne længden af den individuelle enese, der opleves i hele undersøgelsens behandlingsperiode.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Tilbagetrækningshastighed på grund af bivirkninger efter start af Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Tilbagetrækningsgraden bestemmes som procentdelen af deltagere, der trækker sig ud af undersøgelsen og afbryder Epidiolex på grund af bivirkninger.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Ændringen i hyppigheden af anfald af redningsmedicinansieringsbrug efter overgang fra 'kunsthåndværk' CBD til Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
Den procentvise ændring (stigning eller fald) fra baseline i 28-dages anfald af redningsmedicinanvendelse i vedligeholdelsesperioden.
Redningsmedicinfrekvens beregnes som det samlede antal doser af redningsmedicin, der administreres divideret med antallet af dage med dagbogsdata, ganget med 28.
|
Baseline (besøg 2, dag 1) gennem slutningen af behandlingen (besøg 7, dag 85).
|
|
Ændring i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) score.
Tidsramme: Baseline (besøg 1, dag -28) gennem behandlingens ende (besøg 7, dag 85).
|
Columbia-Suicide Severity Severity Rating Scale (C-SSRS) vurderer risikoen for selvmordstanker og adfærd.
Spørgsmålene er opdelt i kategorier relateret til Ideation (tanker) og adfærd (handlinger).
Højere score indikerer mere alvorlige/værre selvmordstanker eller adfærd.
|
Baseline (besøg 1, dag -28) gennem behandlingens ende (besøg 7, dag 85).
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Motivation for at skifte fra 'kunsthåndværk' CBD til Epidiolex.
Tidsramme: Baseline (besøg 1, dag -28), en gang i begyndelsen af studiet.
|
Skiftende spørgeskema består af to spørgsmål med flere valg sammen med et åbent spørgsmål, der er designet til at forstå plejepersonens primære og sekundære grunde til at overføre deres barn fra 'kunsthåndværk' CBD til Epidiolex.
|
Baseline (besøg 1, dag -28), en gang i begyndelsen af studiet.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Elizabeth Donner, MD, The Hospital for Sick Children
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Epileptiske syndromer
- Neurologiske manifestationer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Epilepsi, generaliseret
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Epilepsi
- Anfald
- Epilepsi, myoklonisk
- Lennox Gastaut syndrom
- Organiske kemikalier
- Farmaceutiske præparater
- Kulbrinter
- Terpenes
- Cannabinoider
- Cannabidiol
- Løsninger
Andre undersøgelses-id-numre
- 3524
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .