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Uno studio per studiare la transizione di bambini dal cannabidiolo "artigianale" a epidiolex (CANN-SWITCH)

8 settembre 2026 aggiornato da: Elizabeth Donner

Uno studio clinico sulla transizione dei bambini dal cannabidiolo "artigianale" all'epidiolex

L'obiettivo di questa sperimentazione clinica è imparare il modo migliore per cambiare i bambini con sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o Sindrome di Dravet (DS) che assume il cannabidiolo (CBD) (CBD) (CBD) (CBD) di livello non farmaceutico) per il trattamento delle convulsioni. Le domande principali a cui mira a rispondere sono:

  • In che modo funziona un passaggio graduale dal CBD "artigianale" all'epidiolex?
  • La stessa dose di epidiolex del CBD "artigianale" funziona meglio?
  • Quali effetti collaterali o problemi medici hanno i partecipanti quando passano dal CBD "artigianale" all'epidiolex?

I ricercatori esamineranno il successo del passaggio dal CBD "artigianale" all'epidiolex.

I partecipanti lo faranno:

  • Aumentare gradualmente la loro dose di epidiolex e ridurre la loro dose di CBD "artigianale" fino a quando non stanno assumendo solo Epidiolex
  • Visita la clinica cinque volte in 20 settimane per controlli e test
  • Mantieni un diario delle loro convulsioni, sintomi e il numero di volte in cui usano un farmaco con crisi di salvataggio

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

25

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 2 e 18 anni, inclusi.
  • Diagnosi clinica della sindrome di Dravet o Lennox Gastaut:

Diagnosi clinica della sindrome di Dravet supportata da:

  1. Inizio convulsioni entro il primo anno di vita.
  2. Le convulsioni iniziali si presentano come convulsioni indotte dalla febbre o innescate dalla febbre, convulsioni toniche-cloniche generalizzate e generalizzate (più di 15 minuti).
  3. Emergere di altri tipi di attacco dopo 1 anno di età.
  4. Sviluppo normale nel primo anno di età, quindi l'emergere di difficoltà o ritardi di sviluppo neurologico.

Diagnosi clinica della sindrome di Lennox Gastaut supportata da:

UN. Storia di un EEG con background lento/disorganizzato e attività di picco e onde lente (<2,5 Hz o meno) o attività rapida parossistica generalizzata (GPFA).

B. Storia di oltre 1 tipo di convulsioni generalizzate, tra cui convulsioni a caduta (tonico, atonico o tonico-clonico).

  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto per la partecipazione. Se il partecipante non è qualificato o incapace di fornire il consenso scritto in base all'età, allo sviluppo, alla capacità intellettuale o ad altri fattori, il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato deve fornire un consenso informato scritto per loro conto.
  • Deve essere in una dose stabile di un prodotto di cannabidiolo artigianale autorizzato (CBD) come terapia di manutenzione per il controllo delle convulsioni per un minimo di 3 mesi prima dello screening (visitare 1).
  • La dose di CBD 'artigianale' deve essere compresa tra 5 mg/kg/giorno e 20 mg/kg/giorno.
  • La preparazione del CBD "artigianale" deve essere un elevato formulazione CBD a THC definito come un rapporto CBD minimo: THC di 20: 1.
  • Deve assumere un minimo di 1 altro farmaco anti-sequestro (ASM) oltre a una forma "artigianale" di CBD.
  • Deve essere su una dose stabile di ASMS per un minimo di 28 giorni prima dello screening (visitare 1) e rimanere su una dose stabile durante l'intero studio a meno che non siano necessarie modifiche dal punto di vista medico per eventi di sicurezza.

  • I partecipanti con uno stimolatore del nervo vagale (VNS) devono soddisfare le seguenti condizioni:

    1. La VNS è stata in atto per un minimo di 3 mesi prima dello screening (visita 1).
    2. Le impostazioni sono rimaste costanti per 28 giorni prima dello screening (visita 1) e dovrebbero rimanere costanti durante l'intero studio.
    3. La batteria dovrebbe durare per la durata dello studio.
  • I partecipanti alla dieta chetogenica devono essere su un regime stabile per un minimo di 28 giorni prima dello screening (visita 1) e si prevede che rimangono stabili durante l'intero studio.
  • Il partecipante e/o il caregiver devono essere disposti a mantenere un diario convulsivo per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Esposizione precedente o attuale all'epidiolex.

  • Uso supplementare di prodotti contenenti cannabinoidi, inclusi ma non limitati a:

    1. Uso ricreativo della cannabis.
    2. Uso del CBD artigianale come farmaco di salvataggio convulsivi.
    3. Uso di più di una formulazione di CBD "artigianale" (ad es. THC Supplementation).
  • Incinta o allattamento al seno.
  • Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa e instabile diversa dall'epilessia che, secondo l'opinione dell'investigatore, potrebbe mettere il partecipante ad aumentato rischio o interferire con i risultati dello studio.

  • Disattivazione epatica allo screening (visita 1) definito come una delle seguenti condizioni:

    1. ALT o AST> 5x limite superiore di normale (ULN).
    2. ALT o AST> 3x ULN e bilirubina totale> 2x ULN (o rapporto normalizzato internazionale> 1,5).
  • Conosciuta sensibilità a qualsiasi ingrediente nell'epidiolex, inclusi sesamo e olio di sesamo.
  • La riluttanza ad astenersi dal consumo di alcol per tutta la durata dello studio.
  • Riluttanza delle femmine di potenziale di gravidanza per utilizzare una forma altamente efficace di controllo delle nascite. I metodi accettabili includono: contraccettivi ormonali, dispositivi intra-uterini, occlusione del tubo bilaterale, partner vasectomizzato e astinenza sessuale.
  • Attualmente iscritto a un'altra sperimentazione clinica.
  • Avere un piano/intento suicidario, pensieri suicidi attivi o un tentativo di suicidio negli ultimi 6 mesi prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento di epidiolex
La dose di Epidiolex del partecipante sarà abbinata alla loro dose di cannabidiolo "artigianale" (CBD). L'epidiolex sarà titolato per due settimane con una concomitante cono del CBD "artigianale" del partecipante. Le dosi di CBD durante la Settimana di transizione 1 consisteranno in "artigianale" e 25% di epidilex, seguito dal 50% "artigianale" e al 50% di epidilex per la settimana di transizione 2. I partecipanti inizieranno una dose di CBD composta da Epidiolex al 100% una volta raggiunta una volta raggiunto il periodo di mantenimento dello studio. I partecipanti rimarranno alla loro dose abbinata di epidiolex durante il periodo di manutenzione, a meno che una modifica della dose non sia clinicamente indicata per l'efficacia, la sicurezza o la tollerabilità. La dose giornaliera di epidiolex non deve superare la dose massima approvata di 20 mg/kg/giorno.
Droga: Epidiolex 100 mg/ml di soluzione orale
La dose di CBD e epidiolex "artigianale" del partecipante deve essere assunta in modo coerente con cibo o coerentemente senza cibo durante l'intero studio. Il dosaggio del partecipante con o senza cibo dovrebbe essere coerente con il loro metodo di dosaggio di CBD "artigianale" prima dello screening. Si consiglia la somministrazione orale. Se necessario, l'epidiolex può essere somministrato emerso tramite tubi di alimentazione in silicone, come i tubi nasogastrici o gastrostomia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tasso di successo di transizione dei bambini dal CBD "artigianale" all'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 4 (giorno 15), la fase di transizione di due settimane.
I partecipanti sono passati con successo da CBD "artigianale" all'epidiolex se completano il protocollo di transizione e continuano il trattamento con Epidiolex alla visita 2 dopo la fase di transizione di due settimane dello studio. Il tasso di successo sarà determinato come la percentuale di partecipanti che completano la fase di transizione di due settimane.
Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 4 (giorno 15), la fase di transizione di due settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tasso di accettabilità dell'epidiolex nei bambini precedentemente trattati con CBD "artigianale".
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 15) fino alla fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
I partecipanti hanno accettato la transizione a Epidiolex se hanno continuato il trattamento con Epidiolex dopo l'ultima visita programmata del periodo di manutenzione (visita 7). Il tasso di accettabilità sarà determinato come la percentuale di partecipanti che continuano il trattamento con epidiolex dopo l'ultima visita programmata del periodo di manutenzione (visitare 7, giorno 85).
Baseline (visita 2, giorno 15) fino alla fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
Il cambiamento nella frequenza convulsiva dopo la transizione dei bambini dal CBD "artigianale" all'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
La variazione percentuale (aumento o diminuzione) dalla linea di base nella frequenza convulsiva a 28 giorni durante il periodo di manutenzione. La frequenza di crisi verrà calcolata come il numero totale di convulsioni divise per il numero di giorni con dati convulsivi, moltiplicati per 28.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Cambiamento del punteggio del questionario pediatrico dell'epilessia pediatrica riportata.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 4 (giorno 15), visitare il 5 (giorno 29) e la fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
Il questionario sugli effetti collaterali dell'epilessia pediatrica (PESQ) è una scala di valutazione per valutare gli effetti collaterali riportati dai partecipanti pediatrici associati al trattamento dei farmaci anti-sequestro. Ogni effetto collaterale è classificato su una scala Likert a 6 punti come segue: (1) - "non presente", (2) - "bassa gravità", (3) - "gravità a bassa moderata", (4) - "gravità moderata", (5) - "gravità moderata", (6) - "alta gravità". Punteggi più alti indicavano effetti collaterali peggiori.
Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 4 (giorno 15), visitare il 5 (giorno 29) e la fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
Cambia il punteggio clinico dell'impressione globale del miglioramento (CGI-I).
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 5 (giorno 29) e la fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
L'impressione clinica globale del miglioramento (CGI-I) è una scala Likert a 7 punti utilizzata per valutare la variazione complessiva del controllo delle crisi, del comportamento, della sicurezza e della tollerabilità dopo la transizione in epidiolex rispetto al basale. Il miglioramento complessivo del partecipante è valutato dal medico e dal caregiver come: 1- "molto migliorato", 2- "molto migliorato", 3- "minimamente migliorato", 4- "nessun cambiamento", 5- "minimamente peggio", 6- "molto peggio" e 7- "molto peggio". I punteggi più alti indicano condizioni peggiori.
Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 5 (giorno 29) e la fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
Cambiamento dell'impressione clinica globale del punteggio di intensità/durata (CGI-CSID).
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 5 (giorno 29) e la fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
L'impressione clinica globale della variazione dell'intensità/durata convulsiva (CGI-CSID) è una scala Likert a 7 punti utilizzata per valutare la variazione complessiva dell'intensità e/o della durata delle crisi dopo il passaggio a epidiolex rispetto al basale. Il miglioramento complessivo del partecipante è valutato dal medico e dal caregiver come: 1- "molto migliorato", 2- "molto migliorato", 3- "minimamente migliorato", 4- "nessun cambiamento", 5- "minimamente peggio", 6- "molto peggio" e 7- "molto peggio". I punteggi più alti indicano condizioni peggiori.
Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 5 (giorno 29) e la fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
CAMBIAMENTO NELLA QUALITÀ DELLA VITA DELLA VITA INTESSA EPILEGSIA DELL'EPILESSIA DELL'EPILESSIA (QOLCE-55).
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
La qualità della vita nell'epilessia dell'infanzia (QOLCE-55) è un questionario riportato da caregiver che valuta la qualità della vita nei bambini epilettici. Contiene 55 domande che misurano la qualità della vita in 4 aree: funzionamento cognitivo, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento fisico. Ogni domanda è classificata su una scala Likert a 5 punti, con l'opzione di rispondere "non applicabile" come segue: (1) - "tutto il tempo", (2) - "La maggior parte del tempo", (3) - "un po 'del tempo", (4) - "un po' del tempo", (5) - "Nessuno del tempo", (6) - non applicabile. Punteggi più alti indicano una maggiore qualità della vita correlata alla salute.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Cambia nel punteggio del profilo di risultato medico 2 (MYMOP2).
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visita 7, giorno 85)
Il questionario Misure Yourself Medical Esion Profile 2 (MyMOP2) è una scala che consente ai partecipanti o ai caregiver di identificare i problemi che sono più importanti per loro/il partecipante e valutare la gravità del problema su una scala Likert a 7 punti che va da 0 (per quanto possa essere buona) a 6 (per quanto cattiva potrebbe essere). I punteggi più alti indicano problemi peggiori.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visita 7, giorno 85)
Cambiamento del punteggio del questionario sull'abitudine al sonno dei bambini (CSHQ).
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 5 (giorno 29) e la fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
Il questionario sull'abitudine al sonno dei bambini (CSHQ) è un questionario riportato in materia di caregiver per misurare i comportamenti del sonno nei bambini. Il questionario ha 45 domande sulla resistenza alla coricale, sul ritardo dell'insorgenza del sonno, sulla durata del sonno, l'ansia del sonno, i veglia notturni, le parasomnie, la respirazione disordinata del sonno e la sonnolenza diurna. Ogni domanda è valutata su una scala Likert a 3 punti come segue: (1) - "Di solito (5 o più volte in una settimana)", (2) - "A volte (2-4 volte in una settimana)", (3) - raramente (mai o 1 volta durante una settimana). Un punteggio più alto indica più problemi di sonno.
Baseline (visita 2, giorno 1) attraverso la visita 5 (giorno 29) e la fine del trattamento (visita 7, giorno 85).
Numero di aumenti della dose nei farmaci anti-sequestro (ASMS) dopo aver avviato l'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Il numero di dose aumenta nei farmaci anti-sequestri (ASM), incluso l'epidiolex, a causa del peggioramento del carico di convulsioni o di altri fattori.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Numero di diminuzione della dose nei farmaci anti-sequestro (ASMS) dopo aver avviato l'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Il numero di dose aumenta nei farmaci anti-sequestri (ASM), incluso l'epidiolex, a causa di eventi avversi o altri fattori.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Frequenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) dopo aver avviato l'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Gli eventi avversi di interesse speciale (ASES) includono: sonnolenza, sedazione, cambiamenti di appetito, disturbi gastrointestinali (comprese le elevazioni di diarrea e vomito) e transaminasi. La frequenza dell'AESIS sarà misurata determinando il numero totale di ASES sperimentato durante il periodo di trattamento dello studio.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Gravità degli eventi avversi di interesse speciale (AESI) dopo aver avviato l'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Gli eventi avversi di interesse speciale (ASES) includono: sonnolenza, sedazione, cambiamenti di appetito, disturbi gastrointestinali (comprese le elevazioni di diarrea e vomito) e transaminasi. La gravità dell'AESIS sarà valutata come: "Gli eventi lievi richiedono un trattamento minimo o nessun e non interferiscono con le attività quotidiane del partecipante", "moderati - eventi comportano un basso livello di inconveniente o preoccupazione", o "eventi gravi - interrompono l'attività quotidiana di un partecipante e possono richiedere terapia o altro trattamento". Verrà determinato il numero totale di esi lievi, moderati e gravi vissuti durante il periodo di trattamento dello studio.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Durata degli eventi avversi di interesse speciale (AESI) dopo aver avviato l'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Gli eventi avversi di interesse speciale (ASES) includono: sonnolenza, sedazione, cambiamenti di appetito, disturbi gastrointestinali (comprese le elevazioni di diarrea e vomito) e transaminasi. La durata dell'Aesis sarà misurata calcolando la lunghezza della singola esi sperimentata durante il periodo di trattamento dello studio.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Tasso di prelievo dovuto a eventi avversi dopo aver avviato Epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Il tasso di prelievo sarà determinato come la percentuale di partecipanti che si ritirano dallo studio e interrompono l'epidiolex a causa di eventi avversi.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Il cambiamento nella frequenza del farmaco per il salvataggio convulsivo dopo la transizione dal CBD "artigianale" all'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
La variazione percentuale (aumento o diminuzione) dal basale nell'uso dei farmaci per salvataggio convulsivi a 28 giorni durante il periodo di manutenzione. La frequenza dei farmaci di salvataggio verrà calcolata come il numero totale di dosi di farmaci di salvataggio somministrati divisi per il numero di giorni con dati di diario, moltiplicati per 28.
Baseline (visita 2, giorno 1) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
Cambiamento nel punteggio della scala di valutazione della gravità della Columbia-Suicida (C-SSRS).
Lasso di tempo: Baseline (visita 1, giorno -28) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).
La scala di valutazione della gravità della Columbia-suicidio (C-SSRS) valuta il rischio di ideazione e comportamento suicidari. Le domande sono divise in categorie relative all'ideazione (pensieri) e al comportamento (azioni). Punteggi più alti indicano un'idea o comportamenti suicidari più gravi/peggiori.
Baseline (visita 1, giorno -28) fino alla fine del trattamento (visitare 7, giorno 85).

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Motivazione per passare dal CBD "artigianale" all'epidiolex.
Lasso di tempo: Baseline (visita 1, giorno -28), una volta all'inizio dello studio.
Il questionario di commutazione è costituito da due domande a scelta multipla, insieme a una domanda aperta progettata per comprendere le ragioni primarie e secondarie del caregiver per passare il bambino dal CBD "artigianale" all'epidiolex.
Baseline (visita 1, giorno -28), una volta all'inizio dello studio.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Elizabeth Donner

Collaboratori

Jazz Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Elizabeth Donner, MD, The Hospital for Sick Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3524

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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