Studie IPN10200 pro léčbu cervikální dystonie u dospělých (CATALPA)
3. září 2026 aktualizováno: Ipsen
Fáze II, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, placebem kontrolovaná studie pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti IPN10200 jako léčby děložní dystonie u dospělých účastníků
Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost studijního léčiva, IPN10200, a posoudit, jak dobře to funguje ve srovnání s placebem při léčbě cervikální dystonie (CD) u dospělých.
CD může způsobit řadu abnormalit a příznaků v hlavě a krku, které mohou vést k bolesti a ztuhlosti krku a bolesti hlavy. Předpokládá se, že CD zahrnuje hluboké části do mozku, které kontrolují pohyb, ale roli mohou hrát také genetické faktory, faktory prostředí a abnormality v mozku.
Obvyklá léčba CD zahrnuje injekci bontu do postižených svalů, ale léčba trvá pouze asi 3 měsíce. IPN10200 je navržena tak, aby vydržela delší dobu.
Studie bude sestávat ze dvou období:
- Screeningové období až 4 týdny (28 dní), aby se posoudilo, zda se účastník může účastnit studie a vyžaduje alespoň jednu návštěvu.
- Období léčby 36 týdnů.
V první den léčebné doby budou účastníci dostávat dávku IPN10200 A nebo dávku B (další účastníci mohou obdržet dávku IPN10200 C) studijního léčiva, nebo placebo distribuované do různých svalů v hlavě, krku a ramenou. Účastníci mohou pokračovat v některých dalších lécích, ale je třeba zaznamenat podrobnosti.
Osobně proběhne 10 návštěv kliniky a jedné vzdálené návštěvy (telefonní hovor) (12 návštěv kliniky pro účastníky, kteří dostávají dávku C). Účastníci podstoupí vzorky krve, sbírky moči, fyzické/neurologické vyšetření a klinická hodnocení. Účastníci budou také muset během studie vyplňovat dotazníky.
Celková doba trvání studie pro účastníka bude až 40 týdnů (přibližně 9 měsíců).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
132
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Telefonní číslo: See e mail
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Studijní místa
-
-
-
Grenoble, Francie
- Nábor
- CHU Grenoble Alpes - Site Nord - Neurology
-
Marseille, Francie
- Aktivní, ne nábor
- Timone University Hospital
-
Nîmes, Francie
- Nábor
- CHU Nimes - Hôpital Caremeau
-
Strasbourg, Francie
- Aktivní, ne nábor
- Hopitaux Universitaire de Strasbourg - Hopital de Hautepierre - Neurologie
-
Toulouse, Francie
- Nábor
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Purpan - Institut Des Sciences du Cerveau De Toulouse (Institute for Brain Sciences)
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie
- Nábor
- Ospedale Bellaria, IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, AUSL Bologna
-
Milan, Itálie
- Nábor
- Istituto Auxologico Italiano - Auxologico San Luca
-
Milan, Itálie
- Aktivní, ne nábor
- Istituto Neurologico C. Besta
-
Pavia, Itálie
- Nábor
- IRCCS C.Mondino, Istituto Neurologico Nazionale, Fondazione
-
Reggio Emilia, Itálie
- Zatím nenabíráme
- Azienda USL-IRCCS di Reggio Emilia - Presidio ospedaliero provinciale sede di Reggio Emilia
-
-
-
-
-
Haag in Oberbayern, Německo
- Nábor
- Curiositas ad sanum Studien- und Beratungs GmbH Haag i.OB - Neurologie
-
Hamburg, Německo
- Zatím nenabíráme
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Troisdorf, Německo
- Nábor
- GFO Kliniken Troisdorf
-
Tübingen, Německo
- Aktivní, ne nábor
- University Hospital Tuebingen - Neurologie
-
-
-
-
-
Katowice, Polsko
- Staženo
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska Dr Stanislaw Ochudlo
-
Krakow, Polsko
- Nábor
- FutureMeds Krakow
-
Krakow, Polsko
- Nábor
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Oświęcim, Polsko
- Nábor
- Instytut Zdrowia Dr Boczarska-Jedynak Sp. z o.o. S.K.
-
Pabianice, Polsko
- Nábor
- Eskulap Pabianice Sp z o.o.
-
Warsaw, Polsko
- Nábor
- ETG Neuroscience Sp. z o.o.
-
Wroclaw, Polsko
- Staženo
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Gromkowskiego
-
-
-
-
-
Exeter, Spojené království
- Zatím nenabíráme
- Royal Devon And Exeter Hospital - Neurology
-
Fazakerley, Spojené království
- Nábor
- The Walton Centre
-
London, Spojené království
- Nábor
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Luton, Spojené království
- Aktivní, ne nábor
- Luton And Dunstable Hospital - Neurology
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- Aktivní, ne nábor
- University of Arizona Health Sciences - Neurology
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
- Nábor
- Parkinson's & Mvmt Disorders Inst
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Staženo
- Loma Linda University School of Medicine - Neurology
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
- Nábor
- Parkinson's Ds & Mvt Disorders Cntr
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
- Zatím nenabíráme
- USF Health Byrd Alzheimer's Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Nábor
- Emory Brain Health Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- Rush Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
- Nábor
- Quest Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Ichan Sch of Medicine @ Mt. Sinai
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99201
- Nábor
- Kingfisher Cooperative
-
-
-
-
-
Brno, Česko
- Aktivní, ne nábor
- MINKSneuro s.r.o.
-
Brno, Česko
- Nábor
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne - I. Neurologicka klinika
-
Choceň, Česko
- Nábor
- NEUROHK s.r.o.
-
Olomouc, Česko
- Zatím nenabíráme
- Fakultni nemocnice Olomouc - Neurologicka klinika
-
Prague, Česko
- Staženo
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze - Neurologicka klinika
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Aktivní, ne nábor
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau - Neurología
-
Cadiz, Španělsko
- Nábor
- H.U. Puerta del Mar - Neurocirugía
-
Madrid, Španělsko
- Nábor
- Hospital Universitario de La Princesa
-
Madrid, Španělsko
- Staženo
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Neurologia
-
Seville, Španělsko
- Nábor
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - Neurofisiología Clínica
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Klinická diagnóza izolované cervikální dystonie (CD) (idiopatická) charakterizovaná dystonickými příznaky lokalizovanými do oblastí hlavy, krku a ramen s nejméně mírnou závažností při screeningu a základní linii (den 1) definované jako:
- (a) Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) -Total skóre ≥20
- (b) Skóre dílčí škály tWSTRS-SEVERITY ≥15
- (c) Skóre dílčí škály disability TWSTRS ≥3
- (d) Skóre podskupiny TWSTRS-Pain ≥ 1
- Léčba naivní nebo neléčená na bontovou terapii pro CD
Kritéria pro vyloučení:
Účastníci prezentující poruchu polykání jakéhokoli původu, který by mohl být zhoršen léčbou BONT, jako například:
- (A) Stupeň 3 nebo 4 na stupnici závažnosti dysfagie (těžká dysfagie) s potížemi s polykáním a vyžadující změnu stravy.
- Převládající anterocollis.
- Převládající retrocollis.
- Traumatické torticollis nebo tardivní torticollis.
- Výrazné omezení pasivního rozsahu pohybu, které naznačuje cervikální kontraktury nebo strukturální abnormalitu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Skupina 1: Srovnávač placeba
Placebo-Group1
|
Orchní látky bez účinné látky budou podávány v jediném léčebném cyklu po randomizaci (den 1).
Cyklus podávání sestává z intramuskulární injekce.
|
|
Komparátor placeba: Skupina 2: Srovnávač placeba
Placebo- skupina 2
|
Orchní látky bez účinné látky budou podávány v jediném léčebném cyklu po randomizaci (den 1).
Cyklus podávání sestává z intramuskulární injekce.
|
|
Experimentální: Group 1: Treatment Arm A
Corabotase - Dose A
|
Study intervention will be administered in a single treatment cycle after randomisation (Day 1).
The administration cycle consists of intramuscular injection.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Group 1: Treatment Arm B
Corabotase - Dose B
|
Study intervention will be administered in a single treatment cycle after randomisation (Day 1).
The administration cycle consists of intramuscular injection.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Group 2: Treatment Arm C
Corabotase - Dose C
|
Study intervention will be administered in a single treatment cycle after randomisation (Day 1).
The administration cycle consists of intramuscular injection.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v Torontu Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) Celkové skóre
Časové okno: Ve 4. týdnu
|
Stupnice hodnocení toronto západní spasmodické torticollis (TWSTRS) je hodnotící stupnice pro děložní dystonii (CD) sestávající ze tří dílčích stupnic: závažnosti, měřítka postižení a bolesti.
Celkové skóre je součet každé z podskupin, s rozsahem 0 až 85, kde vyšší skóre svědčí o větším poškození.
|
Ve 4. týdnu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre TWSTRS na všech ostatních plánovaných časových bodech po injekci do 36. týdne
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
Stupnice hodnocení toronto západní spasmodické torticollis (TWSTRS) je hodnotící stupnice pro děložní dystonii (CD) sestávající ze tří dílčích stupnic: závažnosti, měřítka postižení a bolesti.
Celkové skóre je součet každé z podskupin, s rozsahem 0 až 85, kde vyšší skóre svědčí o větším poškození.
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
|
Změna z výchozí hodnoty v dílčí škálu TWSTRS-Pain
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
Subcale Pain Scale TWSTRS se skládá ze tří položek s hodnocením pacienta, které hodnotí účastníky obvyklé, nejhorší a nejlepší bolest z předchozího týdne, a substore má maximálně 20.
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
|
Změna z výchozí hodnoty v denní numerické stupnici hodnocení (NRS)
Časové okno: Průměrně po dobu 7 dnů až do 4. týdne
|
Měřítko numerického hodnocení (NRS) je u dospělých jednorozměrným měřítkem intenzity bolesti.
NRS je segmentovaná numerická verze vizuální analogové stupnice, ve které respondent vybere celé číslo (0 až 10 celých čísel), které nejlépe odráží intenzitu jeho bolesti.
11-bodová numerická stupnice se pohybuje od „0“ představující jednu bolest extrému (např.
„žádná bolest“) až „10“ představující další bolest extrému (např.
„Bolest tak špatná, jak si dokážete představit“ nebo „nejhorší bolest si představila“).
|
Průměrně po dobu 7 dnů až do 4. týdne
|
|
Čas na nástup snižování bolesti
Časové okno: Od injekce studie k prvnímu časovému bodu, při kterém je pozorována alespoň 2-bodová redukce ve skóre NRS
|
Definováno jako doba trvání od podávání injekce studie k prvnímu zaznamenanému instanci minimálního 2-bodového snížení skóre numerického hodnocení (NRS).
|
Od injekce studie k prvnímu časovému bodu, při kterém je pozorována alespoň 2-bodová redukce ve skóre NRS
|
|
Čas na návrat příznaků u respondentů (čas od léčby po ztrátu 80% efektu léčby špičkové léčby)
Časové okno: Od randomizace do 36. týdne
|
Jak bylo hodnoceno celkovým skóre TWSTRS.
Měřítko TWSTRS sestávající ze tří dílčích stupnic: závažnosti, měřítka postižení a bolesti.
Celkové skóre je součet každé z podskupin, s rozsahem 0 až 85, kde vyšší skóre svědčí o větším poškození.
|
Od randomizace do 36. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v dílčí škálu TWSTRS
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
Dílčí škála TWSTRS Postižení hodnotí účinek, který má cervikální dystonie (CD) na každodenní činnosti účastníka a subkore má maximálně 30 a skládá se ze šesti položek.
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
|
Změna z výchozí hodnoty v dílčí škálu TWSTRS
Časové okno: Vůbec naplánované časové body po injekci do 36. týdne
|
Subcale závažnosti TWSTRS hodnotí maximální exkurze Torticollis (stupeň náklonu nebo rotace), zvýšení, rozsah pohybu atd.
Tato substore závažnosti má maximální substotál 35 a skládá se z 11 položek.
|
Vůbec naplánované časové body po injekci do 36. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v klinickém globálním dojmu skóre závažnosti
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
Klinický globální dojem závažnosti (CGI-S) je klinický stupnice, která měří závažnost nemoci u účastníka.
Je hodnocena na 7-bodové stupnici v rozmezí 1 (normální) do 7 (vážně nemocných) v odpovědi na otázku o duševním stavu účastníka v době hodnocení.
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
|
Klinický globální dojem ze skóre změny
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
Klinický globální dojem změny (CGI-C) je stupnice hodnoceného klinického lékaře, která měří klinickou změnu účastníka.
Je hodnocena na 7 bodové stupnici od 1 (velmi vylepšené) do 7 (mnohem horší) v odpovědi na otázku o duševním stavu účastníka v době hodnocení.
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne.
|
|
Změna z výchozí hodnoty v globálním dojmu pacientů na skóre závažnosti
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Globální dojem závažnosti pacienta (PGI-S) je globálním indexem, který může být použit k hodnocení závažnosti specifické podmínky (stupnice s jedním státem).
PGI-S je jediná otázka, která žádá účastníka, aby ohodnotil, jak je jejich stav nyní na stupnici 1 (normální) do 4 (závažné).
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
|
Globální dojem pacientů ze skóre změny
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Globální dojem pacienta na změnu (PGI-C) je dotazník s jedním bodem používaným k měření dojmu účastníka na celkovou změnu CD, pokud jde o aktivitu, omezení, symptomy, emoce a celkovou kvalitu života, od první dávky studijního zásahu.
Opatření používá 7-bodovou stupnici hodnocení s odpověďmi od „velmi vylepšeného“ (3) až po „mnohem horší“ (-3).
Zlepšení je považováno za velmi vylepšené, mnohem vylepšené nebo minimálně vylepšené.
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre CDIP-58
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Profil dopadu na cervikální dystonii (CDIP-58) je stupnice hodnocení založené na pacientech, která měří zdravotní dopad CD a obsahuje osm dílčích stupnic měřících symptomy hlavy a krku (6 položek), bolest a nepohodlí (5 položek), spánek (4 položky), aktivity horní končetiny (9 položek), nepříjemnost (8 položek), náladu (7 položek), psychosocial (10 položek) (10 položek) (10 položek), (10 položek) (10 položek) (10 položek), (10 položek) (10 položek).
Celkové skóre a každé skóre dílčího stupně mají společný rozsah 0 (bez dopadu) až 100 (nejvíce dopad).
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
|
Procento účastníků, kteří zažívají jakoukoli nežádoucích účinků (AES), včetně léčby vznikající nežádoucí účinky (TEAE), vážných nežádoucích účinků (SAE), nežádoucích událostí zvláštního zájmu (AESI) a AE vedoucí k přerušení léčby
Časové okno: Od základní linie do 36. týdne.
|
Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka klinické studie, dočasně spojený s používáním studijní intervence, ať už je to související s intervencí studie.
Teae je AE, pro které je datum zahájení v datu, kdy začal zásah.
|
Od základní linie do 36. týdne.
|
|
Procento účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty v laboratorních parametrech
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Bude hlášena klinicky významná změna laboratorních parametrů.
Klinický význam bude hodnocen vyšetřovatelem.
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
|
Procento účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty ve vitálních funkcích
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Budou hlášeny klinicky významné změny ve vitálních funkcích.
Klinický význam bude hodnocen vyšetřovatelem.
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
|
Procento účastníků s klinicky významnou změnou od výchozí hodnoty při zaměřených neurologických/fyzických vyšetřeních.
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
|
|
Procento účastníků s klinicky významnou změnou z výchozí hodnoty ve 12-vedoucím odečtech elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
|
|
Léčba-Emergence sebevražedných myšlenek/sebevražedného chování
Časové okno: Od základní linie do 36. týdne.
|
V této studii bude použita stupnice hodnocení sebevražd sebevražd Columbia (C-SSR) pro vyhodnocení sebevražedného myšlenky a chování.
|
Od základní linie do 36. týdne.
|
|
Procento účastníků s vázanými protilátkami na IPN10200
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
|
|
Procento účastníků s neutralizačními protilátkami proti IPN10200
Časové okno: Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Ve všech časových bodech po injekci do 36. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. června 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
26. března 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
5. listopadu 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. dubna 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. dubna 2025
První zveřejněno (Aktuální)
22. dubna 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLIN-10200-457
- 2024-519248-34-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní vědci mohou požádat o přístup k údajům o úrovni pacienta a souvisejících studijních dokumentů včetně zprávy o klinické studii, studijního protokolu s jakýmikoli změnami, formulářem anotované případové zprávy, plánu statistické analýzy a specifikací datových sad.
Údaje o úrovni pacienta budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány na ochranu soukromí účastníků studie.
Jakékoli žádosti by měly být předloženy na www.vivli.org Pro posouzení nezávislé rady pro vědecké kontroly.
Časový rámec sdílení IPD
V případě potřeby jsou údaje z způsobilých studií k dispozici 6 měsíců poté, co byly studované medicíny a indikaci schváleny v USA a EU nebo po primárním rukopisu popisujícím výsledky byly přijaty k zveřejnění, ať už je později.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Další podrobnosti o kritériích sdílení sdílení Ipsen, způsobilých studií a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .