- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06937931
Uno studio di IPN10200 per il trattamento della distonia cervicale negli adulti (CATALPA)
Uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppo parallelo, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di IPN10200 come trattamento per la distonia cervicale nei partecipanti adulti
Lo scopo di questo studio è di valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco dello studio, IPN10200 e di valutare quanto funziona bene rispetto al placebo nel trattamento della distonia cervicale (CD) negli adulti.
Il CD può causare una serie di anomalie e sintomi nella testa e nel collo che possono portare al dolore e alla rigidità del collo e al mal di testa. Si ritiene che il CD coinvolga parti profonde all'interno del cervello che controllano il movimento, ma anche fattori genetici, fattori ambientali e anomalie nel cervello possono svolgere un ruolo.
Il solito trattamento per CD include l'iniezione di Bont nei muscoli interessati, ma il trattamento dura solo circa 3 mesi. IPN10200 è progettato per durare per un periodo più lungo.
Lo studio consisterà in due periodi:
- Un periodo di screening fino a 4 settimane (28 giorni) per valutare se un partecipante può prendere parte allo studio e richiede almeno una visita.
- Un periodo di trattamento di 36 settimane.
Il primo giorno del periodo di trattamento, i partecipanti riceveranno la dose A o la dose B (i partecipanti aggiuntivi possono ricevere dose IPN10200 C) del farmaco di studio o placebo distribuito in diversi muscoli nella testa, nel collo e nelle spalle. I partecipanti possono continuare ad altri farmaci, ma i dettagli devono essere registrati.
Ci saranno 10 visite in clinica di persona e una visita remota (telefonata) (12 visite alla clinica per i partecipanti che ricevono la dose C). I partecipanti subiranno campionamenti di sangue, raccolte di urine, esami fisici/neurologici e valutazioni cliniche. I partecipanti dovranno anche completare i questionari durante lo studio.
La durata totale dello studio per un partecipante sarà fino a 40 settimane (circa 9 mesi).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Numero di telefono: See e mail
- Email: clinical.trials@ipsen.com
Luoghi di studio
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Brno, Cechia
- Attivo, non reclutante
- MINKSneuro s.r.o.
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Brno, Cechia
- Reclutamento
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne - I. Neurologicka klinika
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Choceň, Cechia
- Reclutamento
- NEUROHK s.r.o.
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Olomouc, Cechia
- Non ancora reclutamento
- Fakultni nemocnice Olomouc - Neurologicka klinika
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Prague, Cechia
- Ritirato
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze - Neurologicka klinika
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Grenoble, Francia
- Reclutamento
- CHU Grenoble Alpes - Site Nord - Neurology
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Marseille, Francia
- Attivo, non reclutante
- Timone University Hospital
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Nîmes, Francia
- Reclutamento
- CHU Nimes - Hôpital Caremeau
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Strasbourg, Francia
- Attivo, non reclutante
- Hopitaux Universitaire de Strasbourg - Hopital de Hautepierre - Neurologie
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Toulouse, Francia
- Reclutamento
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Purpan - Institut Des Sciences du Cerveau De Toulouse (Institute for Brain Sciences)
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Haag in Oberbayern, Germania
- Reclutamento
- Curiositas ad sanum Studien- und Beratungs GmbH Haag i.OB - Neurologie
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Hamburg, Germania
- Non ancora reclutamento
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Troisdorf, Germania
- Reclutamento
- GFO Kliniken Troisdorf
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Tübingen, Germania
- Attivo, non reclutante
- University Hospital Tuebingen - Neurologie
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Bologna, Italia
- Reclutamento
- Ospedale Bellaria, IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche, AUSL Bologna
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Milan, Italia
- Reclutamento
- Istituto Auxologico Italiano - Auxologico San Luca
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Milan, Italia
- Attivo, non reclutante
- Istituto Neurologico C. Besta
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Pavia, Italia
- Reclutamento
- IRCCS C.Mondino, Istituto Neurologico Nazionale, Fondazione
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Reggio Emilia, Italia
- Non ancora reclutamento
- Azienda USL-IRCCS di Reggio Emilia - Presidio ospedaliero provinciale sede di Reggio Emilia
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Katowice, Polonia
- Ritirato
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska Dr Stanislaw Ochudlo
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Krakow, Polonia
- Reclutamento
- FutureMeds Krakow
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Krakow, Polonia
- Reclutamento
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Oświęcim, Polonia
- Reclutamento
- Instytut Zdrowia Dr Boczarska-Jedynak Sp. z o.o. S.K.
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Pabianice, Polonia
- Reclutamento
- Eskulap Pabianice Sp z o.o.
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Warsaw, Polonia
- Reclutamento
- ETG Neuroscience Sp. z o.o.
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Wroclaw, Polonia
- Ritirato
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Gromkowskiego
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Exeter, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Royal Devon And Exeter Hospital - Neurology
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Fazakerley, Regno Unito
- Reclutamento
- The Walton Centre
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Luton, Regno Unito
- Attivo, non reclutante
- Luton And Dunstable Hospital - Neurology
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Barcelona, Spagna
- Attivo, non reclutante
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau - Neurología
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Cadiz, Spagna
- Reclutamento
- H.U. Puerta del Mar - Neurocirugía
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Madrid, Spagna
- Reclutamento
- Hospital Universitario de La Princesa
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Madrid, Spagna
- Ritirato
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Neurologia
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Seville, Spagna
- Reclutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - Neurofisiología Clínica
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Arizona
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- Attivo, non reclutante
- University of Arizona Health Sciences - Neurology
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California
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Fountain Valley, California, Stati Uniti, 92708
- Reclutamento
- Parkinson's & Mvmt Disorders Inst
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Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Ritirato
- Loma Linda University School of Medicine - Neurology
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-
Florida
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Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
- Reclutamento
- Parkinson's Ds & Mvt Disorders Cntr
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
- Non ancora reclutamento
- USF Health Byrd Alzheimer's Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Reclutamento
- Emory Brain Health Center
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Reclutamento
- Rush Medical Center
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
- Reclutamento
- Quest Research Institute
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New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- Ichan Sch of Medicine @ Mt. Sinai
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99201
- Reclutamento
- Kingfisher Cooperative
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
Una diagnosi clinica di distonia cervicale isolata (CD) (idiopatica) caratterizzata da sintomi distonici localizzati nelle aree della testa, del collo e della spalla con una gravità almeno moderata allo screening e al basale (giorno 1) definito come:
- (a) Toronto Western Spasmodic Torticollis Scala di valutazione (TWSTRS) -Total ≥20
- (b) punteggio di sottoscala di severizzazione TWSTRS ≥15
- (c) Punteggio della sottoscala di discibilità TWSTRS ≥3
- (d) punteggio sottoscala twstrs-twstrs ≥ 1
- Trattamento ingenuo o non naïve alla terapia con il CD per CD
Criteri di esclusione:
I partecipanti che presentano un disturbo di deglutizione di qualsiasi origine che potrebbero essere esacerbati dal trattamento del bont, come: ad esempio:
- (A) Grado 3 o 4 sulla scala di gravità della disfagia (disfagia grave) con difficoltà di deglutizione e che richiedono un cambiamento nella dieta.
- Anterocollis predominante.
- Retrocollis predominante.
- Torticollis traumatico o torticollis tardivo.
- Marcata limitazione sulla gamma passiva di movimento che suggerisce contratture cervicali o anomalie strutturali.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Gruppo 1: comparatore placebo
Placebo-Group1
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Gli eccipienti senza sostanza attiva saranno somministrati in un singolo ciclo di trattamento dopo la randomizzazione (giorno 1).
Il ciclo di somministrazione è costituito da iniezione intramuscolare.
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Comparatore placebo: Gruppo 2: comparatore placebo
Placebo-Gruppo 2
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Gli eccipienti senza sostanza attiva saranno somministrati in un singolo ciclo di trattamento dopo la randomizzazione (giorno 1).
Il ciclo di somministrazione è costituito da iniezione intramuscolare.
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Sperimentale: Group 1: Treatment Arm A
Corabotase - Dose A
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Study intervention will be administered in a single treatment cycle after randomisation (Day 1).
The administration cycle consists of intramuscular injection.
Altri nomi:
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Sperimentale: Group 1: Treatment Arm B
Corabotase - Dose B
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Study intervention will be administered in a single treatment cycle after randomisation (Day 1).
The administration cycle consists of intramuscular injection.
Altri nomi:
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Sperimentale: Group 2: Treatment Arm C
Corabotase - Dose C
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Study intervention will be administered in a single treatment cycle after randomisation (Day 1).
The administration cycle consists of intramuscular injection.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento dal basale nella scala totale del Toronto Western Spasmodic Torticollis Scale Total Scale (TWSTRS)
Lasso di tempo: Alla settimana 4
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La scala di valutazione di Toronto Western Spasmodic Torticollis (TWSTRS) è una scala di valutazione per la distonia cervicale (CD) costituita da tre sottoscale: gravità, disabilità e scale del dolore.
Il punteggio totale è la somma di ciascuna delle sottoscale, con un intervallo da 0 a 85, in cui i punteggi più alti sono indicativi di una maggiore perdita di valore.
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Alla settimana 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dalla linea di base nel punteggio totale TWSTRS in tutti gli altri timepoints programmati dopo l'iniezione fino alla settimana 36
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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La scala di valutazione di Toronto Western Spasmodic Torticollis (TWSTRS) è una scala di valutazione per la distonia cervicale (CD) costituita da tre sottoscale: gravità, disabilità e scale del dolore.
Il punteggio totale è la somma di ciascuna delle sottoscale, con un intervallo da 0 a 85, in cui i punteggi più alti sono indicativi di una maggiore perdita di valore.
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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Modifica dalla linea di base nella sottoscala TWSTRS
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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La sottoscala del dolore TWSTRS è costituita da tre elementi classificati dal paziente che valutano i partecipanti al solito, peggio e miglior dolore della settimana precedente e il subcore ha un massimo di 20.
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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Modifica dal basale nel punteggio quotidiano di rating numerico (NRS)
Lasso di tempo: Mediata per ogni periodo di 7 giorni fino alla visita della settimana 4
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La scala di valutazione numerica (NRS) è una misura unidimensionale dell'intensità del dolore negli adulti.
L'NRS è una versione numerica segmentata della scala analogica visiva in cui un convenuto seleziona un numero intero (da 0 a 10 numeri interi) che riflette meglio l'intensità del suo dolore.
La scala numerica a 11 punti spazia da "0" che rappresenta un estremo del dolore (ad es.
"Nessun dolore") a '10' che rappresenta l'altro dolore estremo (ad es.
"Dolore tanto quanto puoi immaginare" o "peggior dolore immaginabile").
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Mediata per ogni periodo di 7 giorni fino alla visita della settimana 4
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Tempo di insorgenza della riduzione del dolore
Lasso di tempo: Dall'iniezione dello studio al primo timepoint in cui si osserva almeno una riduzione a 2 punti nel punteggio NRS
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Definito come la durata dalla somministrazione dell'iniezione dello studio alla prima istanza registrata di una riduzione minima di 2 punti nel punteggio Numer Valutation Scale (NRS).
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Dall'iniezione dello studio al primo timepoint in cui si osserva almeno una riduzione a 2 punti nel punteggio NRS
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Tempo di restituzione dei sintomi nei soccorritori (tempo dal trattamento alla perdita dell'80% dell'effetto di picco di picco)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino alla settimana 36
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Come valutato dal punteggio totale TWSTRS.
Scala TWSTRS composta da tre sottoscale: gravità, disabilità e scale del dolore.
Il punteggio totale è la somma di ciascuna delle sottoscale, con un intervallo da 0 a 85, in cui i punteggi più alti sono indicativi di una maggiore perdita di valore.
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Dalla randomizzazione fino alla settimana 36
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Modifica dalla linea di base nella sottoscala di Disabilità TWSTRS
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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La sottoscala di disabilità TWSTRS valuta l'effetto che la distonia cervicale (CD) ha sulle attività quotidiane del partecipante e il subcore ha un massimo di 30 ed è composto da sei articoli.
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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Modifica dalla linea di base nella sottoscala TWSTRS-SEVERITY
Lasso di tempo: TimePoints previsto dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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La sottoscala di gravità TWSTRS valuta l'escursione massima del torticollis (grado di inclinazione o rotazione), elevazione, gamma di movimento, ecc.
Questo subcore di gravità ha un massimo subtotale di 35 ed è composto da 11 articoli.
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TimePoints previsto dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Cambiamento dal basale nell'impressione clinica globale del punteggio di gravità
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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L'impressione clinica globale della gravità (CGI-S) è una scala valutata da medici che misura la gravità di una malattia in un partecipante.
È valutato su una scala a 7 punti che va da 1 (normale) a 7 (gravemente malati) in risposta a una domanda sullo stato mentale del partecipante al momento della valutazione.
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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Punteggio clinico dell'impressione globale del cambiamento
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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L'impressione clinica globale del cambiamento (CGI-C) è una scala valutata da medici che misura il cambiamento clinico in un partecipante.
È valutato su una scala di 7 punti che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggio) in risposta a una domanda sullo stato mentale del partecipante al momento della valutazione.
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36.
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Cambiamento dal basale nell'impressione globale dei pazienti con il punteggio di gravità
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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L'impressione globale del paziente di gravità (PGI-S) è un indice globale che può essere utilizzato per valutare la gravità di una condizione specifica (una scala a stato singolo).
Il PGI-S è un'unica domanda che chiede al partecipante di valutare come le loro condizioni sono ora su una scala da 1 (normale) a 4 (grave).
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Punteggio globale dell'impressione del cambiamento dei pazienti
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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L'impressione globale del paziente del cambiamento (PGI-C) è un questionario a singolo elemento usato per misurare l'impressione del partecipante del cambiamento generale nel CD, in termini di attività, limitazioni, sintomi, emozioni e qualità generale della vita, dalla prima dose di intervento di studio.
La misura utilizza una scala di valutazione a 7 punti con risposte che vanno da "molto migliorate" (3) a "molto peggio" (-3).
Il miglioramento è considerato molto migliorato, molto migliorato o minimamente migliorato.
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Modifica dal basale nel punteggio totale CDIP-58
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Il profilo di impatto della distonia cervicale (CDIP-58) è una scala di valutazione basata sul paziente che misura l'impatto sulla salute del CD e contiene otto sottoscale che misurano i sintomi della testa e del collo (6 articoli), del dolore e del disagio (5 articoli), del sonno (4 articoli), delle attività degli arti superiori (9 articoli), a camminare (9 articoli), fastidio (8 elementi), umore (7 articoli) e funzionalità psicosociale (10 articoli).
Il punteggio totale e ogni punteggio di sottoscala hanno un intervallo comune di 0 (nessun impatto) a 100 (maggiore impatto).
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Percentuale di partecipanti che vivono qualsiasi evento avverso (eventi avversi) tra cui eventi avversi emergenti di trattamento (TEAES), eventi avversi gravi (SAE), evento avverso di interesse speciale (AESI) e AE che portano alla sospensione del trattamento
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 36.
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Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in uno studio clinico partecipante, temporalmente associato all'uso dell'intervento di studio, sia considerato o meno considerato correlato all'intervento dello studio.
Teae è un AE per il quale la data di inizio è in parte o dopo la data in cui è iniziato l'intervento.
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Dalla base alla settimana 36.
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Percentuale di partecipanti con variazioni clinicamente significative rispetto al basale nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Verrà riportato un cambiamento clinicamente significativo nei parametri di laboratorio.
Il significato clinico sarà classificato dall'investigatore.
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Verranno segnalati cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali.
Il significato clinico sarà classificato dall'investigatore.
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale negli esami neurologici/fisici focalizzati.
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto alle letture di basale nelle letture elettrocardiogrammi a 12 piloti.
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Trattamento-emergenza di ideazione suicidaria/comportamento suicidario
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 36.
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La scala di valutazione della gravità del suicidio della Columbia (C-SSRS) verrà utilizzata in questo studio per la valutazione dell'ideazione e del comportamento suicidari.
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Dalla base alla settimana 36.
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Percentuale di partecipanti con anticorpi vincolanti a IPN10200
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Percentuale di partecipanti con anticorpi neutralizzanti a IPN10200
Lasso di tempo: In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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In tutti i timepoints dopo l'iniezione fino alla settimana 36
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLIN-10200-457
- 2024-519248-34-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e i relativi documenti di studio, tra cui il rapporto di studio clinico, il protocollo di studio con eventuali modifiche, il modulo casuale annotato, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno anonimi e i documenti di studio verranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Eventuali richieste devono essere presentate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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