Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, která se dozví více o účincích a dlouhodobé bezpečnosti BiiB141 (omaveloxolon) u účastníků s Friedreichovou ataxií ve věku 2 až 15 let (BRAVE)

29. května 2026 aktualizováno: Biogen

Fáze 3, 2dílná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie (část 1) a prodloužení otevřené označení (část 2) pro vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky omaloxolonu (BiiB141) v účastnících Friedreichovy ataxie 2 až 16 let

V této studii se vědci dozví více o účincích a bezpečnosti BIIB141, známé také jako Omaveloxolon nebo Skyclarys®. Tento lék byl schválen nebo zpřístupněn lékařům, aby předepisovali lidi s Friedreichovou ataxií (FA), kteří jsou nejméně 16 let. Dosud však není k dispozici pro děti a dospívající s FA, kteří jsou mladší než 16 let. Hlavním cílem této studie je naučit se, jak BiiB141 funguje v těle a o jeho bezpečnosti u dětí a dospívajících, kteří jsou ve věku 2 až 15 let.

Hlavní otázky, které vědci chtějí v této studii odpovědět, jsou:

  • Jak BIIB141 ovlivňuje rovnováhu a stabilitu příznaků FA účastníků?
  • Kolik účastníků má během studie zdravotní problémy?
  • Existují během studie nějaké změny v celkovém zdraví účastníků?
  • Existují nějaké změny ve zdraví srdce účastníků?
  • Existují nějaké změny v tom, jak se účastníci pohybují pubertou? Puberta je čas v něčím životě, kdy se jejich tělo změní z dítěte na dospělého.

Vědci se také dozví více o:

- Jak tělo zpracovává biib141 u dětí a dospívajících

Tato studie bude provedena takto:

  • Účastníci budou prověřeni, aby zkontrolovali, zda se mohou připojit ke studii. Screeningové období bude až 28 dní, po které účastníci zkontrolují své studijní výzkumné středisko.
  • V této studii jsou 2 díly. Během části 1 účastníci berou buď BIIB141 nebo placebo jednou denně.
  • V části 1 účastníci vezmou BIIB141 nebo placebo ve studijním výzkumném středisku 1. den a poté při osobních návštěvách ve 4. týdnu, 12. týdnu, 26. týdnu a 52. týdnu. Ve všech ostatních dnech si vezmou BiiB141 nebo placebo doma. Část 1 trvá až 52 týdnů.
  • Během části 2 budou účastníci z části 1 buď nadále přijímat BIIB141, nebo ji spustit, pokud si vzali placebo. Část 2 bude trvat až 104 týdnů.
  • V části 1 budou účastníci mít až 10 návštěv ve svém výzkumném středisku studie a telefonní hovor ve 2. týdnu. V části 2 budou účastníci navštívit ve 4. týdnu, 8,12, 26, a každých 26 týdnů poté, až opustí studii, a telefonní hovor ve 2. týdnu. Dojde k konečnému telefonnímu hovoru, aby zkontrolovali účastníky 31 dní po poslední době.
  • Každý účastník bude ve studii až asi 3 roky

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem randomizované kontrolované studie z části 1 (RCT) je vyhodnotit účinnost omaveloxolonu v týdnu 52 a sekundární cíle je vyhodnotit bezpečnost omaveloxolonu do 52 týdne a koncentraci omaveloxolonu po podání jedné a vícenásobné dávky. Primárním cílem pokusu o prodloužení (OLE) prodloužení (OLE) je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost dlouhodobého používání omaveloxolonu a sekundárním cílem je vyhodnotit účinnost omaveloxolonu po dlouhodobém použití.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

255

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Zatím nenabíráme
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Brazílie
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazílie, 70200-730
        • Nábor
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-970
        • Zatím nenabíráme
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marcondes Franca
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 04024-002
        • Nábor
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Kontakt:
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Zatím nenabíráme
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alfred Peter Born
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Nábor
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florence Renaldo
        • Kontakt:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francie, 34090
        • Nábor
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Agathe Roubertie
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Zatím nenabíráme
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 31 243614415
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nienke van Os
  • Indie
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Zatím nenabíráme
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D01 XD99
        • Nábor
        • CHI at Temple Street
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Declan O'Rourke
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 165
        • Zatím nenabíráme
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gessica Vasco
        • Kontakt:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Itálie, 31015
        • Zatím nenabíráme
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gabriella Paparella
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • Nábor
        • McGill University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
  • Německo
      • Giessen, Německo, 35392
        • Nábor
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andreas Hahn
        • Kontakt:
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Německo, 52074
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathrin Reetz
        • Kontakt:
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sylvia M Boesch
  • Saudská arábie
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Saudská arábie, 12875
        • Zatím nenabíráme
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +966 11-4427773
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amaal AlDakheel
  • Spojené království
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Spojené království, NW1 2BU
        • Nábor
        • University College Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • John Radcliffe Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea Németh
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 5DD
        • Nábor
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Zatím nenabíráme
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-3010
        • Nábor
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Theresa Zesiewicz
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105-3678
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Finkel
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507-1910
        • Nábor
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105-3901
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 206-987-2078
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alicia Henriquez
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Zatím nenabíráme
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 902124142000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zuhal Yapici
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 8950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alejandra Darling

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Část 1 RCT: KRITURIA KLÍČOVÁNÍ:

  • Diagnóza geneticky potvrzená Friedreichova ataxie (FA), tj. Homozygotní pro opakovanou expanzi guanin-adenin-adeninu (GAA) v intron-1 frataxinového genu nebo GAA opakující se expanzi v 1 alele v 1 jiné alléle.
  • Symptomatický pro FA, jak uvádí účastník a/nebo rodič/pečovatel a. Děti 7 až 16 let musí mít také skóre skóre stability (USS) 10 až ≤ 34 na začátku studie

Část 1 RCT: Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Glykosylovaný hemoglobin A1C (HbA1C)> 11%
  • Natriuretický peptid typu B (BNP)> 200 pikogramů na mililitr (PG/ML) při screeningu
  • Ejection Fraction (EF) <40% [Na základě echokardiogramu (Echo) provedeného při screeningové návštěvě]
  • Klinicky významné srdeční onemocnění s výjimkou mírné až střední kardiomyopatie

Část 2 OLE: Kritéria způsobilosti:

  • Účastníci dokončili část 1 RCT studie a nebyla splněna žádná kritéria přerušení

  • Údaje o bezpečnosti a snášenlivosti z části 1 RCT podporují pokračování při úsudku vyšetřovatele

    1. Pokud Alanine aminotransferáza (ALT), aspartát aminotransferáza (AST) a/nebo celkový bilirubin (Tbl) jsou> 2 × horní hranice normálního (ULN) při předchozí návštěvě, část 2 den by měla být zpožděna, dokud nebude ALT a AST <1,5 × ULN a TBL <2 × ULN je <2 × ULN
    2. Pokud je BNP> 200 pg/ml při předchozím hodnocení návštěvy, část 2 den 1 by měla být zpožděna, dokud nebude BNP <200 pg/ml
    3. Pokud jsou na základě předchozích hodnocení návštěvy přítomny jakékoli jiné klinicky významné laboratorní abnormality, měl by být část 2 den 1 zpožděna, dokud nebudou vyřešeny abnormality
    4. V případě mezipkurzní nemoci nebo jiné změny ve zdravotním stavu účastníka může být před zahájením části 2 opakována další hodnocení pro screening část 1, na základě úsudku vyšetřovatele po konzultaci s lékařským monitorem

Poznámka: Mohou se použít další kritéria pro zařazení/vyloučení definované protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Lék: Omaveloxolon
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • BiiB141, Skyclarys, RTA-408
Komparátor placeba: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Lék: Placebo
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Experimentální: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
Lék: Omaveloxolon
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • BiiB141, Skyclarys, RTA-408
Experimentální: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
Lék: Omaveloxolon
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • BiiB141, Skyclarys, RTA-408

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Časové okno: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
Časové okno: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Časové okno: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Časové okno: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
Časové okno: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Časové okno: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
Časové okno: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

16. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

22. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

1. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu s politikou transparentnosti a sdílení dat Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com//

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit