Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, чтобы узнать больше о последствиях и долгосрочной безопасности BIIB141 (Omaveloxolone) у участников с атаксией Фридрейха в возрасте от 2 до 15 лет (BRAVE)

15 июня 2026 г. обновлено: Biogen

Фаза 3, 2-часовое рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование (часть 1) и расширение открытой марки (часть 2) для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики Omaveloxolone (BIIB141) в участниках с атациной Фридреи с возрастом 2 до <16 лет (16 лет (BIIB141) в Фридреи, выдержанная от 2 до <16 лет (BIIB141).

В этом исследовании исследователи узнают больше о последствиях и безопасности BIIB141, также известного как Omaveloxolone или Skyclarys®. Этот препарат был одобрен или предоставлен для врачей, чтобы назначить, для людей с атаксией Фридрейха (FA), которым не менее 16 лет. Но он еще не доступен для детей и подростков с ФА, которым моложе 16 лет. Основная цель этого исследования - узнать, как работает BIIB141 в организме и о его безопасности у детей и подростков от 2 до 15 лет.

Основные вопросы, которые хотят ответить исследователи в этом исследовании:

  • Как BIIB141 влияет на симптомы и стабильность участников?
  • Сколько участников имеют проблемы со здоровьем во время исследования?
  • Есть ли какие -либо изменения в общем здоровье участников во время исследования?
  • Есть ли какие -либо изменения в здоровье сердца участников?
  • Есть ли какие -либо изменения в том, как участники проходят через половое созревание? Половое созревание - это время в чьей -то жизни, когда их тело меняется от ребенка к взрослому.

Исследователи также узнают больше о:

- Как организм обрабатывает BIIB141 у детей и подростков

Это исследование будет сделано следующим образом:

  • Участники будут проверены, чтобы проверить, могут ли они присоединиться к исследованию. Период проверки составит до 28 дней, после чего участники будут проверять свой исследовательский центр.
  • В этом исследовании есть 2 части. Во время первой части участники будут принимать либо BIIB141, либо плацебо один раз в день.
  • В первой части участники примут BIIB141 или плацебо в исследовательском центре на 1 день, а затем во время личных визитов на 4-й неделе 12, неделя, 26 и неделя 52. В все остальные дни они возьмут BIIB141 или плацебо дома. Часть 1 длится до 52 недель.
  • Во время второй части участники из части 1 будут продолжать принимать BIIB141, либо начать его, если они принимают плацебо. Часть 2 будет длиться до 104 недель.
  • В части 1 участники проведут до 10 посещений в своем исследовательском центре и телефонный звонок во второй неделе. Во второй части участники будут посещать на 4 -й недели, 8,12, 26, и каждые 26 недель после этого, пока они не покинут исследование, и телефонный звонок во второй неделе. По
  • Каждый участник будет в исследовании до 3 лет

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основной целью рандомизированного контролируемого исследования части 1 (РКИ) является оценка эффективности омавелоксолона на 52 неделе, а вторичные цели - оценить безопасность омавелоксолона в течение 52 недели и концентрацию омавелоксолона после введения в одиночную и множественную дозу. Основной целью исследования разыгрываемой растяжения (OLE) в части 2 является оценка безопасности и переносимости долгосрочного использования омаллоксолона, а вторичная цель-оценить эффективность омавелоксолона после долгосрочного использования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

255

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: US Biogen Clinical Trial Center
  • Номер телефона: 866-633-4636
  • Электронная почта: clinicaltrials@biogen.com

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • Еще не набирают
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sylvia M Boesch
  • Бразилия
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Бразилия, 70200-730
        • Рекрутинг
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-970
        • Еще не набирают
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marcondes França
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 04024-002
        • Рекрутинг
        • PSEG Centro de Pesquisa Clínica
        • Главный следователь:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Контакт:
          • Номер телефона: +5511972375577
          • Электронная почта: pvsgobbi@gmail.com
  • Германия
      • Giessen, Германия, 35392
        • Рекрутинг
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Главный следователь:
          • Andreas Hahn
        • Контакт:
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Контакт:
          • Номер телефона: +49 40 7410 56126
          • Электронная почта: d.weiss@uke.de
        • Главный следователь:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Германия, 52074
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Главный следователь:
          • Kathrin Reetz
        • Контакт:
          • Номер телефона: 492418089601
          • Электронная почта: kreetz@ukaachen.de
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Еще не набирают
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alfred Peter Born
  • Индия
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110029
        • Отозван
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D01 XD99
        • Рекрутинг
        • CHI at Temple Street
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Declan O'Rourke
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Контакт:
          • Номер телефона: +34 91 7277388
          • Электронная почта: yambee@hotmail.com
        • Главный следователь:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Испания, 8950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alejandra Darling
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 165
        • Еще не набирают
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Главный следователь:
          • Gessica Vasco
        • Контакт:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Италия, 31015
        • Еще не набирают
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Главный следователь:
          • Gabriella Paparella
        • Контакт:
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3H 2R9
        • Рекрутинг
        • McGill University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Канада, G1V 4G2
        • Рекрутинг
        • CHU de Quebec -Universite Laval
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nicolas Chrestian
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
        • Рекрутинг
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Контакт:
          • Номер телефона: 31 243614415
        • Главный следователь:
          • Nienke van Os
  • Саудовская Аравия
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Саудовская Аравия, 12875
        • Отозван
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Соединенное Королевство
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Соединенное Королевство, NW1 2BU
        • Рекрутинг
        • University College Hospital - PPDS
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Рекрутинг
        • John Radcliffe Hospital
        • Главный следователь:
          • Andrea Németh
        • Контакт:
          • Номер телефона: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S10 5DD
        • Рекрутинг
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Еще не набирают
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-3010
        • Рекрутинг
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Рекрутинг
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Главный следователь:
          • Theresa Zesiewicz
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105-3678
        • Рекрутинг
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Главный следователь:
          • Richard Finkel
        • Контакт:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507-1910
        • Рекрутинг
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105-3901
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Контакт:
          • Номер телефона: 206-987-2078
        • Главный следователь:
          • Alicia Henriquez
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Отозван
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
  • Франция
      • Paris, Франция, 75012
        • Рекрутинг
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Главный следователь:
          • Florence Renaldo
        • Контакт:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Франция, 34090
        • Рекрутинг
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Agathe Roubertie

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Часть 1 RCT: КРИТИВЫ Включения:

  • Диагностирован генетически подтвержденная атаксия Фридрейха (FA), то есть гомозиготная для повторной экспансии гуанино-аденина-аденина (GAA) в интроне-1 гена фратаксина или повторного экспансии GAA в 1 аллеле и с точечными мутациями или удалениями, или другими экспансионными мутациями не-GAA.
  • Симптомат для FA, как сообщается участник и/или родитель/опекун a. Дети от 7 до <16 лет также должны иметь оценку вертикального балла (USS) от 10 до ≤ 34 на исходном уровне

Часть 1 РКИ: Критерии исключения ключей:

  • Гликозилированный гемоглобин A1C (HBA1C)> 11%
  • B-тип натрийуретический пептид (BNP)> 200 пикограмм на миллилитр (PG/мл) при скрининге
  • Фракция выброса (EF) <40% [на основе эхокардиограммы (ECHO), выполненной при посещении скрининга]
  • Клинически значимое сердечное заболевание, за исключением легкой или умеренной кардиомиопатии

Часть 2 Ole: Критерии приемлемости:

  • Участники завершили RCT части 1 исследования, и критерии прекращения прекращения не было

  • Данные о безопасности и переносимости из RCT части 1 поддерживают продолжение решения следователя.

    1. Если аланин аминотрансфераза (Alt), аспартат -аминотрансфераза (AST) и/или общий билирубин (TBL) имеют> 2 × верхний предел нормального (ULN) при предыдущей оценке посещения, часть 2 -й день должна быть отложена до тех пор, пока не станут Alt и AST <1,5 × Uln, а TBL не станут <2 × Uln.
    2. Если BNP составляет> 200 пг/мл при предыдущей оценке посещения, часть 2 -й день 1 должен быть отложен до тех пор, пока BNP не станет <200 пг/мл
    3. Если какие -либо другие клинически значимые лабораторные аномалии присутствуют на основе предыдущих оценок посещения, часть 2 -й день 1 должна быть отложена, пока аномалии не будут разрешены
    4. В случае межкурсного заболевания или другого изменения состояния здоровья участника, дополнительные оценки скрининга части 1 могут быть повторены до начала части 2, на основе решения следователя в консультации с Medical Monitor

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные другие критерии включения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Лекарство: Омавелоксолон
Применяется, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
Плацебо Компаратор: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Лекарство: Плацебо
Вводят, как указано в группе лечения.
Экспериментальный: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
Лекарство: Омавелоксолон
Применяется, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
Экспериментальный: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
Лекарство: Омавелоксолон
Применяется, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Временное ограничение: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
Временное ограничение: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Временное ограничение: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Временное ограничение: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Временное ограничение: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
Временное ограничение: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Временное ограничение: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
Временное ограничение: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

16 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

22 ноября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 мая 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Другой идентификатор: EU CT Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с политикой прозрачности клинических испытаний Biogen и обмена данными на https://www.biogentrialtransparency.com//

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться