Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány, amelyben többet megtudhat a BIIB141 (Omaveloxolone) hatásairól és hosszú távú biztonságáról a Friedreich 2-15 éves Ataxia-ban szenvedő résztvevőknél (BRAVE)

2026. június 15. frissítette: Biogen

A 3. fázisú, kétrészes, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat (1. rész) és a nyílt kiterjesztés (2. rész) a hatékonyság, a biztonság, a farmakokinetika és

Ebben a tanulmányban a kutatók többet megtudnak a BIIB141, más néven Omaveloxolone vagy SkyClarys® hatásairól és biztonságáról. Ezt a gyógyszert jóváhagyták, vagy az orvosok számára rendelkezésre bocsátották a legalább 16 éves Friedreich ataxia (FA) -es emberek számára. De ez még nem érhető el az FA -val rendelkező gyermekek és tizenévesek számára, akik 16 évesnél fiatalabbak. Ennek a tanulmánynak a fő célja, hogy megtanulja, hogy a BIIB141 hogyan működik a testben, valamint a 2-15 éves gyermekek és tizenévesek biztonságáról.

A kutatók fő kérdései ebben a tanulmányban a következők:

  • Hogyan befolyásolja a BIIB141 a résztvevők FA tüneteinek egyensúlyát és stabilitását?
  • Hány résztvevőnek van orvosi problémája a vizsgálat során?
  • Van -e változás a résztvevők általános egészségében a vizsgálat során?
  • Van -e változás a résztvevők szív egészségében?
  • Van -e változás abban, hogy a résztvevők hogyan mozognak a pubertáson? A pubertás az az idő, amikor valaki életében a testük gyermekről felnőttre változik.

A kutatók többet tudnak meg:

- Hogyan dolgozza fel a test a BIIB141 -et gyermekekben és tizenévesekben

Ezt a tanulmányt az alábbiak szerint végezzük:

  • A résztvevőket átvizsgálják, hogy ellenőrizzék, csatlakozhatnak -e a tanulmányhoz. A szűrési időszak legfeljebb 28 nap lesz, majd a résztvevők bejelentkeznek a vizsgálati kutatóközpontba.
  • Ebben a tanulmányban 2 rész van. Az 1. rész során a résztvevők naponta egyszer veszik fel a BIIB141 -et vagy a placebót.
  • Az 1. részben a résztvevők az 1. napon a BIIB141-et vagy a placebót egy tanulmányi kutatóközpontban, majd a 4. héten, a 12., a 26. és az 52. héten tett személyes látogatásokon veszik fel. Az összes többi napon otthon veszik a BIIB141 -et vagy a placebót. Az 1. rész akár 52 hétig tart.
  • A 2. rész során az 1. részben résztvevők vagy folytatják a BIIB141 szedését, vagy elindítják, ha a placebót szedik. A 2. rész akár 104 hétig is tart.
  • Az 1. részben a résztvevők akár 10 látogatást is igénybe vesznek a tanulmányi kutatóközpontban és a telefonhívást a 2. héten. A 2. részben a résztvevők látogatást folytatnak a 4., 8,12, 26 héten, és azt követően 26 hetente, amíg el nem hagyják a vizsgálatot, és a 2. héten telefonhívást kapnak. Végső telefonhívást fogunk ellenőrizni a résztvevők egészségi állapotának 31 napos adagja után.
  • Minden résztvevő legfeljebb 3 évig lesz a tanulmányban

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1. rész elsődleges célja a randomizált kontrollos vizsgálat (RCT) az omaveloxolon hatékonyságának értékelése az 52. héten, és a másodlagos célok az omaveloxolon biztonságának értékelése az 52. héten keresztül, valamint az omaveloxolon koncentrációja egyetlen és többszörös dózis beadása után. A 2. rész Open-címke kiterjesztési (OLE) vizsgálatának elsődleges célja a hosszú távú omaveloxolon használat biztonságának és tolerálhatóságának értékelése, és a másodlagos cél az omaveloxolon hatékonyságának a hosszú távú használat után történő értékelése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

255

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria, 6020
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sylvia M Boesch
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Még nincs toborzás
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Brazília
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazília, 70200-730
        • Toborzás
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazília, 13083-970
        • Még nincs toborzás
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marcondes França
      • São Paulo, São Paulo, Brazília, 04024-002
        • Toborzás
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Kutatásvezető:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Kapcsolatba lépni:
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Még nincs toborzás
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alfred Peter Born
  • Egyesült Királyság
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Egyesült Királyság, NW1 2BU
        • Toborzás
        • University College Hospital - PPDS
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Toborzás
        • John Radcliffe Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Andrea Németh
        • Kapcsolatba lépni:
          • Telefonszám: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S10 5DD
        • Toborzás
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Még nincs toborzás
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-3010
        • Toborzás
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Kutatásvezető:
          • Theresa Zesiewicz
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105-3678
        • Toborzás
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Kutatásvezető:
          • Richard Finkel
        • Kapcsolatba lépni:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507-1910
        • Toborzás
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105-3901
        • Toborzás
        • Seattle Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Telefonszám: 206-987-2078
        • Kutatásvezető:
          • Alicia Henriquez
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Toborzás
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Kutatásvezető:
          • Florence Renaldo
        • Kapcsolatba lépni:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Franciaország, 34090
        • Toborzás
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Agathe Roubertie
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
        • Toborzás
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kapcsolatba lépni:
          • Telefonszám: 31 243614415
        • Kutatásvezető:
          • Nienke van Os
  • India
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Visszavont
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • Toborzás
        • McGill University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
  • Németország
      • Giessen, Németország, 35392
        • Toborzás
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Kutatásvezető:
          • Andreas Hahn
        • Kapcsolatba lépni:
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Toborzás
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Németország, 52074
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Kutatásvezető:
          • Kathrin Reetz
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Toborzás
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Olaszország, 165
        • Még nincs toborzás
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Kutatásvezető:
          • Gessica Vasco
        • Kapcsolatba lépni:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Olaszország, 31015
        • Még nincs toborzás
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Kutatásvezető:
          • Gabriella Paparella
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Toborzás
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 8950
        • Toborzás
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alejandra Darling
  • Szaud-Arábia
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Szaud-Arábia, 12875
        • Visszavont
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Törökország (Türkiye)
      • Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
        • Visszavont
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
  • Írország
      • Dublin, Írország, D01 XD99
        • Toborzás
        • CHI at Temple Street
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Declan O'Rourke

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

1. rész RCT: kulcsfontosságú befogadási kritériumok:

  • Genetikailag megerősített Friedreich ataxia (FA), azaz a guanin-adenin-adenin-adenin (GAA) homozigóta diplomáját a frataxin-gén intron-1-ben történő ismétlése, vagy a GAA ismételt tágulást 1 allélben, és pontmutációkkal vagy katalizációval, vagy más nem-GAA-expanzió mutációval a másik allélben.
  • Tüneti az FA -ra, amint azt a résztvevő és/vagy a szülő/gondozó jelentette a. A 7–16 évig tartó gyermekeknek függőleges stabilitási pontszámmal (USS) 10- ≤ 34 pontszámmal kell rendelkezniük a kiindulási állapotban

1. rész RCT: Kulcskitörési kritériumok:

  • Glikozilezett hemoglobin A1C (HbA1c)> 11%
  • B-típusú natriuretic peptid (BNP)> 200 pikogramm/milliliter (pg/ml) a szűrésnél
  • Az ejekciós frakció (EF) <40% [az Echocardiogram (ECHO) alapján, amelyet a szűrés során hajtottak végre]
  • Klinikailag szignifikáns szívbetegség, kivéve az enyhe vagy közepes kardiomiopátiát

2. rész OLE: Jogosultsági kritériumok:

  • A résztvevők befejezték a tanulmány 1. részét, és nem teljesítették a abbahagyási kritériumokat

  • Az 1. részből származó biztonsági és tolerálhatósági adatok támogatják a folytatást a nyomozó ítéletében

    1. Ha az alanin -aminotranszferáz (ALT), az aszpartát -aminotranszferáz (AST) és/vagy az összes bilirubin (TBL) a normál felső határértéke (ULN) az előző látogatás értékelésénél az 1. részben az 1. rész késleltetni kell, amíg az ALT és az AST <1,5 × ULN és TBL
    2. Ha a BNP> 200 pg/ml az előző látogatási értékelésnél, akkor a 2. rész 1. napját el kell késleltetni, amíg a BNP <200 pg/ml
    3. Ha az előző látogatási értékelések alapján bármilyen más klinikailag szignifikáns laboratóriumi rendellenességek vannak jelen, akkor az 1. rész 1. részének el kell késleltetni a rendellenességek megoldásáig
    4. Internetes betegség vagy a résztvevő egészségi állapotának más változása esetén a 2. rész megkezdése előtt megismételhető az 1. rész szűrési értékelései, a nyomozó ítélete alapján, az orvosi monitorral konzultálva

MEGJEGYZÉS: A protokoll által definiált befogadási/kizárási kritériumok alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Drog: Omaveloxolon
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB141, SkyClarys, RTA-408
Placebo Comparator: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Drog: Placebo
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Kísérleti: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
Drog: Omaveloxolon
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB141, SkyClarys, RTA-408
Kísérleti: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
Drog: Omaveloxolon
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • BIIB141, SkyClarys, RTA-408

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Időkeret: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
Időkeret: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Időkeret: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Időkeret: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Időkeret: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
Időkeret: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Időkeret: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
Időkeret: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biogen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. június 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. november 16.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. november 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. április 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 29.

Első közzététel (Tényleges)

2025. május 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Egyéb azonosító: EU CT Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Biogen klinikai vizsgálatának átláthatóságával és adatmegosztási politikájával összhangban a https://www.biogentrialtranszparenc.com/ oldalon

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel