이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

2 세에서 15 세 사이의 Friedreich의 운동 실조증 참가자의 BIIB141 (Omaveloxolone)의 효과와 장기 안전에 대해 더 많이 배우는 연구 (BRAVE)

2026년 6월 2일 업데이트: Biogen

Friedreich의 곡예 실조가 2 세에서 16 년 사이에있는 참가자의 효능, 안전, 약동학 및 약물 역학을 평가하기위한 3 단계, 2 부, 무작위, 이중 맹인, 위약 대조 연구 (1 부) 및 오픈 라벨 확장 (2 부).

이 연구에서 연구원들은 Omaveloxolone 또는 Skyclarys®라고도하는 BIIB141의 효과와 안전성에 대해 더 많이 배울 것입니다. 이 약물은 최소 16 세의 Friedreich의 운동 실조증 (FA)을 가진 사람들을 위해 승인되었거나 의사가 처방 할 수있게되었습니다. 그러나 16 세 미만의 FA를 가진 어린이와 십대들에게는 아직 이용할 수 없습니다. 이 연구의 주요 목표는 BIIB141이 신체에서 어떻게 작동하는지, 2 ~ 15 세의 어린이와 십대의 안전에 대해 배우는 것입니다.

이 연구에서 연구자들이 답하고자하는 주요 질문은 다음과 같습니다.

  • BIIB141은 참가자의 FA 증상 균형과 안정성에 어떤 영향을 미칩니 까?
  • 연구 중에 얼마나 많은 참가자가 의학적 문제가 있습니까?
  • 연구 중에 참가자의 전반적인 건강에 변화가 있습니까?
  • 참가자의 심장 건강에 변화가 있습니까?
  • 참가자들이 사춘기를 통과하는 방법에 변화가 있습니까? 사춘기는 몸이 아이에서 성인으로 변할 때 누군가의 삶의 시간입니다.

연구원들은 다음에 대해 자세히 알아볼 것입니다.

- 신체가 어린이와 십대에서 BIIB141을 처리하는 방법

이 연구는 다음과 같이 수행됩니다.

  • 참가자는 상영되어 연구에 참여할 수 있는지 확인합니다. 선별 기간은 최대 28 일이며, 그 후 참가자는 연구 연구 센터에 체크인합니다.
  • 이 연구에는 2 개의 부분이 있습니다. 1 부 동안 참가자는 하루에 한 번 BIIB141 또는 위약을 복용합니다.
  • 1 부에서 참가자는 1 일째의 연구 연구 센터에서 BIIB141 또는 위약을 복용 한 다음 4 주차, 12 주, 26 주 및 52 주차에 직접 방문합니다. 다른 날에는 BIIB141 또는 위약을 집에서 가져갑니다. 1 부는 최대 52 주 지속됩니다.
  • 파트 2 동안 1 부 참가자는 BIIB141을 계속 복용하거나 위약을 복용하는 경우 시작합니다. 2 부는 최대 104 주 지속됩니다.
  • 1 부에서는 참가자들이 연구 연구 센터를 최대 10 번 방문하고 2 주차에는 전화를받습니다. 2 부에서는 참가자는 4, 8,12, 26 주 및 26 주 후에 공부를 떠날 때까지 26 주마다 방문하고 2 주차에 전화를받습니다. 마지막 복용량 후 31 일 후에 참가자 '건강을 확인하기위한 최종 전화가있을 것입니다.
  • 각 참가자는 약 3 년 동안 연구에 참여할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

Part 1 무작위 대조 시험 (RCT)의 주요 목표는 52 주차에 Omaveloxolone의 효능을 평가하는 것이며, 2 차 목표는 52 주까지 Omaveloxolone의 안전성 및 단일 및 다중 용량 투여 후 Omaveloxolone의 농도를 평가하는 것입니다. Part 2 Open-Label Extension (OLE) 시험의 주요 목적은 장기 옴 라벨 록시 폴론 사용의 안전성과 내약성을 평가하는 것이며, 2 차 목표는 장기 사용 후 Omaveloxolone의 효능을 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

255

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
      • Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
        • 모병
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • 연락하다:
          • 전화번호: 31 243614415
        • 수석 연구원:
          • Nienke van Os
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • 아직 모집하지 않음
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alfred Peter Born
  • 독일
      • Giessen, 독일, 35392
        • 모병
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • 수석 연구원:
          • Andreas Hahn
        • 연락하다:
      • Hamburg, 독일, 20246
        • 모병
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, 독일, 52074
        • 모병
        • Universitätsklinikum Aachen
        • 수석 연구원:
          • Kathrin Reetz
        • 연락하다:
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 아직 모집하지 않음
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610-3010
        • 모병
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • 모병
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • 수석 연구원:
          • Theresa Zesiewicz
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105-3678
        • 모병
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • 수석 연구원:
          • Richard Finkel
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507-1910
        • 모병
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105-3901
        • 모병
        • Seattle Children's Hospital
        • 연락하다:
          • 전화번호: 206-987-2078
        • 수석 연구원:
          • Alicia Henriquez
  • 브라질
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, 브라질, 70200-730
        • 모병
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-970
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marcondes Franca
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 04024-002
        • 모병
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • 수석 연구원:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • 연락하다:
  • 사우디 아라비아
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, 사우디 아라비아, 12875
        • 아직 모집하지 않음
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
        • 연락하다:
          • 전화번호: +966 11-4427773
        • 수석 연구원:
          • Amaal AlDakheel
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • 모병
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, 스페인, 8950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alejandra Darling
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D01 XD99
        • 모병
        • CHI at Temple Street
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Declan O'Rourke
  • 영국
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, 영국, NW1 2BU
        • 모병
        • University College Hospital - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 9DU
        • 모병
        • John Radcliffe Hospital
        • 수석 연구원:
          • Andrea Németh
        • 연락하다:
          • 전화번호: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 5DD
        • 모병
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아, 6020
        • 모병
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sylvia M Boesch
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, 이탈리아, 165
        • 아직 모집하지 않음
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • 수석 연구원:
          • Gessica Vasco
        • 연락하다:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, 이탈리아, 31015
        • 아직 모집하지 않음
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • 수석 연구원:
          • Gabriella Paparella
        • 연락하다:
  • 인도
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
        • 아직 모집하지 않음
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3H 2R9
        • 모병
        • McGill University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4G2
  • 터키 (Türkiye)
      • Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
        • 아직 모집하지 않음
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
        • 연락하다:
          • 전화번호: 902124142000
        • 수석 연구원:
          • Zuhal Yapici
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • 모병
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • 수석 연구원:
          • Florence Renaldo
        • 연락하다:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, 프랑스, 34090
        • 모병
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Agathe Roubertie
  • 호주
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, 호주, 2031
        • 아직 모집하지 않음
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • 모병
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

Part 1 RCT : 주요 포함 기준 :

  • 유전자 확인 된 Friedreich의 운동 실조증 (FA), 즉 Frataxin 유전자의 Intron-1에서 구아닌-아데닌-아데닌 (GAA)에 대한 동형 접합 또는 1 대립 유전자 및 기타 비 GAA 확장 돌연변이에서 GAA 반복 확장에 대한 동형 접합성 진단.
  • 참가자 및/또는 부모/간병인이보고 한 FA의 증상 a. 7 ~ 16 세의 어린이는 기준선에서 똑바로 안정성 점수 (USS) 점수가 10 ~ ≤ 34해야합니다.

Part 1 RCT : 주요 제외 기준 :

  • 글리코 실화 헤모글로빈 A1C (HBA1C)> 11%
  • B- 타입 나트륨 이뇨 펩티드 (BNP)> 스크리닝시 밀리 리터당 200 피크 그램 (PG/ML)
  • 방출 분율 (EF) <40% [심사 방문시 (ECHO)를 기준으로 스크리닝 방문시 수행]
  • 경증 내지 중등도 심근 병증을 제외하고 임상 적으로 유의미한 심장 질환

Part 2 Ole : 자격 기준 :

  • 참가자는 연구의 1 부 RCT를 완료했으며 중단 기준이 충족되지 않았습니다.

  • Part 1 RCT의 안전 및 내약성 데이터는 조사자의 판단에서 지속을지지합니다.

    1. Alanine aminotransferase (ALT), 아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 (AST) 및/또는 총 빌리루빈 (TBL)은 이전 방문 평가에서 정상 (ULN)의 2 × 상한이면, 부품 2 일 1은 ALT가 지연되고 AST는 <1.5 × uln이고 TBL은 <2 × uln입니다.
    2. 이전 방문 평가에서 BNP가> 200 pg/ml 인 경우, BNP가 <200 pg/ml가 될 때까지 2 일차 지연되어야합니다.
    3. 이전 방문 평가에 기초하여 다른 임상 적으로 유의미한 실험실 이상이 존재하는 경우, 이상이 해결 될 때까지 2 일차 1 부가 지연되어야한다.
    4. 상류 질환 또는 참가자의 건강 상태 변화의 경우, 의료 모니터와상의하여 조사관의 판단에 따라 2 부 1 파트 1 스크리닝 평가가 반복 될 수 있습니다.

참고 : 기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
의약품: 오마벨록솔론
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
위약 비교기: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
의약품: 위약
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
실험적: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
의약품: 오마벨록솔론
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
실험적: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
의약품: 오마벨록솔론
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
기간: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
기간: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
기간: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
기간: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
기간: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
기간: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
기간: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
기간: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
기간: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
기간: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
기간: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
기간: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
기간: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Biogen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 6월 9일

기본 완료 (추정된)

2027년 11월 16일

연구 완료 (추정된)

2029년 11월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 4월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 4월 29일

처음 게시됨 (실제)

2025년 5월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (기타 식별자: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라 https://www.biogentrialtransparency.com/

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

위약에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Luxembourg

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다