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Eine Studie, um mehr über die Auswirkungen und die langfristige Sicherheit von BIIB141 (Omaveloxolon) bei Teilnehmern mit Friedreichs Ataxie im Alter von 2 bis 15 Jahren zu erfahren (BRAVE)

2. Juni 2026 aktualisiert von: Biogen

Eine Phase 3-, 2-teilige, randomisierte, doppelblind-, placebokontrollierte Studie (Teil 1) und Open-Label-Erweiterung (Teil 2), um die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Omaveloxolon (BIIB141) bei Teilnehmern mit FriedRich-Ataxia aged 2 bis <16 Jahren zu bewerten.

In dieser Studie erfahren Forscher mehr über die Auswirkungen und Sicherheit von BIIB141, auch bekannt als Omaveloxolon oder Skyclarys®. Dieses Medikament wurde für die Verschreibung von Ärzten für Menschen mit der Ataxie von Friedreich (FA), die mindestens 16 Jahre alt sind, zugelassen oder zur Verfügung gestellt. Aber es ist noch nicht für Kinder und Teenager mit FA verfügbar, die jünger als 16 Jahre alt sind. Das Hauptziel dieser Studie ist es, zu erfahren, wie BIIB141 im Körper und über ihre Sicherheit bei Kindern und Teenagern, die 2 bis 15 Jahre alt sind, funktioniert.

Die Hauptfragen, die Forscher in dieser Studie beantworten möchten, sind:

  • Wie wirkt sich BIIB141 auf das Gleichgewicht und die Stabilität der Teilnehmer der FA -Symptome der Teilnehmer aus?
  • Wie viele Teilnehmer haben während der Studie medizinische Probleme?
  • Gibt es Änderungen in der allgemeinen Gesundheit der Teilnehmer während der Studie?
  • Gibt es Änderungen in der Herzgesundheit der Teilnehmer?
  • Gibt es Änderungen daran, wie sich die Teilnehmer durch die Pubertät bewegen? Die Pubertät ist die Zeit im Leben eines Menschen, in dem sich ihr Körper von einem Kind zu einem Erwachsenen wechselt.

Forscher werden auch mehr über:

- Wie der Körper BIIB141 bei Kindern und Teenagern verarbeitet

Diese Studie wird wie folgt durchgeführt:

  • Die Teilnehmer werden überprüft, um zu überprüfen, ob sie der Studie beitreten können. Die Screening -Zeit wird bis zu 28 Tage betragen, wonach die Teilnehmer in ihr Studienforschungszentrum einchecken.
  • Es gibt 2 Teile in dieser Studie. Während Teil 1 nehmen die Teilnehmer einmal täglich BIIB141 oder ein Placebo.
  • In Teil 1 nehmen die Teilnehmer BIIB141 oder das Placebo am Tag 1 in einem Studienforschungszentrum und dann in Woche 4, Woche 12, Woche 26 und Woche 52 bei persönlichen Besuchen. An allen anderen Tagen nehmen sie BIIB141 oder das Placebo zu Hause. Teil 1 dauert bis zu 52 Wochen.
  • Während Teil 2 nehmen die Teilnehmer von Teil 1 entweder weiterhin BIIB141 ein oder beginnen es, wenn sie das Placebo einnehmen. Teil 2 dauert bis zu 104 Wochen.
  • In Teil 1 haben die Teilnehmer in Woche 2 bis zu 10 Besuche in ihrem Studienforschungszentrum und einen Anruf in Teil 2. In Teil 2 werden die Teilnehmer in den Wochen 4, 8,12, 26 und alle 26 Wochen danach besucht, bis sie die Studie verlassen, und eine Telefonanruf in Woche 2. Es wird einen endgültigen Anruf geben, um die Gesundheit der Teilnehmer 31 Tage nach ihrer letzten Dosis zu überprüfen.
  • Jeder Teilnehmer wird bis zu 3 Jahre in der Studie sein

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel der randomisierten kontrollierten Studie (RCT) Teil 1 (RCT) besteht darin, die Wirksamkeit von Omaveloxolon in Woche 52 zu bewerten. Die sekundären Ziele sind die Bewertung der Sicherheit von Omaveloxolon bis Woche 52 und die Konzentration von Omaveloxolon nach einer einzelnen und mehreren Dosisverabreichung. Das Hauptziel der OLE-Studie (Open-Label-Erweiterung) besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit des Langzeit-Omaveloxolon-Gebrauchs zu bewerten. Das sekundäre Ziel ist die Bewertung der Wirksamkeit von Omaveloxolon nach Langzeitanwendung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

255

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Noch keine Rekrutierung
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Brasilien
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilien, 70200-730
        • Rekrutierung
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-970
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marcondes Franca
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04024-002
        • Rekrutierung
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Hauptermittler:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Kontakt:
  • Deutschland
      • Giessen, Deutschland, 35392
        • Rekrutierung
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Hauptermittler:
          • Andreas Hahn
        • Kontakt:
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 52074
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Hauptermittler:
          • Kathrin Reetz
        • Kontakt:
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Noch keine Rekrutierung
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alfred Peter Born
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Rekrutierung
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Hauptermittler:
          • Florence Renaldo
        • Kontakt:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankreich, 34090
        • Rekrutierung
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Agathe Roubertie
  • Indien
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Noch keine Rekrutierung
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 XD99
        • Rekrutierung
        • CHI at Temple Street
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Declan O'Rourke
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 165
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Hauptermittler:
          • Gessica Vasco
        • Kontakt:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Italien, 31015
        • Noch keine Rekrutierung
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Hauptermittler:
          • Gabriella Paparella
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • Rekrutierung
        • McGill University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Rekrutierung
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 31 243614415
        • Hauptermittler:
          • Nienke van Os
  • Saudi-Arabien
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabien, 12875
        • Noch keine Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +966 11-4427773
        • Hauptermittler:
          • Amaal AlDakheel
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alejandra Darling
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Noch keine Rekrutierung
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 902124142000
        • Hauptermittler:
          • Zuhal Yapici
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Noch keine Rekrutierung
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-3010
        • Rekrutierung
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Hauptermittler:
          • Theresa Zesiewicz
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105-3678
        • Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Hauptermittler:
          • Richard Finkel
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507-1910
        • Rekrutierung
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105-3901
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 206-987-2078
        • Hauptermittler:
          • Alicia Henriquez
  • Vereinigtes Königreich
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Rekrutierung
        • University College Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Rekrutierung
        • John Radcliffe Hospital
        • Hauptermittler:
          • Andrea Németh
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 5DD
        • Rekrutierung
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sylvia M Boesch

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Teil 1 RCT: Schlüsseleinschlusskriterien:

  • Mit gentechnisch bestätigter Friedreichs Ataxie (FA), d. H. Homozygot für Guanin-Adenin-Adenin (GAA), die Expansion in Intron-1 des Frataxin-Gens oder GAA-Wiederholungsexpansion in 1 Allel und mit Punktmutationen oder Deletionen oder anderen Nicht-GAA-Expansionsmutationen in den anderen Allel-Allel-Alleine-Alleine-Alleine-Mutationen in den anderen wiederholten.
  • Symptomatisch für FA, wie vom Teilnehmer und/oder der Eltern/Pflegekraft a berichtet. Kinder 7 bis <16 Jahre müssen auch einen aufrechten Stabilitätsbewertungswert (USS) von 10 bis ≤ 34 zu Studienbeginn haben

Teil 1 RCT: Schlüsselausschlusskriterien:

  • Glykosyliertes Hämoglobin A1C (Hba1c)> 11%
  • Natriuretisches Peptid vom B-Typ (BNP)> 200 Pikogramm pro Milliliter (pg/ml) beim Screening
  • Ejektionsfraktion (EF) <40% [basierend auf dem Echokardiogramm (Echo), der beim Screening -Besuch durchgeführt wird]
  • Klinisch signifikante Herzerkrankungen mit Ausnahme einer leichten bis mittelschweren Kardiomyopathie

Teil 2 OLE: Zulassungskriterien:

  • Die Teilnehmer haben Teil 1 RCT der Studie abgeschlossen, und es wurden keine Absorgungskriterien erfüllt

  • Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten aus Teil 1 RCT unterstützen die Fortsetzung des Urteils des Ermittlers

    1. If alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), and/or total bilirubin (TBL) are > 2× upper limit of normal (ULN) at the previous visit assessment, Part 2 Day 1 should be delayed until ALT and AST are < 1.5× ULN and TBL is < 2× ULN
    2. Wenn BNP bei der vorherigen Besuchsbewertung> 200 pg/ml ist, sollte Teil 2 Tag 1 verzögert werden, bis BNP <200 pg/ml beträgt
    3. Wenn andere klinisch signifikante Laboranomalien auf der Grundlage der vorherigen Besuchsbewertungen vorhanden sind, sollte Teil 2 Tag 1 verzögert werden, bis die Anomalien behoben sind
    4. Bei Intercurrent -Krankheiten oder einer anderen Änderung des Gesundheitszustands des Teilnehmer

Hinweis: Andere Protokoll-definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Arzneimittel: Omaveloxolon
Wird wie im Behandlungszweig angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • Biib141, Skyclarys, RTA-408
Placebo-Komparator: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Arzneimittel: Placebo
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Experimental: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
Arzneimittel: Omaveloxolon
Wird wie im Behandlungszweig angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • Biib141, Skyclarys, RTA-408
Experimental: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
Arzneimittel: Omaveloxolon
Wird wie im Behandlungszweig angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • Biib141, Skyclarys, RTA-408

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Zeitfenster: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
Zeitfenster: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Zeitfenster: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Zeitfenster: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Zeitfenster: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
Zeitfenster: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Zeitfenster: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
Zeitfenster: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

22. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit der klinischen Versuchs- und Datenaustauschrichtlinie von Biogen unter https://www.biogentrialTransparenz.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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