Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie, aby dowiedzieć się więcej o skutkach i długoterminowym bezpieczeństwie BIIB141 (omaveloxolone) u uczestników z ataksją Friedreicha w wieku od 2 do 15 lat (BRAVE)

13 marca 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Faza 3, 2-częściowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie (część 1) i rozszerzenie otwartego (część 2) w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki omaweloksolonu (BIIB141) u uczestników z Friedreich ATAXIA AGED 2 do 16 lat do 16 lat do 16 lat do 16 lat do 16 lat do <16 lat

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej o skutkach i bezpieczeństwie BIIB141, znanego również jako omaveloxolone lub SkyClarys®. Ten lek został zatwierdzony lub udostępniony dla lekarzy do przepisania, dla osób z ataksją Friedreicha (FA), które mają co najmniej 16 lat. Ale nie jest jeszcze dostępny dla dzieci i nastolatków z FA, które mają młodsze niż 16 lat. Głównym celem tego badania jest dowiedzieć się, jak BIIB141 działa w ciele i o jego bezpieczeństwie u dzieci i nastolatków, które mają od 2 do 15 lat.

Główne pytania naukowcy, którzy chcą odpowiedzieć w tym badaniu, to:

  • Jak BIIB141 wpływa na równowagę i stabilność objawów FA?
  • Ilu uczestników ma problemy medyczne podczas badania?
  • Czy są jakieś zmiany w ogólnym zdrowiu uczestników podczas badania?
  • Czy są jakieś zmiany w zdrowiu serca uczestników?
  • Czy są jakieś zmiany w tym, jak uczestnicy przechodzą przez dojrzewanie? Porarka to czas w czyimś życiu, kiedy ich ciało zmienia się z dziecka na dorosły.

Naukowcy dowiedzą się również o:

- Jak organizm przetwarza BIIB141 u dzieci i nastolatków

To badanie zostanie wykonane w następujący sposób:

  • Uczestnicy będą badani, aby sprawdzić, czy mogą dołączyć do badania. Okres badań przesiewowych będzie do 28 dni, po czym uczestnicy sprawdzą swoje centrum badań badawczych.
  • W tym badaniu są 2 części. Podczas części 1 uczestnicy przyjmą BIIB141 lub placebo raz dziennie.
  • W części 1 uczestnicy przyjmą BIIB141 lub placebo w centrum badań badań 1 dnia, a następnie podczas wizyt osobistych w 4, tygodniu 12, tygodniu 26 i tygodniu 52. Przez wszystkie inne dni wezmą BIIB141 lub placebo w domu. Część 1 trwa do 52 tygodni.
  • Podczas części 2 uczestnicy z części 1 albo będą nadal przyjmować BIIB141, albo uruchomią go, jeśli przejęli placebo. Część 2 potrwa do 104 tygodni.
  • W części 1 uczestnicy będą mieli do 10 wizyt w swoim Centrum Badań Badań i rozmowę telefoniczną w 2 tygodniu. W części 2 uczestnicy będą mieli wizyty w 4, 8,12, 26 i co 26 tygodniach, aż do opuszczenia badania, a rozmowa telefoniczna w 2 tygodniu. Ostateczna rozmowa telefoniczna, aby sprawdzić zdrowie uczestników 31 dni po ich ostatniej dawce.
  • Każdy uczestnik będzie w badaniu przez około 3 lata

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem randomizowanego kontrolowanego badania części 1 (RCT) jest ocena skuteczności omaveloksolonu w 52 tygodniu, a cele wtórne jest ocena bezpieczeństwa omaveloxolone przez tydzień 52 i stężenie omaveloxolonu po pojedynczej i wielokrotnej podawaniu dawki. Głównym celem badania otwartego rozszerzenia części 2 (OLE) jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego stosowania omaveloxolonu, a wtórnym celem jest ocena skuteczności omaveloxolone po długoterminowym użyciu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

255

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudyjska, 12875
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +966 11-4427773
        • Główny śledczy:
          • Amaal AlDakheel
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sylvia M Boesch
  • Brazylia
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazylia, 70200-730
        • Rekrutacyjny
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-970
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marcondes Franca
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04024-002
        • Rekrutacyjny
        • PSEG Centro de Pesquisa Clínica
        • Główny śledczy:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Kontakt:
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alfred Peter Born
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Główny śledczy:
          • Florence Renaldo
        • Kontakt:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francja, 34090
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Agathe Roubertie
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alejandra Darling
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 31 243614415
        • Główny śledczy:
          • Nienke van Os
  • Indie
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D01 XD99
        • Rekrutacyjny
        • CHI at Temple Street
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Declan O'Rourke
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • Rekrutacyjny
        • McGill University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
  • Niemcy
      • Giessen, Niemcy, 35392
        • Rekrutacyjny
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Główny śledczy:
          • Andreas Hahn
        • Kontakt:
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 52074
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Główny śledczy:
          • Kathrin Reetz
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-3010
        • Rekrutacyjny
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Główny śledczy:
          • Theresa Zesiewicz
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105-3678
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Główny śledczy:
          • Richard Finkel
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507-1910
        • Rekrutacyjny
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105-3901
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 206-987-2078
        • Główny śledczy:
          • Alicia Henriquez
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 902124142000
        • Główny śledczy:
          • Zuhal Yapici
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 165
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Główny śledczy:
          • Gessica Vasco
        • Kontakt:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Włochy, 31015
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Główny śledczy:
          • Gabriella Paparella
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Rekrutacyjny
        • University College Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • John Radcliffe Hospital
        • Główny śledczy:
          • Andrea Németh
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 5DD
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Santosh Ravindra Mordekar

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Część 1 RCT: Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowane genetycznie potwierdzone ataksję Friedreicha (FA), tj. Homozygotyczne dla powtarzania rozszerzenia guaniny-adenin-adeninowej (GAA) w intron-1 genu frataksyny lub powtórzenia GAA w 1 allerze i z mutacjami punktowymi lub delecji lub innej mutacji bez GAA w innym allele.
  • Objawowy dla FA, jak zgłoszono uczestnik i/lub rodzic/opiekun a. Dzieci od 7 do <16 lat muszą również mieć wynik stabilności pionowej (USS) od 10 do ≤ 34 na początku

Część 1 RCT: Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Glikozylowana hemoglobina A1C (HBA1C)> 11%
  • Peptyd natriuretyczny typu B (BNP)> 200 pikogramów na mililitr (PG/ML) podczas badań przesiewowych
  • Frakcja wyrzutowa (EF) <40% [na podstawie echokardiogramu (ECHO) wykonywanego podczas wizyty przesiewowej]
  • Klinicznie istotna choroba sercowa z wyjątkiem łagodnej do umiarkowanej kardiomiopatii

Część 2 OLE: Kryteria kwalifikowalności:

  • Uczestnicy ukończyli część 1 RCT badania i nie spełniono kryteriów przerwania

  • Dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji z części 1 RCT wspierają kontynuację w wyroku śledczego

    1. Jeśli aminotransferaza alanina (ALT), asparaginian aminotransferazy (AST) i/lub całkowitej bilirubiny (TBL) są> 2 × górna granica normalnej (ULN) podczas poprzedniej oceny wizyty, część 2 dzień 1 powinien być opóźniony, aż ALT i AST wynoszą <1,5 × łopatę i TBL wynosi <2 × łopa
    2. Jeśli BNP wynosi> 200 pg/ml podczas poprzedniej oceny wizyty, część 2 dnia 1 powinna być opóźniona, aż BNP wyniesie <200 pg/ml
    3. Jeśli jakiekolwiek inne klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne są obecne na podstawie poprzednich ocen wizyty, część 2 dnia 1 powinna być opóźniona do momentu rozwiązania nieprawidłowości
    4. W przypadku choroby międzykresowej lub innej zmiany stanu zdrowia uczestnika dodatkowe oceny badania 1 można powtórzyć przed rozpoczęciem części 2, w oparciu o ocenę śledczych w porozumieniu z monitorem medycznym

Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia zdefiniowane przez protokoły.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1 RCT: ORMAVELOXOLON
Uczestnicy otrzymają jedną doustną dawkę omaveloxolone raz dziennie (QD) do 52 tygodni w części 1 badania.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
Komparator placebo: Część 1 RCT: placebo
Uczestnicy otrzymają placebo, ustnie QD przez okres 1 w części 1.
Lek: Placebo
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Eksperymentalny: Część 2 ole: ORMAVELOXOLON
Uczestnicy, którzy ukończyli część 1 badania i kwalifikują się, otrzymają jedną doustną dawkę omaveloxolone, QD przez okres do 104 tygodni w badaniu części 2.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1 RCT: Zmiana z linii bazowej w podskali E Wonight Stability Score (USS) Zmodyfikowanej skali oceny Ataxia Friedreicha (MFARS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
MFAR jest zatwierdzoną i czułą skalą oceny, która została opracowana w celu ilościowej oceny nasilenia cech neurologicznych FA u dorosłych i młodzieży. Wyniki na MFAR wynoszą od 0 do 93, a niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję neurologiczną. Podskale oceny MFARS i maksymalny wynik dla każdej podskali to: Funkcja Bulbar (podskala A; 2 oceny mowy i kaszlu; maksymalny wynik = 5), koordynacja kończyny górnej (podskala B; 5 Oceny koordynacji ruchu i funkcji w ramach i rąk z każdym kończynami ocenianym indywidualnie; Maksymalny wynik = 36), maksymalny wynik = 36) kończyna oceniana indywidualnie;
Linia bazowa, tydzień 52
Część 2 OLE: Liczba uczestników z zdarzeniem niepożądanym leczeniem (Teae) i poważnym zdarzeniem niepożądanym (Tesae)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badania leku w części 2 do końca okresu obserwacji w części 2 (do 105 tygodnia)
Od pierwszej dawki badania leku w części 2 do końca okresu obserwacji w części 2 (do 105 tygodnia)
Część 2 OLE: Liczba uczestników ze zmianą od wartości wyjściowej w funkcji serca ocenianej przez echokardiogram (echo)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 OLE: Zmień od wartości wyjściowej wysokości
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 OLE: Zmiana od wartości wyjściowej masy
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w indeksie masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w skali oceny nasilenia samobójstw w Kolumbii (C-SSR)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
C-SSRS jest nisko obciążającą miarą spektrum myśli samobójczych i zachowań, które zostały opracowane w celu oceny nasilenia i śledzenia zdarzeń samobójczych poprzez leczenie osób w wieku ≥ 6 lat. C-SSRS to wywiad kliniczny, który zapewnia podsumowanie zarówno idei, jak i zachowań, które mogą być zarządzane przez klinicystę podczas każdej oceny lub oceny ryzyka w celu zidentyfikowania poziomu i rodzaju obecnej samobójstwa. Ocena obejmuje odpowiedzi „tak” lub „nie” na 5 pytań, związane z myślą samobójczą (chęć być martwym, niespecyficzne aktywne myśli samobójcze, aktywne myśli samobójcze z wszelkimi metodami, aktywną próby samobójczą z pewną intencją, aktywną myślami samobójczymi z określonym planem) i zachowaniem samobójczym (akty przygotowawcze lub zachowanie, porażone próba, faktyczne próba, próby samobójcze). Oceny numeryczne są przewidziane w celu nasilenia idei, od 1 do 5, przy czym 5 jest najcięższe.
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 ole: odsetek uczestników na każdym etapie Tanner
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Ocena stadiów Tannera (skala rozwoju fizycznego) zostanie przeprowadzona przez lekarza doświadczonego w tej ocenie. Scenariusz Tannera waha się od etapu 1 (dzieciństwo) do stadium 5 (pełna dojrzałość fizyczna). Informacje dotyczące inscenizacji Tannera zostaną zebrane na początku dla wszystkich uczestników i zostaną zatrzymane, gdy uczestnik osiągnie Tanner Etape 5 we wszystkich skalach odpowiednich dla płci.
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 ole: liczba uczestników na każdym etapie Tanner
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Ocena stadiów Tannera (skala rozwoju fizycznego) zostanie przeprowadzona przez lekarza doświadczonego w tej ocenie. Scenariusz Tannera waha się od etapu 1 (dzieciństwo) do stadium 5 (pełna dojrzałość fizyczna). Informacje dotyczące inscenizacji Tannera zostaną zebrane na początku dla wszystkich uczestników i zostaną zatrzymane, gdy uczestnik osiągnie Tanner Etape 5 we wszystkich skalach odpowiednich dla płci.
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1 RCT: Zmiana z linii bazowej w indeksie Ataxia-Health Friedreich (FA-HI)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
FA-HI jest uczestnikiem zgłoszonym do ankiety, które ocenia ogólne obciążenie chorobowe w skali 100-punktowej, przy czym 0 reprezentuje brak obciążenia chorobą, a 100 reprezentuje maksymalny poziom obciążenia chorobowego zawierający 113 pytań objawów reprezentujących 18 objawowych podskal.
Linia bazowa, tydzień 52
Część 1 RCT: Zmiana ze wartości wyjściowej w skali oceny Ataxia Friedreich (MFARS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
MFAR jest zatwierdzoną i czułą skalą oceny, która została opracowana w celu ilościowej oceny nasilenia cech neurologicznych FA u dorosłych i młodzieży. Wyniki na MFAR wynoszą od 0 do 93, a niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję neurologiczną. Podskale oceny MFARS i maksymalny wynik dla każdej podskali to: Funkcja Bulbar (podskala A; 2 oceny mowy i kaszlu; maksymalny wynik = 5), koordynacja kończyny górnej (podskala B; 5 Oceny koordynacji ruchu i funkcji w ramach i rąk z każdym kończynami ocenianym indywidualnie; Maksymalny wynik = 36), maksymalny wynik = 36) kończyna oceniana indywidualnie;
Linia bazowa, tydzień 52
Część 1 RCT: Zmiana od wartości wyjściowej w globalnym wrażeniach pacjentów (PGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
PGI-S zostanie przeprowadzony dla uczestników w wieku od 7 do 16 lat. Są to klinicznie znaczące miary wyników, które są istotne dla uczestników we wszystkich grupach wiekowych i ciężkości choroby dla tej populacji. PGI -s jest 1-elementowym kwestionariuszem, w którym odpowiedź jest rejestrowana w 4-punktowej skali ocenianej jako: 1 normalny, 2-miły, 3-umiarkowany lub 4-severe.
Linia bazowa, tydzień 52
Część 1 RCT: Zmiana z wartości wyjściowej w klinicznych globalnych wrażeniach-odcinanie (CGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
CGI-S zostanie przeprowadzony dla wszystkich zapisanych uczestników, w wieku od 2 do 16 lat. Ocena CGI ocenia nasilenie poszczególnych objawów i odpowiedzi leczenia u uczestników z zaburzeniami psychicznymi. CGI-S jest 7-punktową skalą, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby uczestnika w momencie oceny. Ocena 1 jest uważana za normalną lub przy najmniej ciężkich objawach ocena 7 jest niezwykle chora lub najgorsze objawy.
Linia bazowa, tydzień 52
Część 1 RCT: Zmiana z linii bazowej w aktywności Ataxia Friedreicha codziennego życia (FA-ADL)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Uczestnicy odpowiedzą na 9 pytań ankiety FA-ADL w stylu wywiadu przeprowadzonym przez dowolnego personelu witryny. Badanie FA-ADL ocenia 9 pojęć: (1) mowa; (2) połknięcie; (3) przycinanie żywności i obchodzenia się; (4) sos; (5) higiena osobista; (6) upadek; (7) chodzenie; (8) jakość pozycji siedzącej; oraz (9) funkcja pęcherza.
Linia bazowa, tydzień 52
Część 1 RCT: Liczba uczestników z zdarzeniem niepożądanym leczeniem (Teae) i poważnym zdarzeniem niepożądanym (Tesae) (Tesae)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badania leku do końca okresu obserwacji w części 1 RCT (do 54 tygodnia)
Od pierwszej dawki badania leku do końca okresu obserwacji w części 1 RCT (do 54 tygodnia)
Część 1 RCT: Liczba uczestników ze zmianą od wartości wyjściowej w funkcji serca ocenianej przez echokardiogram (echo)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 26 i 52
Linia bazowa, tygodnie 26 i 52
Część 1 RCT: Zmiana z wartości wyjściowej wysokości
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
Linia bazowa do 52 tygodnia
Część 1 RCT: Zmiana od wartości wyjściowej masy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
Linia bazowa do 52 tygodnia
Część 1 RCT: Zmiana wskaźnika wyjściowego w indeksie masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
Linia bazowa do 52 tygodnia
Część 1 RCT: Zmiana z wartości wyjściowej w skali oceny nasilenia samobójstw w Kolumbii (C-SSR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 tygodnia
C-SSRS jest nisko obciążającą miarą spektrum myśli samobójczych i zachowań, które zostały opracowane w celu oceny nasilenia i śledzenia zdarzeń samobójczych poprzez leczenie osób w wieku ≥ 6 lat. C-SSRS to wywiad kliniczny, który zapewnia podsumowanie zarówno idei, jak i zachowań, które mogą być zarządzane przez klinicystę podczas każdej oceny lub oceny ryzyka w celu zidentyfikowania poziomu i rodzaju obecnej samobójstwa. Ocena obejmuje odpowiedzi „tak” lub „nie” na 5 pytań, związane z myślą samobójczą (chęć być martwym, niespecyficzne aktywne myśli samobójcze, aktywne myśli samobójcze z wszelkimi metodami, aktywną próby samobójczą z pewną intencją, aktywną myślami samobójczymi z określonym planem) i zachowaniem samobójczym (akty przygotowawcze lub zachowanie, porażone próba, faktyczne próba, próby samobójcze). Oceny numeryczne są przewidziane w celu nasilenia idei, od 1 do 5, przy czym 5 jest najcięższe.
Linia bazowa do 52 tygodnia
Część 1 RCT: Procent uczestników na każdym etapie Tannera
Ramy czasowe: Pokaz i 52 tydzień
Ocena stadiów Tannera (skala rozwoju fizycznego) zostanie przeprowadzona przez lekarza doświadczonego w tej ocenie. Scenariusz Tannera waha się od etapu 1 (dzieciństwo) do stadium 5 (pełna dojrzałość fizyczna). Informacje dotyczące inscenizacji Tannera zostaną zebrane na początku dla wszystkich uczestników i zostaną zatrzymane, gdy uczestnik osiągnie Tanner Etape 5 we wszystkich skalach odpowiednich dla płci.
Pokaz i 52 tydzień
Część 1 RCT: Liczba uczestników na każdym etapie Tannera
Ramy czasowe: Pokaz i 52 tydzień
Ocena stadiów Tannera (skala rozwoju fizycznego) zostanie przeprowadzona przez lekarza doświadczonego w tej ocenie. Scenariusz Tannera waha się od etapu 1 (dzieciństwo) do stadium 5 (pełna dojrzałość fizyczna). Informacje dotyczące inscenizacji Tannera zostaną zebrane na początku dla wszystkich uczestników i zostaną zatrzymane, gdy uczestnik osiągnie Tanner Etape 5 we wszystkich skalach odpowiednich dla płci.
Pokaz i 52 tydzień
Część 1 RCT: Stężenia w osoczu omaveloxolonu
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i dawką w dniu 1, tygodni 4, 12 i 26
Dawki przed dawką i dawką w dniu 1, tygodni 4, 12 i 26
Część 2 OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali oceny Ataxia Friedreicha (MFARS), w tym wyniku stabilności pionowej (USS)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
MFAR jest zatwierdzoną i czułą skalą oceny, która została opracowana w celu ilościowej oceny nasilenia cech neurologicznych FA u dorosłych i młodzieży. Wyniki na MFAR wynoszą od 0 do 93, a niższe wyniki wskazują na lepszą funkcję neurologiczną. Podskale oceny MFARS i maksymalny wynik dla każdej podskali to: Funkcja Bulbar (podskala A; 2 oceny mowy i kaszlu; maksymalny wynik = 5), koordynacja kończyny górnej (podskala B; 5 Oceny koordynacji ruchu i funkcji w ramach i rąk z każdym kończynami ocenianym indywidualnie; Maksymalny wynik = 36), maksymalny wynik = 36) kończyna oceniana indywidualnie;
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 OLE: Zmiana od linii bazowej w Ataxia Akspacivity Friedreicha codziennego życia (FA-ADL)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Uczestnicy odpowiedzą na 9 pytań ankiety FA-ADL w stylu wywiadu przeprowadzonym przez dowolnego personelu witryny. Badanie FA-ADL ocenia 9 pojęć: (1) mowa; (2) połknięcie; (3) przycinanie żywności i obchodzenia się; (4) sos; (5) higiena osobista; (6) upadek; (7) chodzenie; (8) jakość pozycji siedzącej; oraz (9) funkcja pęcherza. Każdy uczestnik zostanie poinstruowany, aby odpowiedzieć na 9 pytań. Całkowite wyniki w FA-ADL zostaną wykorzystane jako wtórny punkt końcowy do oceny skuteczności u uczestników w wieku od 7 do 16 lat.
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 OLE: Zmiana z linii bazowej w indeksie Ataxia-Health Friedreich (FA-HI)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
FA-HI jest uczestnikiem zgłoszonym do ankiety, które ocenia ogólne obciążenie chorobowe w skali 100-punktowej, przy czym 0 reprezentuje brak obciążenia chorobą, a 100 reprezentuje maksymalny poziom obciążenia chorobowego zawierający 113 pytań objawów reprezentujących 18 objawowych podskal.
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w globalnym wrażeniach pacjenta-oddzielanie (PGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
PGI-S zostanie przeprowadzony dla uczestników w wieku od 7 do 16 lat. Są to klinicznie znaczące miary wyników, które są istotne dla wszystkich grup wiekowych i ciężkości choroby dla tej populacji. PGI-S jest 1-elementowym kwestionariuszem, w którym odpowiedź jest rejestrowana w 4-punktowej skali ocenianej jako: 1 normalny, 2-miły, 3-umiarkowany lub 4-ciężki.
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
Część 2 OLE: Zmiana z wartości wyjściowej w klinicznych globalnych wrażeniach-odcinanie (CGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia
CGI-S zostanie przeprowadzony dla wszystkich zapisanych uczestników, w wieku od 2 do 16 lat. Ocena CGI ocenia nasilenie poszczególnych objawów i odpowiedzi leczenia u uczestników z zaburzeniami psychicznymi. CGI-S jest 7-punktową skalą, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby uczestnika w momencie oceny. Ocena 1 jest uważana za normalną lub przy najmniej ciężkich objawach ocena 7 jest niezwykle chora lub najgorsze objawy.
Linia bazowa (tydzień 52) do 104 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 listopada 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z badaniem klinicznym Biogenu i zasad dzielania danych na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj