Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie, aby dowiedzieć się więcej o skutkach i długoterminowym bezpieczeństwie BIIB141 (omaveloxolone) u uczestników z ataksją Friedreicha w wieku od 2 do 15 lat (BRAVE)

15 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Faza 3, 2-częściowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie (część 1) i rozszerzenie otwartego (część 2) w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki omaweloksolonu (BIIB141) u uczestników z Friedreich ATAXIA AGED 2 do 16 lat do 16 lat do 16 lat do 16 lat do 16 lat do <16 lat

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej o skutkach i bezpieczeństwie BIIB141, znanego również jako omaveloxolone lub SkyClarys®. Ten lek został zatwierdzony lub udostępniony dla lekarzy do przepisania, dla osób z ataksją Friedreicha (FA), które mają co najmniej 16 lat. Ale nie jest jeszcze dostępny dla dzieci i nastolatków z FA, które mają młodsze niż 16 lat. Głównym celem tego badania jest dowiedzieć się, jak BIIB141 działa w ciele i o jego bezpieczeństwie u dzieci i nastolatków, które mają od 2 do 15 lat.

Główne pytania naukowcy, którzy chcą odpowiedzieć w tym badaniu, to:

  • Jak BIIB141 wpływa na równowagę i stabilność objawów FA?
  • Ilu uczestników ma problemy medyczne podczas badania?
  • Czy są jakieś zmiany w ogólnym zdrowiu uczestników podczas badania?
  • Czy są jakieś zmiany w zdrowiu serca uczestników?
  • Czy są jakieś zmiany w tym, jak uczestnicy przechodzą przez dojrzewanie? Porarka to czas w czyimś życiu, kiedy ich ciało zmienia się z dziecka na dorosły.

Naukowcy dowiedzą się również o:

- Jak organizm przetwarza BIIB141 u dzieci i nastolatków

To badanie zostanie wykonane w następujący sposób:

  • Uczestnicy będą badani, aby sprawdzić, czy mogą dołączyć do badania. Okres badań przesiewowych będzie do 28 dni, po czym uczestnicy sprawdzą swoje centrum badań badawczych.
  • W tym badaniu są 2 części. Podczas części 1 uczestnicy przyjmą BIIB141 lub placebo raz dziennie.
  • W części 1 uczestnicy przyjmą BIIB141 lub placebo w centrum badań badań 1 dnia, a następnie podczas wizyt osobistych w 4, tygodniu 12, tygodniu 26 i tygodniu 52. Przez wszystkie inne dni wezmą BIIB141 lub placebo w domu. Część 1 trwa do 52 tygodni.
  • Podczas części 2 uczestnicy z części 1 albo będą nadal przyjmować BIIB141, albo uruchomią go, jeśli przejęli placebo. Część 2 potrwa do 104 tygodni.
  • W części 1 uczestnicy będą mieli do 10 wizyt w swoim Centrum Badań Badań i rozmowę telefoniczną w 2 tygodniu. W części 2 uczestnicy będą mieli wizyty w 4, 8,12, 26 i co 26 tygodniach, aż do opuszczenia badania, a rozmowa telefoniczna w 2 tygodniu. Ostateczna rozmowa telefoniczna, aby sprawdzić zdrowie uczestników 31 dni po ich ostatniej dawce.
  • Każdy uczestnik będzie w badaniu przez około 3 lata

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem randomizowanego kontrolowanego badania części 1 (RCT) jest ocena skuteczności omaveloksolonu w 52 tygodniu, a cele wtórne jest ocena bezpieczeństwa omaveloxolone przez tydzień 52 i stężenie omaveloxolonu po pojedynczej i wielokrotnej podawaniu dawki. Głównym celem badania otwartego rozszerzenia części 2 (OLE) jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego stosowania omaveloxolonu, a wtórnym celem jest ocena skuteczności omaveloxolone po długoterminowym użyciu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

255

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudyjska, 12875
        • Wycofane
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sylvia M Boesch
  • Brazylia
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazylia, 70200-730
        • Rekrutacyjny
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-970
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marcondes França
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04024-002
        • Rekrutacyjny
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Główny śledczy:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Kontakt:
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alfred Peter Born
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Główny śledczy:
          • Florence Renaldo
        • Kontakt:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francja, 34090
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Agathe Roubertie
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alejandra Darling
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Rekrutacyjny
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 31 243614415
        • Główny śledczy:
          • Nienke van Os
  • Indie
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Wycofane
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D01 XD99
        • Rekrutacyjny
        • CHI at Temple Street
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Declan O'Rourke
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • Rekrutacyjny
        • McGill University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
  • Niemcy
      • Giessen, Niemcy, 35392
        • Rekrutacyjny
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Główny śledczy:
          • Andreas Hahn
        • Kontakt:
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 52074
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Główny śledczy:
          • Kathrin Reetz
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-3010
        • Rekrutacyjny
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Główny śledczy:
          • Theresa Zesiewicz
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105-3678
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Główny śledczy:
          • Richard Finkel
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507-1910
        • Rekrutacyjny
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105-3901
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 206-987-2078
        • Główny śledczy:
          • Alicia Henriquez
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Wycofane
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 165
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Główny śledczy:
          • Gessica Vasco
        • Kontakt:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Włochy, 31015
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Główny śledczy:
          • Gabriella Paparella
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Rekrutacyjny
        • University College Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Rekrutacyjny
        • John Radcliffe Hospital
        • Główny śledczy:
          • Andrea Németh
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 5DD
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Santosh Ravindra Mordekar

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Część 1 RCT: Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowane genetycznie potwierdzone ataksję Friedreicha (FA), tj. Homozygotyczne dla powtarzania rozszerzenia guaniny-adenin-adeninowej (GAA) w intron-1 genu frataksyny lub powtórzenia GAA w 1 allerze i z mutacjami punktowymi lub delecji lub innej mutacji bez GAA w innym allele.
  • Objawowy dla FA, jak zgłoszono uczestnik i/lub rodzic/opiekun a. Dzieci od 7 do <16 lat muszą również mieć wynik stabilności pionowej (USS) od 10 do ≤ 34 na początku

Część 1 RCT: Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Glikozylowana hemoglobina A1C (HBA1C)> 11%
  • Peptyd natriuretyczny typu B (BNP)> 200 pikogramów na mililitr (PG/ML) podczas badań przesiewowych
  • Frakcja wyrzutowa (EF) <40% [na podstawie echokardiogramu (ECHO) wykonywanego podczas wizyty przesiewowej]
  • Klinicznie istotna choroba sercowa z wyjątkiem łagodnej do umiarkowanej kardiomiopatii

Część 2 OLE: Kryteria kwalifikowalności:

  • Uczestnicy ukończyli część 1 RCT badania i nie spełniono kryteriów przerwania

  • Dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji z części 1 RCT wspierają kontynuację w wyroku śledczego

    1. Jeśli aminotransferaza alanina (ALT), asparaginian aminotransferazy (AST) i/lub całkowitej bilirubiny (TBL) są> 2 × górna granica normalnej (ULN) podczas poprzedniej oceny wizyty, część 2 dzień 1 powinien być opóźniony, aż ALT i AST wynoszą <1,5 × łopatę i TBL wynosi <2 × łopa
    2. Jeśli BNP wynosi> 200 pg/ml podczas poprzedniej oceny wizyty, część 2 dnia 1 powinna być opóźniona, aż BNP wyniesie <200 pg/ml
    3. Jeśli jakiekolwiek inne klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne są obecne na podstawie poprzednich ocen wizyty, część 2 dnia 1 powinna być opóźniona do momentu rozwiązania nieprawidłowości
    4. W przypadku choroby międzykresowej lub innej zmiany stanu zdrowia uczestnika dodatkowe oceny badania 1 można powtórzyć przed rozpoczęciem części 2, w oparciu o ocenę śledczych w porozumieniu z monitorem medycznym

Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia zdefiniowane przez protokoły.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
Komparator placebo: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Lek: Placebo
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Eksperymentalny: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
Eksperymentalny: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia.
Inne nazwy:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Ramy czasowe: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Ramy czasowe: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Ramy czasowe: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Ramy czasowe: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
Ramy czasowe: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Ramy czasowe: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
Ramy czasowe: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 listopada 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z badaniem klinicznym Biogenu i zasad dzielania danych na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj