Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus saadaksesi lisätietoja BIIB141: n (Omaveloksoloni) vaikutuksista ja pitkäaikaisesta turvallisuudesta Friedreichin ataksialla 2–15-vuotiailla (BRAVE)

maanantai 15. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Biogen

Vaiheen 3, 2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu tutkimus (osa 1) ja avoimen pidennys (osa 2) Omaveloksolonin (BIIB141) tehokkuuden, turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi Friedreichin ataksiaa 2–16 vuotta.

Tässä tutkimuksessa tutkijat oppivat lisää BIIB141: n vaikutuksista ja turvallisuudesta, joka tunnetaan myös nimellä Omaveloksoloni tai Skyclarys®. Tämä lääke on hyväksytty tai lääkärien saataville saataville ihmisille, joilla on Friedreichin ataksia (FA), jotka ovat vähintään 16 -vuotiaita. Mutta sitä ei ole vielä saatavana alle 16 -vuotiaille FA -ikäisille lapsille ja teini -ikäisille. Tämän tutkimuksen päätavoite on oppia, kuinka BIIB141 toimii kehossa ja sen turvallisuudesta 2–15 -vuotiailla lapsilla ja teini -ikäisillä.

Tärkeimmät kysymykset, joihin tutkijat haluavat vastata tässä tutkimuksessa, ovat:

  • Kuinka BIIB141 vaikuttaa osallistujien FA -oireiden tasapainoon ja vakauteen?
  • Kuinka monella osallistujalla on lääketieteellisiä ongelmia tutkimuksen aikana?
  • Onko tutkimuksen aikana muutoksia osallistujien yleisessä terveydessä?
  • Onko osallistujien sydämen terveydessä muutoksia?
  • Onko muutoksia siihen, kuinka osallistujat liikkuvat murrosiän läpi? Murrberisuus on aika jonkun elämässä, kun heidän ruumiinsa muuttuu lapsesta aikuiseksi.

Tutkijat oppivat myös lisää:

- Kuinka keho prosessoi BIIB141: tä lapsilla ja teini -ikäisillä

Tämä tutkimus tehdään seuraavasti:

  • Osallistujat seulotaan tarkistaakseen, voivatko he liittyä tutkimukseen. Seulontajakso on enintään 28 päivää, minkä jälkeen osallistujat tarkistavat tutkimuskeskuksensa.
  • Tässä tutkimuksessa on 2 osaa. Osan 1 aikana osallistujat vievät joko BIIB141: n tai lumelääkkeen kerran päivässä.
  • Osassa 1 osallistujat vievät BIIB141: n tai lumelääkkeen tutkimuskeskuksessa 1 päivässä ja sitten henkilökohtaisissa vierailuissa viikolla 4, viikolla 12, viikko 26 ja viikolla 52. Kaikkina muina päivinä he vievät BIIB141: n tai lumelääkkeen kotona. Osa 1 kestää jopa 52 viikkoa.
  • Osan 2 aikana osan 1 osallistujat joko jatkavat BIIB141: n ottamista tai aloittavat sen, jos he käyttävät lumelääkettä. Osa 2 kestää jopa 104 viikkoa.
  • Osassa 1 osallistujilla on jopa 10 käyntiä tutkimuskeskukseen ja puhelu viikolla 2. Osassa 2 osallistujat käyvät vierailuilla viikkoina 4, 8 12, 26 ja 26 viikkoon sen jälkeen, kunnes he poistuvat tutkimuksesta, ja puhelun viikolla 2. Osallistujien terveys on viimeisen annoksensa tarkistaminen.
  • Jokainen osallistuja on tutkimuksessa jopa noin 3 vuotta

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osan 1 satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) ensisijaisena tavoitteena on arvioida omaveloksolonin tehokkuutta viikolla 52 ja toissijaiset tavoitteet on arvioida omaveloksolonin turvallisuutta viikolla 52 ja omaveloksolonin pitoisuus yhden ja monen annoksen antamisen jälkeen. Osan 2 avoimen laajennus (OLE) -kokeen ensisijainen tavoite on arvioida pitkäaikaisen omaveloksolonin käytön turvallisuus ja siedettävyys, ja toissijainen tavoite on arvioida omaveloksolonin tehokkuutta pitkäaikaisen käytön jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

255

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Rekrytointi
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 31 243614415
        • Päätutkija:
          • Nienke van Os
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Ei vielä rekrytointia
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Brasilia
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasilia, 70200-730
        • Rekrytointi
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-970
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marcondes Franca
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04024-002
        • Rekrytointi
        • Pseg Centro de Pesquisa Clinica
        • Päätutkija:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Ottaa yhteyttä:
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Espanja, 8950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alejandra Darling
  • Intia
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
        • Peruutettu
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D01 XD99
        • Rekrytointi
        • CHI at Temple Street
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Declan O'Rourke
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 165
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Päätutkija:
          • Gessica Vasco
        • Ottaa yhteyttä:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Italia, 31015
        • Ei vielä rekrytointia
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Päätutkija:
          • Gabriella Paparella
        • Ottaa yhteyttä:
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sylvia M Boesch
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • Rekrytointi
        • McGill University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Rekrytointi
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Päätutkija:
          • Florence Renaldo
        • Ottaa yhteyttä:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Ranska, 34090
        • Rekrytointi
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Agathe Roubertie
  • Saksa
      • Giessen, Saksa, 35392
        • Rekrytointi
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Päätutkija:
          • Andreas Hahn
        • Ottaa yhteyttä:
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 52074
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Päätutkija:
          • Kathrin Reetz
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saudi-Arabia
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Saudi-Arabia, 12875
        • Peruutettu
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alfred Peter Born
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
        • Peruutettu
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
        • Rekrytointi
        • University College Hospital - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • John Radcliffe Hospital
        • Päätutkija:
          • Andrea Németh
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 5DD
        • Rekrytointi
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Ei vielä rekrytointia
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-3010
        • Rekrytointi
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Päätutkija:
          • Theresa Zesiewicz
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105-3678
        • Rekrytointi
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Päätutkija:
          • Richard Finkel
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507-1910
        • Rekrytointi
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105-3901
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 206-987-2078
        • Päätutkija:
          • Alicia Henriquez

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osa 1 RCT: Avain sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu geneettisesti vahvistettu Friedreichin ataksia (FA), ts. Homotsygoottinen guaniini-adeniini-adeniinin (GAA) toistuvalle laajennuksella frataksiinigeenin intronissa-1: ssä, tai GAA-toistuva laajennus yhdessä alleelissa ja pistemutaatioissa tai deleetioissa tai muussa GAA-levitysmutaatiossa.
  • Oireenmukaista FA: lle, kuten osallistuja ja/tai vanhempi/hoitaja on ilmoittanut a. Lapsilla 7–16 vuotta on oltava myös pystysuora stabiilisuuspistemäärä (USS) 10 - ≤ 34 lähtötilanteessa

Osa 1 RCT: Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Glykosyloitu hemoglobiini A1C (HBA1C)> 11%
  • B-tyypin natriureettinen peptidi (BNP)> 200 pikogrammaa millilitraa kohti (PG/ml) seulonnassa
  • Ejektiofraktio (EF) <40% [perustuen seulontavierailuun suoritettuun ehokardiogrammiin (ECHO)]
  • Kliinisesti merkittävä sydänsairaus paitsi lievä tai kohtalainen kardiomyopatia

Osa 2 Ole: Kelpoisuuskriteerit:

  • Osallistujat ovat suorittaneet tutkimuksen osan 1 RCT, eikä lopetuskriteerejä ole täytetty

  • Osan 1 RCT: n turvallisuus- ja siedettävyystiedot tukevat jatkoa tutkijan tuomiossa

    1. Jos alaniini -aminotransferaasi (ALT), aspartaatti -aminotransferaasi (AST) ja/tai kokonaisbilirubiini (TBL) ovat> 2 x normaalin (ULN) yläraja edellisessä vierailun arvioinnissa, osa 2 päivä 1 tulisi viivästyä, kunnes ALT ja AST ovat <1,5 x ULN ja TBL on <2 x ULN
    2. Jos BNP on> 200 pg/ml edellisessä vierailun arvioinnissa, osan 2 päivän 1 tulisi viivästyä, kunnes BNP on <200 pg/ml
    3. Jos joitain muita kliinisesti merkittäviä laboratorion poikkeavuuksia on läsnä aikaisempien vierailuarviointien perusteella, osa 2 päivän 1 tulisi viivästyä, kunnes poikkeavuudet on ratkaistu
    4. Suoraisten sairauksien tai muun osallistujan terveydentilamuutoksen sattuessa lisäosan 1 seulontaarvioinnit voidaan toistaa ennen osan 2 aloittamista tutkijan arvioinnin perusteella neuvotellen lääketieteellisen näytön kanssa

HUOMAUTUS: Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Lääke: Omaveloksoloni
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • BIIB141, Skyclays, RTA-408
Placebo Comparator: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Lääke: Plasebo
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Kokeellinen: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
Lääke: Omaveloksoloni
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • BIIB141, Skyclays, RTA-408
Kokeellinen: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
Lääke: Omaveloksoloni
Annetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • BIIB141, Skyclays, RTA-408

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Aikaikkuna: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Aikaikkuna: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Aikaikkuna: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Aikaikkuna: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
Aikaikkuna: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Aikaikkuna: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
Aikaikkuna: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 16. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 22. marraskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Muu tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisen tutkimuksen läpinäkyvyyden ja tiedon jakamispolitiikan mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa