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Uno studio per saperne di più sugli effetti e sulla sicurezza a lungo termine di BIIB141 (omaveloxolone) nei partecipanti con atassia di Friedreich di età compresa tra 2 e 15 anni (BRAVE)

2 giugno 2026 aggiornato da: Biogen

Un'estensione di fase 3, 2 parti, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo (parte 1) e estensione in aperto (Parte 2) per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Omaveloxolone (BIIB141) nei partecipanti con Ataxia Ataxia di Friedreich a <16 anni

In questo studio, i ricercatori impareranno di più sugli effetti e sulla sicurezza di BIIB141, noto anche come Omaveloxolone o Skyclarys®. Questo farmaco è stato approvato o reso disponibile per i medici da prescrivere, per le persone con atassia di Friedreich (FA) che hanno almeno 16 anni. Ma non è ancora disponibile per bambini e adolescenti con FA di età inferiore ai 16 anni. L'obiettivo principale di questo studio è imparare come funziona BIIB141 nel corpo e sulla sua sicurezza nei bambini e negli adolescenti che hanno 2-15 anni.

Le domande principali che i ricercatori vogliono rispondere in questo studio sono:

  • In che modo BIIB141 influisce sull'equilibrio e sulla stabilità dei sintomi della FA dei partecipanti?
  • Quanti partecipanti hanno problemi medici durante lo studio?
  • Ci sono cambiamenti nella salute generale dei partecipanti durante lo studio?
  • Ci sono cambiamenti nella salute del cuore dei partecipanti?
  • Ci sono cambiamenti nel modo in cui i partecipanti si muovono attraverso la pubertà? La pubertà è il momento della vita di qualcuno in cui il loro corpo cambia da un bambino a un adulto.

I ricercatori impareranno anche di più su:

- Come il corpo elabora BIIB141 in bambini e adolescenti

Questo studio verrà condotto come segue:

  • I partecipanti verranno sottoposti a screening per verificare se possono unirsi allo studio. Il periodo di screening sarà fino a 28 giorni, dopo di che i partecipanti controlleranno il loro centro di ricerca di studio.
  • Ci sono 2 parti in questo studio. Durante la parte 1, i partecipanti prendono BIIB141 o un placebo una volta al giorno.
  • Nella parte 1, i partecipanti prendono BIIB141 o il placebo in un centro di ricerca di studio il primo giorno, e poi durante le visite di persona alla settimana 4, alla settimana 12, alla settimana 26 e alla settimana 52. In tutti gli altri giorni, prendono BIIB141 o il placebo a casa. La parte 1 dura fino a 52 settimane.
  • Durante la parte 2, i partecipanti della parte 1 continueranno a prendere BIIB141 o lo inizieranno se stavano assumendo il placebo. La parte 2 durerà fino a 104 settimane.
  • Nella parte 1, i partecipanti avranno fino a 10 visite al loro centro di ricerca di studio e una telefonata alla settimana 2. Nella parte 2, i partecipanti avranno visite alle settimane 4, 8,12, 26 e ogni 26 settimane dopo fino a quando non lasciano lo studio e una telefonata alla settimana 2. Ci sarà una telefonata finale per controllare la salute dei partecipanti 31 giorni dopo la loro ultima dose.
  • Ogni partecipante sarà nello studio fino a circa 3 anni

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario della parte di studio controllato randomizzato della parte 1 (RCT) è valutare l'efficacia di omaveloxolone alla settimana 52 e gli obiettivi secondari sono di valutare la sicurezza di omaveloxolone attraverso la settimana 52 e la concentrazione di omaveloxolone dopo somministrazione di dose singola e multipla. L'obiettivo primario dell'estensione della Parte 2 Open Emericy Extension (OLE) è di valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'uso di omaveloxolone a lungo termine e l'obiettivo secondario è valutare l'efficacia di omaveloxolone dopo l'uso a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

255

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Arabia Saudita, 12875
        • Non ancora reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
        • Contatto:
          • Numero di telefono: +966 11-4427773
        • Investigatore principale:
          • Amaal AlDakheel
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Non ancora reclutamento
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sylvia M Boesch
  • Brasile
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasile, 70200-730
        • Reclutamento
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-970
        • Non ancora reclutamento
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marcondes Franca
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04024-002
        • Reclutamento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Investigatore principale:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Contatto:
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • Reclutamento
        • McGill University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G2
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Non ancora reclutamento
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alfred Peter Born
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Investigatore principale:
          • Florence Renaldo
        • Contatto:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francia, 34090
        • Reclutamento
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Agathe Roubertie
  • Germania
      • Giessen, Germania, 35392
        • Reclutamento
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Investigatore principale:
          • Andreas Hahn
        • Contatto:
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Germania, 52074
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Investigatore principale:
          • Kathrin Reetz
        • Contatto:
  • India
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Non ancora reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 XD99
        • Reclutamento
        • CHI at Temple Street
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Declan O'Rourke
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 165
        • Non ancora reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Investigatore principale:
          • Gessica Vasco
        • Contatto:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Italia, 31015
        • Non ancora reclutamento
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Investigatore principale:
          • Gabriella Paparella
        • Contatto:
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Reclutamento
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 31 243614415
        • Investigatore principale:
          • Nienke van Os
  • Regno Unito
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Regno Unito, NW1 2BU
        • Reclutamento
        • University College Hospital - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • John Radcliffe Hospital
        • Investigatore principale:
          • Andrea Németh
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 5DD
        • Reclutamento
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spagna, 8950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alejandra Darling
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Non ancora reclutamento
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-3010
        • Reclutamento
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Investigatore principale:
          • Theresa Zesiewicz
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105-3678
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Investigatore principale:
          • Richard Finkel
        • Contatto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507-1910
        • Reclutamento
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105-3901
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 206-987-2078
        • Investigatore principale:
          • Alicia Henriquez
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Non ancora reclutamento
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 902124142000
        • Investigatore principale:
          • Zuhal Yapici

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Parte 1 RCT: criteri di inclusione chiave:

  • Diagnosi di atassia (FA) di Friedreich (FA) geneticamente confermata, cioè omozigote per la guanina-adenina-adenina (GAA) ripete l'espansione nell'intron-1 del gene della fratassina, o GAA ripetere l'espansione in 1 allele e con mutazioni punti o delezioni, o altre mutazioni non GAA nell'altra allele.
  • Sintomatico per FA come riportato dal partecipante e/o dal genitore/caregiver a. I bambini da 7 a 16 anni devono anche avere un punteggio del punteggio di stabilità verticale (USS) da 10 a ≤ 34 al basale

Parte 1 RCT: criteri di esclusione chiave:

  • Emoglobina glicosilata A1C (HBA1C)> 11%
  • Peptide natriuretico di tipo B (BNP)> 200 picogrammi per millilitro (PG/mL) allo screening
  • Frazione di eiezione (EF) <40% [basato sull'ecocardiogramma (eco) eseguito durante la visita di screening]
  • Malattia cardiaca clinicamente significativa tranne la cardiomiopatia da lieve a moderata

Parte 2 OLE: criteri di ammissibilità:

  • I partecipanti hanno completato la parte 1 RCT dello studio e non sono stati soddisfatti alcun criterio di interruzione

  • I dati di sicurezza e tollerabilità dalla parte 1 RCT supportano la continuazione nel giudizio dell'investigatore

    1. Se alanina aminotransferasi (ALT), aspartata aminotransferasi (AST) e/o bilirubina totale (TBL) sono> 2 × limite superiore di normale (ULN) alla valutazione della visita precedente, la parte 2 del giorno 1 deve essere ritardata fino a quando ALT e AST sono <1,5 × Uln e TBL sono <2 × Uln
    2. Se il BNP è> 200 pg/ml alla valutazione della visita precedente, la parte 2 del 1 ° giorno deve essere ritardata fino a quando il BNP è <200 pg/ml
    3. Se sono presenti altre anomalie di laboratorio clinicamente significative in base alle precedenti valutazioni della visita, la parte 2 del giorno 1 dovrebbe essere ritardata fino a quando le anomalie non saranno risolte
    4. In caso di malattia intercorrente o altra modifica dello stato di salute del partecipante, ulteriori valutazioni di screening della parte 1 possono essere ripetute prima dell'inizio della parte 2, in base al giudizio dell'investigatore in consultazione con il monitor medico

Nota: possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Droga: Omaveloxolone
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
Comparatore placebo: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Droga: Placebo
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Sperimentale: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
Droga: Omaveloxolone
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408
Sperimentale: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
Droga: Omaveloxolone
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • BIIB141, Skyclarys, RTA-408

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Lasso di tempo: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Lasso di tempo: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Lasso di tempo: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
Lasso di tempo: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Lasso di tempo: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
Lasso di tempo: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

16 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

22 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

1 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Altro identificatore: EU CT Number)

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Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la politica di trasparenza e condivisione dei dati di Biogen di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

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Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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