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2〜15歳のフリードライヒの運動失調症の参加者におけるBIIB141（Omaveloxolone）の効果と長期の安全性について詳しく学ぶ研究 (BRAVE)

2026年6月15日 更新者：Biogen

Friedreich's Ataxia 2〜16歳の参加者のオマベロオキソロン（BIIB141）の有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価するために、フェーズ3、2部、無作為化、二重盲検プラセボ対照研究（パート1）およびオープンラベル拡張（パート2）（パート2）

この研究では、研究者は、OmaveloxoloneまたはSkyclarys®としても知られるBIIB141の影響と安全性についてさらに学びます。 この薬は、少なくとも16歳のフリードライヒの運動失調症（FA）を持つ人々のために、医師が処方するために承認された、または承認されています。 しかし、16歳未満のFAを持つ子供や10代の若者はまだ利用できません。 この研究の主な目的は、BIIB141が体内でどのように機能し、2〜15歳の子供や10代の若者の安全性について学ぶことです。

研究者がこの研究で答えたい主な質問は次のとおりです。

  • BIIB141は、参加者のFA症状のバランスと安定性にどのように影響しますか？
  • 研究中に医学的な問題を抱えている参加者は何人いますか？
  • 調査中の参加者全体の健康に変化はありますか？
  • 参加者の心臓の健康に変化はありますか？
  • 参加者が思春期をどのように移動するかに変更はありますか？ 思春期は、自分の体が子供から大人に変わる人の人生の時代です。

研究者は以下についても詳しく知ります。

- 子供や十代の若者たちの体がbiib141をどのように処理するか

この研究は次のように行われます。

  • 参加者はスクリーニングされ、調査に参加できるかどうかを確認します。 スクリーニング期間は最大28日間になり、その後、参加者は研究研究センターにチェックインします。
  • この研究には2つの部分があります。 パート1の間、参加者は1日1回BIIB141またはプラセボを服用します。
  • パート1では、参加者は1日目の研究研究センターでBIIB141またはプラセボを服用し、その後、第4週、12週目、26週目、および52週目の対面訪問で服用します。 他のすべての日に、彼らはBIIB141または自宅でプラセボを服用します。 パート1は最大52週間続きます。
  • パート2の間、パート1の参加者は、プラセボを服用している場合はBIIB141を服用するか、開始し続けます。 パート2は最大104週間続きます。
  • パート1では、参加者は研究研究センターに最大10回訪問し、2週目に電話をかけます。パート2では、参加者は4、8、12、26、およびその後26週間ごとに訪問し、2週目に電話があります。
  • 各参加者は最大約3年間研究に参加します

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

パート1ランダム化比較試験（RCT）の主な目的は、52週目のオマベオキソロンの有効性を評価することであり、二次目標は52週目までのオマベオキソロンの安全性と、単一および複数の用量投与後のオマベオキソロンの濃度を評価することです。 パート2のオープンラベル拡張（OLE）試験の主な目的は、長期のオマベオキソロン使用の安全性と忍容性を評価することであり、二次目的は、長期使用後のオマベオキソロンの有効性を評価することです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

255

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D01 XD99
        • 募集
        • CHI at Temple Street
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Declan O'Rourke
  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • まだ募集していません
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610-3010
        • 募集
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 募集
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • 主任研究者：
          • Theresa Zesiewicz
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105-3678
        • 募集
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • 主任研究者：
          • Richard Finkel
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507-1910
        • 募集
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105-3901
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
        • コンタクト：
          • 電話番号：206-987-2078
        • 主任研究者：
          • Alicia Henriquez
  • イギリス
    • Lincolnshire
      • London、Lincolnshire、イギリス、NW1 2BU
        • 募集
        • University College Hospital - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 9DU
        • 募集
        • John Radcliffe Hospital
        • 主任研究者：
          • Andrea Németh
        • コンタクト：
          • 電話番号：44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 5DD
        • 募集
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome、Lazio、イタリア、165
        • まだ募集していません
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • 主任研究者：
          • Gessica Vasco
        • コンタクト：
    • Veneto
      • Conegliano、Veneto、イタリア、31015
        • まだ募集していません
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • 主任研究者：
          • Gabriella Paparella
        • コンタクト：
  • インド
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110029
        • 引きこもった
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • 募集
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • コンタクト：
          • 電話番号：31 243614415
        • 主任研究者：
          • Nienke van Os
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
        • まだ募集していません
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア、6020
        • 募集
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sylvia M Boesch
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3H 2R9
        • 募集
        • McGill University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maryam Oskoui
      • Québec、Quebec、カナダ、G1V 4G2
  • サウジアラビア
    • Ar Riya
      • Riyadh、Ar Riya、サウジアラビア、12875
        • 引きこもった
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • 募集
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat、Barcelona、スペイン、8950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alejandra Darling
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • まだ募集していません
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alfred Peter Born
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • 引きこもった
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
  • ドイツ
      • Giessen、ドイツ、35392
        • 募集
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • 主任研究者：
          • Andreas Hahn
        • コンタクト：
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • 募集
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen、North Rhine-Westphalia、ドイツ、52074
        • 募集
        • Universitätsklinikum Aachen
        • 主任研究者：
          • Kathrin Reetz
        • コンタクト：
  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • 募集
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • 主任研究者：
          • Florence Renaldo
        • コンタクト：
    • Hérault
      • Montpellier、Hérault、フランス、34090
        • 募集
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Agathe Roubertie
  • ブラジル
    • Federal District
      • Brasília、Federal District、ブラジル、70200-730
        • 募集
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-970
        • まだ募集していません
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marcondes Franca
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、04024-002
        • 募集
        • Pseg Centro de Pesquisa Clinica
        • 主任研究者：
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

パート1 RCT：重要な包含基準：

  • 遺伝的に確認されたフリードライヒの運動失調（FA）、すなわち、フラタキシン遺伝子のイントロン-1のグアニンアデニン - アデニン（GAA）の繰り返しのホモ接合性、または1対立遺伝子の繰り返し拡大、およびポイント変異または削除、または他のアレルの他の非GAA拡大変異を伴うGAAの繰り返し拡大と診断されました。
  • 参加者および/または親/介護者によって報告されているFAの症候性a。子供7〜16歳は、ベースラインで10〜≤34の直立安定性スコア（USS）スコアも必要です

パート1 RCT：キー除外基準：

  • グリコシル化ヘモグロビンA1c（HBA1C）> 11％
  • スクリーニング時のB型ナトリウム利尿ペプチド（BNP）> 1ミリリットルあたり200ピコグラム（Pg/ml）
  • 排出率（EF）<40％[スクリーニング訪問時に実行された心エコー（エコー）に基づく]
  • 軽度から中程度の心筋症を除く臨床的に重大な心臓病

パート2 ole：適格基準：

  • 参加者は研究のパート1 RCTを完了しており、中止基準は満たされていません

  • パート1 RCTからの安全性と忍容性のデータは、調査員の判断における継続を支持しています

    1. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、および/または総ビリルビン（TBL）が前の訪問評価で2日間> 2×上限（ULN）である場合、ALTとASTが1.5×ULNおよびTBLが<2×ULNになるまでパート2日1を遅らせる必要があります。
    2. 前の訪問評価でBNPが200 pg/mlの場合、BNPが200 pg/ml未満になるまでパート2日1を遅らせる必要があります
    3. 以前の訪問評価に基づいて他の臨床的に重要な検査異常が存在する場合、異常が解決されるまでパート2日1を遅らせる必要があります
    4. 発生間疾患または参加者の健康状態のその他の変化が発生した場合、医療モニターとの相談における調査員の判断に基づいて、パート2の開始前に追加のパート1スクリーニング評価を繰り返すことができます。

注：他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
薬：オマベロキソロン
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • BIIB141、Skyclarys、RTA-408
プラセボコンパレーター：Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
薬：プラセボ
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
実験的：Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
薬：オマベロキソロン
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • BIIB141、Skyclarys、RTA-408
実験的：Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
薬：オマベロキソロン
治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • BIIB141、Skyclarys、RTA-408

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
時間枠：From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
時間枠：Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
時間枠：From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
時間枠：Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
時間枠：Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
時間枠：From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
時間枠：Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
時間枠：Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Biogen

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年6月9日

一次修了 (推定)

2027年11月16日

研究の完了 (推定)

2029年11月22日

試験登録日

最初に提出

2025年4月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年4月29日

最初の投稿 (実際)

2025年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月15日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (その他の識別子：EU CT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Https://www.biogentrialtransparency.com/のBiogenの臨床試験の透明性とデータ共有ポリシーに従って

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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