Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om meer te weten te komen over de effecten en langdurige veiligheid van Biib141 (omaveloxolone) bij deelnemers met de ataxie van Friedreich van 2 tot 15 jaar oud (BRAVE)

15 juni 2026 bijgewerkt door: Biogen

Een fase 3, 2-delige, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerd onderzoek (deel 1) en open-labelverlenging (deel 2) om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van omaveloxolon (Biib141) bij deelnemers met Friedreich's Ataxia AtaD 2 tot <16 jaar te evalueren.

In deze studie zullen onderzoekers meer leren over de effecten en veiligheid van BIIB141, ook bekend als omaveloxolone of SkyClarys®. Dit medicijn is goedgekeurd of beschikbaar gesteld voor artsen om voor te schrijven voor mensen met Friedreich's ataxia (FA) die minstens 16 jaar oud zijn. Maar het is nog niet beschikbaar voor kinderen en tieners met FA die jonger zijn dan 16 jaar oud. Het hoofddoel van deze studie is om te leren hoe BIIB141 in het lichaam werkt en over de veiligheid ervan bij kinderen en tieners die 2 tot 15 jaar oud zijn.

De belangrijkste vragen die onderzoekers in deze studie willen beantwoorden, zijn:

  • Hoe beïnvloedt BIIB141 de FA -symptomen van de deelnemers en stabiliteit?
  • Hoeveel deelnemers hebben medische problemen tijdens het onderzoek?
  • Zijn er wijzigingen in de algemene gezondheid van de deelnemers tijdens het onderzoek?
  • Zijn er veranderingen in de hartgezondheid van de deelnemers?
  • Zijn er veranderingen in hoe de deelnemers door de puberteit gaan? Puberteit is de tijd in iemands leven wanneer hun lichaam verandert van een kind in een volwassene.

Onderzoekers zullen ook meer leren over:

- Hoe het lichaam BIIB141 verwerkt bij kinderen en tieners

Deze studie zal als volgt worden uitgevoerd:

  • Deelnemers worden gescreend om te controleren of ze deelnemen aan de studie. De screeningperiode zal maximaal 28 dagen duren, waarna deelnemers inchecken in hun onderzoekscentrum.
  • Er zijn 2 delen in deze studie. Tijdens deel 1 nemen deelnemers eenmaal per dag BIIB141 of een placebo.
  • In deel 1 nemen deelnemers BIIB141 of de placebo in een onderzoeksonderzoekscentrum op dag 1, en vervolgens bij persoonlijke bezoeken in week 4, week 12, week 26 en week 52. Op alle andere dagen nemen ze BIIB141 of de placebo thuis. Deel 1 duurt tot 52 weken.
  • Tijdens deel 2 zullen deelnemers van deel 1 ofwel BIIB141 blijven nemen of beginnen als ze de placebo zouden nemen. Deel 2 gaat tot 104 weken mee.
  • In deel 1 hebben de deelnemers maximaal 10 bezoeken aan hun studieonderzoekscentrum en een telefoontje in week 2. In deel 2 hebben deelnemers bezoeken bij weken 4, 8,12, 26 en om de 26 weken daarna totdat ze het onderzoek verlaten en een telefoontje in week 2.
  • Elke deelnemer zal tot ongeveer 3 jaar in het onderzoek zijn

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deel 1 gerandomiseerde gecontroleerde proef (RCT) is het evalueren van de werkzaamheid van omaveloxolon in week 52 en de secundaire doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid van omaveloxolon tot week 52 en de concentratie van omaveloxolon na enkele en meervoudige dosis toediening. De primaire doelstelling van deel 2 open-label extensie (OLE) -proef is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige omaveloxolongebruik en de secundaire doelstelling is het evalueren van de werkzaamheid van omaveloxolon na langdurig gebruik.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

255

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Nog niet aan het werven
        • Sydney Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Werving
        • Murdoch Childrens Research Institute (MCRI)
  • Brazilië
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazilië, 70200-730
        • Werving
        • L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ingrid Faber Faber de Vasconcellos
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-970
        • Nog niet aan het werven
        • University of Campinas (UNICAMP) School of Medical Sciences
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcondes França
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 04024-002
        • Werving
        • PSEG Centro de Pesquisa Clínica
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Contact:
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • Werving
        • McGill University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maryam Oskoui
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G2
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Nog niet aan het werven
        • Rigshospitalet - Juliane Marie Centret (JMC) Copenhagen
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alfred Peter Born
  • Duitsland
      • Giessen, Duitsland, 35392
        • Werving
        • UKGM - Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH - Standort Gießen
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andreas Hahn
        • Contact:
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Werving
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Deike Weiss
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 52074
        • Werving
        • Universitätsklinikum Aachen
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathrin Reetz
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Werving
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
        • Hoofdonderzoeker:
          • Florence Renaldo
        • Contact:
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankrijk, 34090
        • Werving
        • CHU de Montpellier- Hôpital Gui De Chauliac
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Agathe Roubertie
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D01 XD99
        • Werving
        • CHI at Temple Street
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Declan O'Rourke
  • Indië
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
        • Ingetrokken
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
        • Werving
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Isabella Moroni
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 165
        • Nog niet aan het werven
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gessica Vasco
        • Contact:
    • Veneto
      • Conegliano, Veneto, Italië, 31015
        • Nog niet aan het werven
        • IRCCS Eugenio Medea - Polo. Scientifico Veneto
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gabriella Paparella
        • Contact:
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Werving
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 31 243614415
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nienke van Os
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Werving
        • Universitätsklinikum Innsbruck
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sylvia M Boesch
  • Saoedi-Arabië
    • Ar Riya
      • Riyadh, Ar Riya, Saoedi-Arabië, 12875
        • Ingetrokken
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria del Mar Garcia Romero
    • Barcelona
      • Espluges de Llobregat, Barcelona, Spanje, 8950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alejandra Darling
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Ingetrokken
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
  • Verenigd Koninkrijk
    • Lincolnshire
      • London, Lincolnshire, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
        • Werving
        • University College Hospital - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shpresa Pula
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • John Radcliffe Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrea Németh
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 44 1865 231556
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 5DD
        • Werving
        • Sheffield Children's Hospital - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Santosh Ravindra Mordekar
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Nog niet aan het werven
        • UCLA Neurology Outpatient Clinic at Westwood
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Perlman
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-3010
        • Werving
        • Norman Fixel Institute for Neurological Diseases UF Health
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sankarsubramoney Subramony
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • USF Health Morsani College of Medicine Department of Neurology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Theresa Zesiewicz
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia - Buerger Center for Advanced Pediatric Care - PIN
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Robinson Lynch
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105-3678
        • Werving
        • St. Jude Children's Research Hospital - PIN
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard Finkel
        • Contact:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507-1910
        • Werving
        • CHKD's Health Center - South Campus - PIN
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Crystal Proud
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105-3901
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 206-987-2078
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alicia Henriquez

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Deel 1 RCT: Key Inclusion Criteria:

  • Gediagnosticeerd met genetisch bevestigde ataxie van Friedreich (FA), d.w.z. homozygoot voor herhaalde expansie van guanine-adenine-aaden (GAA) in intron-1 van het frataxine-gen, of GAA-herhaalde uitbreiding in 1 allel en met puntmutaties of deleties, of andere niet-GAA-expansiemutaties in de andere allel.
  • Symptomatisch voor FA zoals gemeld door de deelnemer en/of de ouder/verzorger a. Kinderen van 7 tot <16 jaar moeten ook een rechtopstaande stabiliteitsscore (USS) score hebben van 10 tot ≤ 34 bij aanvang

Deel 1 RCT: belangrijke uitsluitingscriteria:

  • Glycosyled hemoglobine A1C (HbA1c)> 11%
  • B-type natriuretisch peptide (BNP)> 200 picogrammen per milliliter (pg/ml) bij screening
  • Ejectiefractie (EF) <40% [gebaseerd op echocardiogram (echo) uitgevoerd bij screeningbezoek]
  • Klinisch significante hartziekte behalve milde tot matige cardiomyopathie

Deel 2 Ole: Criteria in aanmerking komen:

  • Deelnemers hebben deel 1 RCT van het onderzoek voltooid en er zijn geen stopzettingcriteria voldaan

  • Veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens van deel 1 RCT ondersteunen de voortzetting van het oordeel van de onderzoeker

    1. Als alanine -aminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) en/of totale bilirubine (TBL) (TBL) zijn> 2 × bovengrens van normaal (ULN) bij de vorige bezoekbeoordeling, moet deel 2 dag 1 worden uitgesteld tot ALT en AST zijn <1,5 × uln en TBL is <2 × Uln <2 × Uln <2 × Uln is <2 × Uln <2 × Uln is <2 × Uln <2 × Uln is <2 × Uln <2 × Uln is <2 × Uln <2 × Uln.
    2. Als BNP> 200 pg/ml is bij de vorige bezoekbeoordeling, moet deel 2 dag 1 worden uitgesteld totdat BNP <200 pg/ml is
    3. Als er andere klinisch significante laboratoriumafwijkingen aanwezig zijn op basis van de vorige bezoekbeoordelingen, moet deel 2 dag 1 worden uitgesteld totdat de afwijkingen zijn opgelost
    4. In het geval van intercurrent -ziekte of andere verandering in de gezondheidstoestand van de deelnemer, kunnen aanvullende deel 1 screeningbeoordelingen worden herhaald vóór de start van deel 2, op basis van het oordeel van de onderzoeker in overleg met de medische monitor

Opmerking: andere protocol-gedefinieerde inclusie/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Part 1: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone once a day (QD) for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Geneesmiddel: Omaveloxolon
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelarm.
Andere namen:
  • BiIB141, Skyclarys, RTA-408
Placebo-vergelijker: Part 1: Placebo
Participants will receive placebo, orally, QD for up to 52 weeks in Part 1 of the study.
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Experimenteel: Part 2A Continued Efficacy Evaluation: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2A of the study.
Geneesmiddel: Omaveloxolon
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelarm.
Andere namen:
  • BiIB141, Skyclarys, RTA-408
Experimenteel: Part 2B Safety: Omaveloxolone
Participants will receive a single oral dose of open-label omaveloxolone, QD for up to 104 weeks in Part 2B of the study.
Geneesmiddel: Omaveloxolon
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelarm.
Andere namen:
  • BiIB141, Skyclarys, RTA-408

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Part 1: Change From Baseline in Upright Stability Score (USS) Subscale E of Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 52
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 52
Part 2B: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Tijdsspanne: From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2B up to the end of follow-up period in Part 2B (up to Week 104)
Part 2B: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by Echocardiogram (ECHO) at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2B: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Health Index (FA-HI) at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Patient Global Impressions-Severity (PGI-S) at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Friedreich's Ataxia-Activities of Daily Living (FA-ADL)
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) and Treatment-Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Tijdsspanne: From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
From first dose of study drug up to end of follow up period in Part 1 (up to Week 52)
Part 1: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Height at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Weight at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
Baseline, Week 52
Part 1: Change From Baseline in Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline, Week 52
Part 1: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Number of Participants at Each Tanner Stage at Week 52
Tijdsspanne: Baseline, Week 52
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline, Week 52
Part 1: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Tijdsspanne: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2A: Change From Baseline in USS Subscale E of mFARS at Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Week 104
Part 2A: Change from baseline in mFARS at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants With TEAE and TESAE
Tijdsspanne: From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
From the first dose of the study drug in Part 2A up to the end of follow-up period in Part 2A (up to Week 104)
Part 2A: Number of Participants With Change From Baseline in Cardiac Function Assessed by ECHO at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Height at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in Weight at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in BMI at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Change From Baseline in C-SSRS at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The C-SSRS is a low-burden measure of the spectrum of suicidal ideation and behavior that was developed to assess severity and track suicidal events through any treatment of individuals ≥ 6 years of age. The C-SSRS is a clinical interview providing a summary of both ideation and behavior that can be administered by the clinician during any evaluation or risk assessment to identify the level and type of suicidality present. The assessment includes "yes" or "no" responses for 5 questions each, related to suicidal ideation (wish to be dead, non-specific active suicidal thoughts, active suicidal ideation with any methods, active suicidal ideation with some intent, active suicidal ideation with specific plan) and suicidal behavior (preparatory acts or behavior, aborted attempt, interrupted attempt, actual attempt, suicide). Numeric ratings are provided for severity of ideation, from 1 to 5, with 5 being the most severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Percentage of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Number of Participants at Each Tanner Stage at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Assessment of Tanner stages (a scale of physical development) will be performed by a medical doctor experienced with this assessment. Tanner score ranges from Stage 1 (childhood) to Stage 5 (full physical maturity). Information regarding Tanner staging will be collected at baseline for all participants and will be stopped once the participant reaches Tanner Stage 5 in all gender-appropriate scales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Part 2A: Plasma Concentrations of Omaveloxolone
Tijdsspanne: Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Pre-dose and post-dose on Day 1, Weeks 4, 12 and 26
Part 2B: Change From Baseline in mFARS Including USS at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The mFARS is a validated and sensitive rating scale that was developed to quantitatively assess the severity of the neurologic features of FA in adults and adolescents. Scores on the mFARS range from 0 to 93, with lower scores indicating better neurological function. The subscales of the mFARS assessment and maximum score for each subscale are: bulbar function (Subscale A; 2 assessments of speech and cough; maximum score = 5), upper limb coordination (Subscale B; 5 assessments of coordination of movement and function in arms and hands with each limb scored individually; maximum score = 36), lower limb coordination (Subscale C; 2 assessments of coordination of movement and function of lower limbs with each limb scored individually; maximum score = 16), and upright stability (USS, Subscale E; 9 assessments of sitting posture, stance, tandem walk, and gait assessments; maximum score = 36).
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in FA-HI at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The FA-HI is a participant reported survey that assesses overall disease burden on a 100-point scale, with 0 representing no disease burden and 100 representing the maximum level of disease burden containing 113 symptoms questions representing 18 symptomatic subscales.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in PGI-S at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
PGI-S will be conducted for participants 7 to < 16 years of age. These are clinically meaningful outcome measures that are participant-relevant across all age groups and disease severities for this population. PGI -S is a 1-item questionnaire where the response is recorded on a 4-point scale scored as: 1-normal, 2-mild, 3-moderate, or 4-severe.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change From Baseline in CGI-S at Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
The CGI-S will be conducted for all enrolled participants, 2 to < 16 years of age. The CGI-S rating evaluates the severity of individual symptoms and treatment response in participants with mental disorders. The CGI-S is a 7-point scale that requires the clinician to rate the severity of the participant's illness at the time of assessment. A rating of 1 is considered normal, or with the least severe symptoms, a rating of 7 is extremely ill, or the worst symptoms.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Parts 2A and 2B: Change from baseline in FA-ADL at Part 2A Weeks 52 and Week 104
Tijdsspanne: Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104
Participants will answer the 9 questions of the FA-ADL survey in an interview style conducted by any site staff. The FA-ADL survey assesses 9 concepts: (1) speech; (2) swallowing; (3) cutting food and handling utensils; (4) dressing; (5) personal hygiene; (6) falling; (7) walking; (8) quality of sitting position; and (9) bladder function.
Baseline (Week 52 of Part 1), Weeks 52 and 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

16 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

22 november 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 296FA301
  • 2025-520896-13 (Andere identificatie: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met de transparantie van Biogen en het beleid voor gegevensuitwisseling op https://www.biogentrialtransparency.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren