Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Gene Therapy for Patients With Transfusion-Dependent β-Thalassemia

17. července 2026 aktualizováno: Chi Kong Li, Prince of Wales Hospital, Shatin, Hong Kong

An Open Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of HGI-001 Injection in Patients With Transfusion-Dependent β-Thalassemia

Thalassemia is a group of recessively inherited hemoglobin disorders characterized by reduced or no production of hemoglobin and chronic anemia of varying severity. Severe β-thalassemia is transfusion-dependent thalassemia (TDT) and requires life-long transfusion, iron overload is a common complication of TDT. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is a curative option currently available for TDT, but it carries significant acute and long-term risks. In this study, the autologous HSCT-based gene therapy (referred to as "gene therapy for thalassemia, " by using HGI-001) is based on the principle that the autologous haemopoietic stem cells (HSCs) collected from the patient him/herself are transduced outside human body, which will restore the function of RBCs, so as to achieve the effect of treating or even curing thalassemia. Currently data suggests that gene therapy for TDT patients has shown remarkable therapeutic effects, avoiding immune rejection, and is widely accepted by the medical community, positioning it as a highly promising treatment approach. To date, the efficacy and safety of HGI-001 have been evaluated through both in vitro and in vivo studies. In an early-phase clinical study of HGI-001 conducted in China, five patients achieved transfusion-independent post-treatment. Among them, four have maintained this state for over two years, with the longest duration reaching 3.5 years. The study noted no severe adverse events. The long-term safety and efficacy of HGI-001 continue to be under active surveillance.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This is a single-arm, open-label, single-dose, single site study in approximately 6 subjects ≥12 and ≤45 years of age with TDT. Subjects must have TDT with a transfusion history of at least 100mL/kg/year of packed red blood cells (pRBCs) or 8 transfusions of pRBCs per year in the past 2 years before enrollment.

Stage 1: Screening to determine eligibility for treatment: Subjects with previously known β0/β0 or non-β0/β0 genotypes are eligible for screening.

Stage 2: Autologous CD34+ cell collection, HGI-001 Injection manufacture and disposition: Each subject will undergo HSC mobilization with a granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) and plerixafor. Peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) will be collected by apheresis. A total of 2 mobilization cycles may be performed if needed and each mobilization cycle may include up to 3 days for apheresis.

Stage 3: Myeloablative conditioning and infusion of HGI-001 Injection (Day 0)

: the subject will undergo myeloablative conditioning with busulfan. After completion of the 4-day course of busulfan, there must be a minimum of 48 hours of washout period before administration of HGI-001 Injection. On study Day 0, after thawing, the HGI-001 Injection will be administered via intravenous (IV) infusion at a dose of >4.0 × 106 CD34+ cells/kg.

Stage 4: Follow-up, through engraftment and up to 12 months after HGI-001 Infusion: Subjects will be followed up daily in the transplant unit for adverse events (AEs), and laboratory parameters will be followed up to monitor bone marrow engraftment. The subject will be discharged from the transplant unit once the subject is considered clinically stable.

The goal during the follow-up period is to maintain hemoglobin (Hb) ≥9 g/dL. Transfusions should be avoided for patients with Hb ≥9 g/dL, unless the transfusion need is medically justified (e.g., as a pre-requirement for surgery).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Chi Kong Li, MBBS MD
  • Telefonní číslo: +85235051019
  • E-mail: ckli@cuhk.edu.hk

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Subjects between 12 and 45 years of age at the time of consent and are able to provide written informed consent.
  2. Diagnosis of TDT, also known as β-thalassemia major, without genotype restriction, and a valid test report can be provided.
  3. A history of at least 100 mL/kg/year of pRBCs transfusion or ≥ 8 transfusions of pRBCs per year for previous 2 years.
  4. Sufficient blood transfusion for at least 3 months before screening (transfusion records can be provided), and Hb is maintained ≥9.0 g/dL before each transfusion.
  5. The level of ferritin <5000ng/mL; Cardiac magnetic resonance imaging (MRI) T2 and liver MRI T2 findings suggest iron overload at a moderate level or below.
  6. Clinically stable, and eligible for autologous hematopoietic stem cell transplant (auto-HSCT).
  7. Adequate organ function for the conditioning with busulfan.

Exclusion Criteria:

  1. Uncorrected bleeding disorder;
  2. Uncontrolled epilepsy or mental disorders;
  3. Received hydroxyurea, ruxolitinib, decitabine, or cytarabine within 3 months prior to enrollment;
  4. Usage of psychoactive substance, drug, or alcohol abuse within six months prior to screening.
  5. Pulmonary hypertension without effective intervention.
  6. Persistent toxicity (≥ CTCAE grade 2) induced by previous treatment.
  7. Positive for anti-RBC antibodies.
  8. Positive for hepatitis B surface antigen (HBsAg) and HBV DNA copy number > upper limit of normal (ULN) (HBV DNA test not required for patients negative for HBsAg), positive for hepatitis C virus (HCV) antibody, unless HCV RNA is negative (HCV RNA-negative subjects are not excluded), positive human immunodeficiency virus (HIV), or positive for Treponema pallidum antibody (TP-Ab) (subjects who are positive for the antibody due to vaccination can be enrolled).
  9. Has or has had malignant tumors or myeloproliferative disease or immunodeficiency disease;
  10. Clinically significant and active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: single arm study of gene therapy
gene therapy product will be used to correct the genetic defect of thalassemia major
Lék: HGI-001 Injection
HGI-001 Injection is the transduction of autologous CD34+ HSPCs by the lentiviral vector, named LentiHBBT87Q

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
achieve transfusion independence (TI)for at least ≥12 months after HGI-001 Injection infusion
Časové okno: 12 month after injection of study drug
Subjects achieve transfusion independence (TI), which is defined as a weighted average Hb ≥9 g/dL without any pRBC transfusions at any time for a continuous period of ≥12 months during the study after HGI-001 Injection infusion
12 month after injection of study drug

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prince of Wales Hospital, Shatin, Hong Kong

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. září 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

23. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CREC2025.659

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

patients' age, sex, genotypes, post-treatment outcome

Časový rámec sdílení IPD

five years

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

researchers in the field

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HGI-001 Injection

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit