Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Navlestrengsblod til stamcelletransplantation ved behandling af unge patienter med ondartede eller ikke-maligne sygdomme

9. januar 2014 opdateret af: Milton S. Hershey Medical Center

Brugen af ​​navlestrengsblod som en kilde til hæmatopoietiske stamceller

RATIONALE: Transplantation af navlestrengsblod kan muligvis erstatte immunceller, der blev ødelagt af kemoterapi eller strålebehandling.

FORMÅL: Dette fase II-forsøg undersøger, hvor godt navlestrengsblod virker som en kilde til stamceller i behandlingen af ​​patienter med kræftformer såvel som andre sygdomme.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • Bestem virkningen af ​​brugen af ​​navlestrengsblod som en kilde til hæmatopoietiske stamceller for børn med livstruende onkologiske, hæmatologiske eller genetiske/metaboliske lidelser med behov for en stamcelletransplantation.
  • Sammenlign forekomsten af ​​graft-versus-host-sygdom hos patienter, der modtager navlestrengsblodtransplantationer i denne undersøgelse med historiske data for ikke-relaterede donorstamcelletransplantationer.
  • Sammenlign forekomsten af ​​engraftment hos patienter, der modtager navlestrengsblodtransplantationer i denne undersøgelse med historiske data for ikke-relaterede donorstamcelletransplantationer.

OMRIDS:

  • Præparativ terapi: Patienterne behandles med 1 ud af 4 præparative terapiregimer.

    • Regime A: Patienter gennemgår total kropsbestråling (TBI) to gange dagligt på dag -7 til -4. Patienter får cyclophosphamid IV over 30-60 minutter på dag -3 og -2 og anti-thymocyt globulin (ATG) IV over mindst 6 timer på dag -3 til -1.
    • Regime B (patienter, der ikke modtager TBI): Patienterne får oral busulfan 4 gange dagligt på dag -8 til -5, og ATG IV over mindst 6 timer og melphalan IV over 15-20 minutter på dag -4 til -2.
    • Regime C (patienter med Fanconis anæmi og relaterede lidelser): Patienter gennemgår TBI på dag -6. Patienterne får ATG IV over mindst 6 timer og methylprednisolon IV på dag -5 til -1 og fludarabin IV over 30 minutter og cyclophosphamid IV over 30-60 minutter på dag -5 til -2.
    • Regime D: Patienter får oral eller IV busulfan 4 gange dagligt på dag -9 til -5, ATG IV over mindst 6 timer på dag -5 til -3 og cyclophosphamid IV over 30-60 minutter på dag -5 til -2 .
  • Navlestrengsblodtransplantation: Alle patienter gennemgår navlestrengsblodtransplantation på dag 0.
  • Graft-versus-host-sygdomsprofylakse: Patienter modtager oral eller IV cyclosporin to gange dagligt begyndende på dag -1. Patienter får også methylprednisolon IV to gange dagligt begyndende på dag 5 og fortsætter indtil mindst dag 28.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 25 patienter vil blive akkumuleret til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-0850
        • Rekruttering
        • Penn State Hershey Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
        • Kontakt:
          • Kenneth G. Lucas, MD
          • Telefonnummer: 717-531-6012
          • E-mail: klucas@psu.edu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Diagnose af ondartet eller ikke-malign sygdom, herunder men ikke begrænset til nogen af ​​følgende:

    • Akut myeloid leukæmi eller akut lymfatisk leukæmi (ALL) med resistent sygdom ud over første klinisk remission (CR)

    • ALLE i første CR med høj risiko på grund af 1 af følgende faktorer:

      • Hypoploidi
      • Pseudodiploidi med translokationer t(9;22), t(4;11) eller t(8;14)

      • Forhøjet WBC ved diagnose som følger:

        • > 100.000/mm^3 for patienter i alderen 6-12 måneder
        • > 50.000/mm^3 for patienter i alderen 10-20 år
        • > 20.000/mm^3 for patienter på 21 år
      • Burkitts lymfom/leukæmi
    • Kronisk myelogen leukæmi i første kroniske fase eller senere
    • Juvenil myelomonocytisk leukæmi
    • Avanceret stadium eller recidiverende lymfom

    • Avanceret stadium eller recidiverende solide tumorer, herunder et af følgende:

      • Neuroblastom
      • Ewings sarkom
      • Rhabdomyosarkom
    • Myelodysplastiske syndromer, med undtagelse af patienter med grad 3 eller 4 myelofibrose
    • Familiær erythrofagocytisk histiocytose
    • Histiocytose reagerer ikke på medicinsk behandling
    • Medfødte stofskiftefejl
    • Langerhans celle histiocytose reagerer ikke på medicinsk behandling

    • Immundefekter, herunder:

      • Alvorlig kombineret immundefekt
      • Wiskott-Aldrich
    • Hæmoglobinopatier, herunder seglcellesygdom og thalassæmi
    • Alvorlig aplastisk anæmi
    • Fanconis anæmi
    • Metaboliske lagringssygdomme
  • Ikke-relateret navlestrengsbloddonor skal være HLA-identisk ELLER kan være mismatchet for 1, 2 eller 3 HLA-loci (A, B, DR)
  • Ingen anden eksisterende HLA-identisk relateret donor tilgængelig på transplantationstidspunktet

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Alder

  • 21 og derunder

Præstationsstatus

  • Ikke specificeret

Forventede levealder

  • Ikke specificeret

Hæmatopoietisk

  • Se Sygdomskarakteristika

Hepatisk

  • Ikke specificeret

Renal

  • Ikke specificeret

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Biologisk terapi

  • Ikke specificeret

Kemoterapi

  • Ikke specificeret

Endokrin terapi

  • Ikke specificeret

Strålebehandling

  • Ikke specificeret

Kirurgi

  • Ikke specificeret

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Regime A
Patienter gennemgår total kropsbestråling (TBI) to gange dagligt på dag -7 til -4. Patienter får cyclophosphamid IV over 30-60 minutter på dag -3 og -2 og anti-thymocyt globulin (ATG) IV over mindst 6 timer på dag -3 til -1.
Medicin: cyclophosphamid
Givet IV
Biologisk: anti-thymocyt globulin
Givet IV
Stråling: strålebehandling
Patienter gennemgår strålebehandling to gange dagligt på dag -7 til -4.
Eksperimentel: Regime B (patienter, der ikke modtager TBI)
Patienterne får oral busulfan 4 gange dagligt på dag -8 til -5, og ATG IV over mindst 6 timer og melphalan IV over 15-20 minutter på dag -4 til -2.
Medicin: busulfan
Gives oralt
Medicin: melphalan
Givet IV
Biologisk: anti-thymocyt globulin
Givet IV
Eksperimentel: Regime C (patienter med Fanconis anæmi/relaterede lidelser)
Patienter gennemgår TBI på dag -6. Patienterne får ATG IV over mindst 6 timer og methylprednisolon IV på dag -5 til -1 og fludarabin IV over 30 minutter og cyclophosphamid IV over 30-60 minutter på dag -5 til -2.
Medicin: fludarabin fosfat
Givet IV
Medicin: cyclophosphamid
Givet IV
Medicin: methylprednisolon
Givet IV
Biologisk: anti-thymocyt globulin
Givet IV
Stråling: strålebehandling
Patienter gennemgår strålebehandling to gange dagligt på dag -7 til -4.
Eksperimentel: Regime D
Patienter får oral eller IV busulfan 4 gange dagligt på dag -9 til -5, ATG IV over mindst 6 timer på dag -5 til -3 og cyclophosphamid IV over 30-60 minutter på dag -5 til -2.
Medicin: busulfan
Gives oralt
Medicin: cyclophosphamid
Givet IV
Biologisk: anti-thymocyt globulin
Givet IV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Virkningen af ​​brugen af ​​navlestrengsblod som kilde til hæmatopoietiske stamceller
Sammenligning af forekomsten af ​​graft-vs-host-sygdom med historiske data
Sammenligning af forekomsten af ​​engraftment med historiske data

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Efterforskere

  • Studiestol: Kenneth G. Lucas, MD, Milton S. Hershey Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2003

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2004

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juni 2004

Først opslået (Skøn)

11. juni 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. januar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2014

Sidst verificeret

1. oktober 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CDR0000365544
  • PSCI-2003-232

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner