Pupečníková krev pro transplantaci kmenových buněk při léčbě mladých pacientů s maligními nebo nezhoubnými chorobami
9. ledna 2014 aktualizováno: Milton S. Hershey Medical Center
Využití pupečníkové krve jako zdroje hematopoetických kmenových buněk
Odůvodnění: Transplantace pupečníkové krve může být schopna nahradit imunitní buňky, které byly zničeny chemoterapií nebo radiační terapií.
ÚČEL: Tato studie fáze II studuje, jak dobře pupečníková krev funguje jako zdroj kmenových buněk při léčbě pacientů s typy rakoviny i s jinými nemocemi.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Detailní popis
CÍLE:
Hlavní
- Zjistit dopad použití pupečníkové krve jako zdroje krvetvorných buněk pro děti s život ohrožujícími onkologickými, hematologickými nebo geneticky/metabolickými poruchami, které potřebují transplantaci kmenových buněk.
- Porovnejte výskyt reakce štěpu proti hostiteli u pacientů po transplantaci pupečníkové krve v této studii s historickými údaji pro nepříbuzné transplantace dárcovských kmenových buněk.
- Porovnejte incidenci přihojení štěpu u pacientů po transplantaci pupečníkové krve v této studii s historickými údaji pro nepříbuzné transplantace dárcovských kmenových buněk.
OBRYS:
Preparativní terapie: Pacienti jsou léčeni 1 ze 4 režimů preparativní terapie.
- Režim A: Pacienti podstupují celkové ozáření těla (TBI) dvakrát denně ve dnech -7 až -4. Pacienti dostávají cyklofosfamid IV po dobu 30-60 minut ve dnech -3 a -2 a anti-thymocytární globulin (ATG) IV po dobu alespoň 6 hodin ve dnech -3 až -1.
- Režim B (pacienti, kteří nedostávají TBI): Pacienti dostávají perorálně busulfan 4krát denně ve dnech -8 až -5 a ATG IV po dobu alespoň 6 hodin a melfalan IV po dobu 15-20 minut ve dnech -4 až -2.
- Režim C (pacienti s Fanconiho anémií a souvisejícími poruchami): Pacienti podstoupí TBI v den -6. Pacienti dostávají ATG IV po dobu alespoň 6 hodin a methylprednisolon IV ve dnech -5 až -1 a fludarabin IV po dobu 30 minut a cyklofosfamid IV po dobu 30-60 minut ve dnech -5 až -2.
- Režim D: Pacienti dostávají perorálně nebo IV busulfan 4krát denně ve dnech -9 až -5, ATG IV po dobu alespoň 6 hodin ve dnech -5 až -3 a cyklofosfamid IV po dobu 30-60 minut ve dnech -5 až -2 .
- Transplantace pupečníkové krve: Všichni pacienti podstoupí transplantaci pupečníkové krve v den 0.
- Profylaxe reakce štěpu proti hostiteli: Pacienti dostávají perorálně nebo IV cyklosporin dvakrát denně počínaje dnem -1. Pacienti také dostávají methylprednisolon IV dvakrát denně počínaje dnem 5 a pokračují alespoň do dne 28.
PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Pro tuto studii bude nashromážděno celkem 25 pacientů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
25
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0850
- Nábor
- Penn State Hershey Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
-
Kontakt:
- Kenneth G. Lucas, MD
- Telefonní číslo: 717-531-6012
- E-mail: klucas@psu.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:
Diagnóza maligního nebo nezhoubného onemocnění, včetně, ale bez omezení na kterékoli z následujících:
- Akutní myeloidní leukémie nebo akutní lymfoblastická leukémie (ALL) s rezistentním onemocněním po první klinické remisi (CR)
VŠECHNY v první CR s vysokým rizikem kvůli 1 z následujících faktorů:
- Hypoploidie
- Pseudodiploidie s translokacemi t(9;22), t(4;11) nebo t(8;14)
Zvýšené WBC při diagnóze takto:
- > 100 000/mm^3 pro pacienty ve věku 6-12 měsíců
- > 50 000/mm^3 pro pacienty ve věku 10-20 let
- > 20 000/mm^3 pro pacienty ve věku 21 let
- Burkittův lymfom/leukémie
- Chronická myeloidní leukémie v první chronické fázi nebo po ní
- Juvenilní myelomonocytární leukémie
- Pokročilé stadium nebo recidivující lymfom
Solidní nádory v pokročilém stadiu nebo relapsující, včetně některého z následujících:
- Neuroblastom
- Ewingův sarkom
- Rabdomyosarkom
- Myelodysplastické syndromy, s výjimkou pacientů s myelofibrózou 3. nebo 4. stupně
- Familiární erytrofagocytární histiocytóza
- Histiocytóza nereagující na léčbu
- Vrozené poruchy metabolismu
- Histiocytóza z Langerhansových buněk nereagující na léčbu
Imunitní nedostatky, včetně:
- Těžká kombinovaná imunitní nedostatečnost
- Wiskott-Aldrich
- Hemoglobinopatie, včetně srpkovité anémie a talasémie
- Těžká aplastická anémie
- Fanconiho anémie
- Nemoci látkové výměny
- Nepříbuzný dárce pupečníkové krve musí být HLA-identický NEBO může být neshodný pro 1, 2 nebo 3 HLA-lokusy (A, B, DR)
- V době transplantace nebyl k dispozici žádný jiný existující HLA-identický příbuzný dárce
CHARAKTERISTIKA PACIENTA:
Stáří
- 21 a méně
Stav výkonu
- Nespecifikováno
Délka života
- Nespecifikováno
Hematopoetický
- Viz Charakteristika onemocnění
Jaterní
- Nespecifikováno
Renální
- Nespecifikováno
PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:
Biologická léčba
- Nespecifikováno
Chemoterapie
- Nespecifikováno
Endokrinní terapie
- Nespecifikováno
Radioterapie
- Nespecifikováno
Chirurgická operace
- Nespecifikováno
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Režim A
Pacienti podstupují celkové ozáření těla (TBI) dvakrát denně ve dnech -7 až -4.
Pacienti dostávají cyklofosfamid IV po dobu 30-60 minut ve dnech -3 a -2 a anti-thymocytární globulin (ATG) IV po dobu alespoň 6 hodin ve dnech -3 až -1.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
Pacienti podstupují radiační terapii dvakrát denně ve dnech -7 až -4.
|
|
Experimentální: Režim B (pacienti, kteří nedostávají TBI)
Pacienti dostávají perorálně busulfan 4krát denně ve dnech -8 až -5 a ATG IV po dobu alespoň 6 hodin a melfalan IV po dobu 15-20 minut ve dnech -4 až -2.
|
Podáno ústně
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
|
|
Experimentální: Režim C (pacienti s Fanconiho anémií/s poruchami souvisejícími)
Pacienti podstoupí TBI v den -6.
Pacienti dostávají ATG IV po dobu alespoň 6 hodin a methylprednisolon IV ve dnech -5 až -1 a fludarabin IV po dobu 30 minut a cyklofosfamid IV po dobu 30-60 minut ve dnech -5 až -2.
|
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
Pacienti podstupují radiační terapii dvakrát denně ve dnech -7 až -4.
|
|
Experimentální: Režim D
Pacienti dostávají perorálně nebo IV busulfan 4krát denně ve dnech -9 až -5, ATG IV po dobu alespoň 6 hodin ve dnech -5 až -3 a cyklofosfamid IV po dobu 30-60 minut ve dnech -5 až -2.
|
Podáno ústně
Vzhledem k tomu, IV
Vzhledem k tomu, IV
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
|---|
|
Vliv využití pupečníkové krve jako zdroje krvetvorných buněk
|
|
Srovnání výskytu reakce štěpu proti hostiteli s historickými údaji
|
|
Srovnání výskytu přihojení s historickými údaji
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Kenneth G. Lucas, MD, Milton S. Hershey Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2003
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. června 2004
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. června 2004
První zveřejněno (Odhad)
11. června 2004
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
10. ledna 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. ledna 2014
Naposledy ověřeno
1. října 2008
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- nespecifikovaný dětský solidní nádor, protokol specifický
- dětský Burkittův lymfom
- stadium III dětský malobuněčný lymfom s neštěpenými buňkami
- stadium IV dětský malobuněčný lymfom s neštěpenými buňkami
- stadium IV dětský velkobuněčný lymfom
- recidivující dětský malobuněčný lymfom s neštěpenými buňkami
- recidivující dětský velkobuněčný lymfom
- de novo myelodysplastické syndromy
- dříve léčených myelodysplastických syndromů
- sekundární myelodysplastické syndromy
- dětská akutní lymfoblastická leukémie v remisi
- juvenilní myelomonocytární leukemie
- chronická fáze chronické myeloidní leukémie
- dětská chronická myeloidní leukémie
- dětské myelodysplastické syndromy
- recidivující/refrakterní dětský Hodgkinův lymfom
- recidivující chronická myeloidní leukémie
- dříve léčeného dětského rabdomyosarkomu
- recidivující dětský rabdomyosarkom
- diseminovaný neuroblastom
- recidivující neuroblastom
- recidivující dětská akutní lymfoblastická leukémie
- stadia III dětského velkobuněčného lymfomu
- stadium III dětský lymfoblastický lymfom
- stadium IV dětský lymfoblastický lymfom
- regionální neuroblastom
- stadium IV dětského Hodgkinova lymfomu
- recidivující dětská akutní myeloidní leukémie
- recidivující dětský lymfoblastický lymfom
- stadium III dětského Hodgkinova lymfomu
- metastatický Ewingův sarkom/periferní primitivní neuroektodermální tumor
- recidivující Ewingův sarkom/periferní primitivní neuroektodermální tumor
- Fanconiho anémie
- dříve neléčený dětský rabdomyosarkom
- histiocytóza z Langerhansových buněk v dětství
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Nemoci dýchacích cest
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Lymfatická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Plicní onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Choroba
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Novotvary, neuroepiteliální
- Neuroektodermální nádory
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Novotvary, nervová tkáň
- Anémie
- Poruchy opravy DNA-nedostatek
- Prekancerózní stavy
- Onemocnění plic, intersticiální
- Anémie, hypoplastická, vrozená
- Anémie, Aplastic
- Vrozené syndromy selhání kostní dřeně
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Renální tubulární transport, vrozené chyby
- Neuroektodermální nádory, primitivní
- Neuroektodermální nádory, primitivní, periferní
- Sarkom
- Lymfom
- Syndrom
- Myelodysplastické syndromy
- Leukémie
- Preleukémie
- Fanconiho syndrom
- Fanconiho anémie
- Neuroblastom
- Histiocytóza, Langerhans-Cell
- Histiocytóza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Autonomní agenti
- Agenti periferního nervového systému
- Protizánětlivé látky
- Antirevmatika
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antiemetika
- Gastrointestinální látky
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Neuroprotektivní látky
- Ochranné prostředky
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Methylprednisolon
- Cyklofosfamid
- Melfalan
- Fludarabin
- Fludarabin fosfát
- Busulfan
- Antilymfocytární sérum
Další identifikační čísla studie
- CDR0000365544
- PSCI-2003-232
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .