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Sangre de cordón umbilical para trasplante de células madre en el tratamiento de pacientes jóvenes con enfermedades malignas o no malignas

9 de enero de 2014 actualizado por: Milton S. Hershey Medical Center

El uso de la sangre del cordón umbilical como fuente de células madre hematopoyéticas

FUNDAMENTO: El trasplante de sangre del cordón umbilical puede reemplazar las células inmunitarias que fueron destruidas por la quimioterapia o la radioterapia.

PROPÓSITO: Este ensayo de fase II está estudiando qué tan bien funciona la sangre del cordón umbilical como fuente de células madre en el tratamiento de pacientes con tipos de cáncer y otras enfermedades.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS:

Primario

  • Determinar el impacto del uso de la sangre del cordón umbilical como fuente de células madre hematopoyéticas para niños con trastornos oncológicos, hematológicos o genéticos/metabólicos potencialmente mortales que necesitan un trasplante de células madre.
  • Compare la incidencia de la enfermedad de injerto contra huésped en pacientes que recibieron trasplantes de sangre de cordón umbilical en este estudio con datos históricos para trasplantes de células madre de donantes no emparentados.
  • Compare la incidencia de injerto en pacientes que recibieron trasplantes de sangre de cordón umbilical en este estudio con datos históricos para trasplantes de células madre de donantes no emparentados.

DESCRIBIR:

  • Terapia preparatoria: los pacientes reciben 1 de 4 regímenes de terapia preparatoria.

    • Régimen A: Los pacientes se someten a irradiación corporal total (TBI) dos veces al día en los días -7 a -4. Los pacientes reciben ciclofosfamida IV durante 30 a 60 minutos los días -3 y -2 y globulina antitimocito (ATG) IV durante al menos 6 horas los días -3 a -1.
    • Régimen B (pacientes que no reciben TBI): Los pacientes reciben busulfán oral 4 veces al día los días -8 a -5, y ATG IV durante al menos 6 horas y melfalán IV durante 15-20 minutos los días -4 a -2.
    • Régimen C (pacientes con anemia de Fanconi y trastornos relacionados): Los pacientes se someten a TCE el día -6. Los pacientes reciben ATG IV durante al menos 6 horas y metilprednisolona IV los días -5 a -1 y fludarabina IV durante 30 minutos y ciclofosfamida IV durante 30-60 minutos los días -5 a -2.
    • Régimen D: los pacientes reciben busulfán oral o IV 4 veces al día los días -9 a -5, ATG IV durante al menos 6 horas los días -5 a -3 y ciclofosfamida IV durante 30-60 minutos los días -5 a -2 .
  • Trasplante de sangre de cordón umbilical: Todos los pacientes se someten a un trasplante de sangre de cordón umbilical el día 0.
  • Profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped: los pacientes reciben ciclosporina oral o intravenosa dos veces al día a partir del día -1. Los pacientes también reciben metilprednisolona IV dos veces al día comenzando el día 5 y continuando hasta al menos el día 28.

ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se acumulará un total de 25 pacientes para este estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
        • Reclutamiento
        • Penn State Hershey Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
        • Contacto:
          • Kenneth G. Lucas, MD
          • Número de teléfono: 717-531-6012
          • Correo electrónico: klucas@psu.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

  • Diagnóstico de enfermedad maligna o no maligna, que incluye, entre otros, cualquiera de los siguientes:

    • Leucemia mieloide aguda o leucemia linfoblástica aguda (LLA) con enfermedad resistente más allá de la primera remisión clínica (CR)

    • LLA en primera RC en alto riesgo debido a 1 de los siguientes factores:

      • hipoploidia
      • Pseudodiploidia con translocaciones t(9;22), t(4;11) o t(8;14)

      • WBC elevado en el diagnóstico de la siguiente manera:

        • > 100 000/mm^3 para pacientes de 6 a 12 meses de edad
        • > 50 000/mm^3 para pacientes de 10 a 20 años de edad
        • > 20 000/mm^3 para pacientes de 21 años
      • Linfoma/leucemia de Burkitt
    • Leucemia mielógena crónica en la primera fase crónica o más allá
    • Leucemia mielomonocítica juvenil
    • Linfoma en etapa avanzada o en recaída

    • Tumores sólidos en etapa avanzada o en recaída, incluidos cualquiera de los siguientes:

      • Neuroblastoma
      • sarcoma de Ewing
      • Rabdomiosarcoma
    • Síndromes mielodisplásicos, excluyendo pacientes con mielofibrosis de grado 3 o 4
    • Histiocitosis eritrofagocítica familiar
    • Histiocitosis que no responde al tratamiento médico
    • Errores innatos del metabolismo
    • Histiocitosis de células de Langerhans que no responde al tratamiento médico

    • Deficiencias inmunológicas, que incluyen:

      • Inmunodeficiencia combinada severa
      • Wiskott-Aldrich
    • Hemoglobinopatías, incluidas la enfermedad de células falciformes y la talasemia
    • Anemia aplásica severa
    • anemia de fanconi
    • Enfermedades metabólicas de almacenamiento
  • El donante de sangre de cordón umbilical no emparentado debe ser HLA idéntico O puede no coincidir en 1, 2 o 3 loci HLA (A, B, DR)
  • Ningún otro donante emparentado con HLA idéntico existente disponible en el momento del trasplante

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad

  • 21 y menores

Estado de rendimiento

  • No especificado

Esperanza de vida

  • No especificado

hematopoyético

  • Ver Características de la enfermedad

Hepático

  • No especificado

Renal

  • No especificado

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica

  • No especificado

Quimioterapia

  • No especificado

Terapia endocrina

  • No especificado

Radioterapia

  • No especificado

Cirugía

  • No especificado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen A
Los pacientes se someten a irradiación corporal total (TBI) dos veces al día en los días -7 a -4. Los pacientes reciben ciclofosfamida IV durante 30 a 60 minutos los días -3 y -2 y globulina antitimocito (ATG) IV durante al menos 6 horas los días -3 a -1.
Droga: ciclofosfamida
Dado IV
Biológico: globulina antitimocito
Dado IV
Radiación: radioterapia
Los pacientes se someten a radioterapia dos veces al día en los días -7 a -4.
Experimental: Régimen B (pacientes que no reciben TCE)
Los pacientes reciben busulfán oral 4 veces al día los días -8 a -5, y ATG IV durante al menos 6 horas y melfalán IV durante 15-20 minutos los días -4 a -2.
Droga: busulfán
Administrado oralmente
Droga: melfalán
Dado IV
Biológico: globulina antitimocito
Dado IV
Experimental: Régimen C (pacientes con anemia de Fanconi/trastornos relacionados)
Los pacientes se someten a TBI el día -6. Los pacientes reciben ATG IV durante al menos 6 horas y metilprednisolona IV los días -5 a -1 y fludarabina IV durante 30 minutos y ciclofosfamida IV durante 30-60 minutos los días -5 a -2.
Droga: fosfato de fludarabina
Dado IV
Droga: ciclofosfamida
Dado IV
Droga: metilprednisolona
Dado IV
Biológico: globulina antitimocito
Dado IV
Radiación: radioterapia
Los pacientes se someten a radioterapia dos veces al día en los días -7 a -4.
Experimental: Régimen D
Los pacientes reciben busulfán oral o IV 4 veces al día los días -9 a -5, ATG IV durante al menos 6 horas los días -5 a -3 y ciclofosfamida IV durante 30-60 minutos los días -5 a -2.
Droga: busulfán
Administrado oralmente
Droga: ciclofosfamida
Dado IV
Biológico: globulina antitimocito
Dado IV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Impacto del uso de sangre de cordón umbilical como fuente de células madre hematopoyéticas
Comparación de la incidencia de la enfermedad de injerto contra huésped con datos históricos
Comparación de la incidencia de injertos con datos históricos

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Milton S. Hershey Medical Center

Investigadores

  • Silla de estudio: Kenneth G. Lucas, MD, Milton S. Hershey Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2003

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de junio de 2004

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de junio de 2004

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de junio de 2004

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

10 de enero de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2014

Última verificación

1 de octubre de 2008

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CDR0000365544
  • PSCI-2003-232

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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