Krew pępowinowa do przeszczepu komórek macierzystych w leczeniu młodych pacjentów z chorobami złośliwymi lub niezłośliwymi

CELE:

Podstawowy

• Określenie wpływu wykorzystania krwi pępowinowej jako źródła hematopoetycznych komórek macierzystych na dzieci z zagrażającymi życiu chorobami onkologicznymi, hematologicznymi lub genetycznymi/metabolicznymi, które wymagają przeszczepu komórek macierzystych.
• Porównaj częstość występowania choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi u pacjentów otrzymujących przeszczepy krwi pępowinowej w tym badaniu z danymi historycznymi dotyczącymi przeszczepów komórek macierzystych od niespokrewnionych dawców.
• Porównaj częstość wszczepienia u pacjentów otrzymujących przeszczep krwi pępowinowej w tym badaniu z danymi historycznymi dotyczącymi przeszczepów komórek macierzystych od niespokrewnionych dawców.

ZARYS:

• Terapia preparatywna: Pacjenci są leczeni według 1 z 4 schematów terapii preparatywnej.

  • Schemat A: Pacjenci poddawani są napromieniowaniu całego ciała (TBI) dwa razy dziennie w dniach od -7 do -4. Pacjenci otrzymują cyklofosfamid IV przez 30-60 minut w dniach -3 i -2 oraz globulinę antytymocytarną (ATG) IV przez co najmniej 6 godzin w dniach -3 do -1.
  • Schemat B (pacjenci, którzy nie otrzymują TBI): Pacjenci otrzymują doustnie busulfan 4 razy dziennie w dniach -8 do -5 oraz ATG IV przez co najmniej 6 godzin i melfalan IV przez 15-20 minut w dniach -4 do -2.
  • Schemat C (pacjenci z niedokrwistością Fanconiego i zaburzeniami pokrewnymi): Pacjenci przechodzą TBI w dniu -6. Pacjenci otrzymują ATG IV przez co najmniej 6 godzin i metyloprednizolon IV w dniach -5 do -1 oraz fludarabinę IV przez 30 minut i cyklofosfamid IV przez 30-60 minut w dniach -5 do -2.
  • Schemat D: Pacjenci otrzymują doustnie lub dożylnie busulfan 4 razy dziennie w dniach -9 do -5, ATG IV przez co najmniej 6 godzin w dniach -5 do -3 i cyklofosfamid IV przez 30-60 minut w dniach -5 do -2 .
• Przeszczep krwi pępowinowej: Wszyscy pacjenci przechodzą przeszczep krwi pępowinowej w dniu 0.
• Profilaktyka choroby przeszczep przeciw gospodarzowi: Pacjenci otrzymują doustnie lub dożylnie cyklosporynę dwa razy dziennie, począwszy od dnia -1. Pacjenci otrzymują również metyloprednizolon dożylnie dwa razy dziennie, zaczynając od dnia 5 i kontynuując co najmniej do dnia 28.

PRZEWIDYWANA LICZBA: Do tego badania zostanie włączonych łącznie 25 pacjentów.