Sangue del cordone ombelicale per il trapianto di cellule staminali nel trattamento di giovani pazienti con malattie maligne o non maligne

OBIETTIVI:

Primario

• Determinare l'impatto dell'uso del sangue del cordone ombelicale come fonte di cellule staminali ematopoietiche per i bambini con malattie oncologiche, ematologiche o genetiche/metaboliche potenzialmente letali che necessitano di un trapianto di cellule staminali.
• Confrontare l'incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite nei pazienti che ricevono trapianti di sangue del cordone ombelicale in questo studio con i dati storici per i trapianti di cellule staminali da donatore non imparentato.
• Confrontare l'incidenza di attecchimento nei pazienti che ricevono trapianti di sangue del cordone ombelicale in questo studio con i dati storici per i trapianti di cellule staminali da donatore non imparentato.

CONTORNO:

• Terapia preparativa: i pazienti sono trattati con 1 dei 4 regimi di terapia preparativa.

  • Regime A: i pazienti vengono sottoposti a irradiazione corporea totale (TBI) due volte al giorno nei giorni da -7 a -4. I pazienti ricevono ciclofosfamide EV per 30-60 minuti nei giorni -3 e -2 e globulina antitimocitica (ATG) EV per almeno 6 ore nei giorni da -3 a -1.
  • Regime B (pazienti che non ricevono trauma cranico): i pazienti ricevono busulfano per via orale 4 volte al giorno nei giorni da -8 a -5, e ATG IV per almeno 6 ore e melfalan EV per 15-20 minuti nei giorni da -4 a -2.
  • Regime C (pazienti con anemia di Fanconi e disturbi correlati): i pazienti vengono sottoposti a trauma cranico il giorno -6. I pazienti ricevono ATG IV per almeno 6 ore e metilprednisolone IV nei giorni da -5 a -1 e fludarabina IV per 30 minuti e ciclofosfamide IV per 30-60 minuti nei giorni da -5 a -2.
  • Regime D: i pazienti ricevono busulfan per via orale o EV 4 volte al giorno nei giorni da -9 a -5, ATG IV per almeno 6 ore nei giorni da -5 a -3 e ciclofosfamide EV per 30-60 minuti nei giorni da -5 a -2 .
• Trapianto di sangue del cordone ombelicale: tutti i pazienti vengono sottoposti a trapianto di sangue del cordone ombelicale il giorno 0.
• Profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite: i pazienti ricevono ciclosporina orale o EV due volte al giorno a partire dal giorno -1. I pazienti ricevono anche metilprednisolone EV due volte al giorno a partire dal giorno 5 e continuando almeno fino al giorno 28.

ATTRIBUZIONE PROIETTATA: per questo studio verranno maturati un totale di 25 pazienti.