Nabelschnurblut für die Stammzelltransplantation bei der Behandlung junger Patienten mit bösartigen oder nicht bösartigen Erkrankungen

ZIELE:

Primär

• Bestimmen Sie die Auswirkungen der Verwendung von Nabelschnurblut als Quelle für hämatopoetische Stammzellen für Kinder mit lebensbedrohlichen onkologischen, hämatologischen oder genetischen/metabolischen Erkrankungen, die eine Stammzelltransplantation benötigen.
• Vergleichen Sie die Inzidenz der Graft-versus-Host-Krankheit bei Patienten, die in dieser Studie Nabelschnurbluttransplantate erhielten, mit historischen Daten für Stammzelltransplantationen von nicht verwandten Spendern.
• Vergleichen Sie die Inzidenz der Transplantation bei Patienten, die in dieser Studie Nabelschnurbluttransplantate erhielten, mit historischen Daten für Stammzelltransplantationen von nicht verwandten Spendern.

UMRISS:

• Präparative Therapie: Die Patienten werden mit 1 von 4 präparativen Therapieschemata behandelt.

  • Schema A: Die Patienten werden an den Tagen –7 bis –4 zweimal täglich einer Ganzkörperbestrahlung (TBI) unterzogen. Die Patienten erhalten Cyclophosphamid i.v. über 30-60 Minuten an den Tagen -3 und -2 und Anti-Thymozytenglobulin (ATG) i.v. über mindestens 6 Stunden an den Tagen -3 bis -1.
  • Schema B (Patienten, die kein TBI erhalten): Die Patienten erhalten an den Tagen -8 bis -5 4-mal täglich Busulfan oral und an den Tagen -4 bis -2 ATG IV über mindestens 6 Stunden und Melphalan IV über 15 bis 20 Minuten.
  • Schema C (Patienten mit Fanconi-Anämie und verwandten Erkrankungen): Die Patienten unterziehen sich am Tag –6 einem TBI. Die Patienten erhalten ATG IV über mindestens 6 Stunden und Methylprednisolon IV an den Tagen -5 bis -1 und Fludarabin IV über 30 Minuten und Cyclophosphamid IV über 30-60 Minuten an den Tagen -5 bis -2.
  • Schema D: Die Patienten erhalten oral oder intravenös Busulfan 4-mal täglich an den Tagen –9 bis –5, ATG IV über mindestens 6 Stunden an den Tagen –5 bis –3 und Cyclophosphamid IV über 30–60 Minuten an den Tagen –5 bis –2 .
• Nabelschnurbluttransplantation: Alle Patienten werden am Tag 0 einer Nabelschnurbluttransplantation unterzogen.
• Prophylaxe der Graft-versus-Host-Krankheit: Die Patienten erhalten ab Tag -1 zweimal täglich orales oder intravenöses Ciclosporin. Die Patienten erhalten außerdem Methylprednisolon i.v. zweimal täglich, beginnend am 5. Tag und fortgesetzt bis mindestens Tag 28.

PROJEKTE ZUSAMMENFASSUNG: Für diese Studie werden insgesamt 25 Patienten aufgenommen.