Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Endokrin dysfunktion og væksthormonmangel hos børn med optisk nervehypoplasi

27. marts 2015 opdateret af: Mark Borchert, M.D., Children's Hospital Los Angeles

Hypoteser:

  1. Forekomsten af ​​endokrinopatier og væksthormonmangel (GH) i særdeleshed blandt små børn diagnosticeret med optisk nervehypoplasi (ONH) er højere end almindeligt antaget.
  2. Tidlig behandling af børn med ONH- og GH-mangel kan forhindre uønskede resultater.

Mål:

  1. Bestem prævalensen og typerne af endokrinopatier hos børn diagnosticeret med ONH.
  2. Korreler endokrine resultater med radiografiske, okulære og udviklingsmæssige fund hos børn med ONH.
  3. Undersøg effekten af ​​GH-behandling på vækst og fedme hos børn med ONH, GH-mangel og enten subnormal eller normal vækst sammenlignet med børn med ONH, der ikke er GH-mangel.
  4. Sammenlign vækstresultater mellem børn med isoleret GH-mangel og dem med multiple hormonmangler.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Emner til denne undersøgelse vil blive rekrutteret fra aktive og nytilmeldte emner i vores større ONH-undersøgelse. Studiet varer tre år, og vi forventer, at 38 forsøgspersoner vil tilmelde sig. Forsøgspersoner vil blive rekrutteret til denne undersøgelse, hvis de viser enten vækstdeceleration eller mindst ét ​​subnormalt resultat for IGF-1 eller IGFBP-3.

De indsamlede basisoplysninger omfatter: højde, vægt, hovedomkreds, undersøgelser foretaget af en endokrinolog og øjenlæge, endokrine laboratorieundersøgelser, fundusfotografering, elektrofysiologiske undersøgelser, hoved-MRI og en udviklingsvurdering. En glukagon-stimuleringstest vil blive udført, og forsøgspersoner, der vurderes at have GH-mangel, og som har forsinket vækst, vil blive tildelt GH-behandling i overensstemmelse med standard klinisk praksis. Dem med normal vækst, men som er bestemt til at være GH-mangel ved en glukagon-stimuleringstest, vil blive randomiseret til behandling med GH vs kontrol (ingen intervention; kun observation).

Forsøgspersoner, der tildeles eller randomiseres til behandling med GH, vil blive forsynet med GH i hele deres deltagelse i undersøgelsen. Tilmeldte forsøgspersoner vender tilbage hver fjerde måned for at overvåge fremskridt. Forsøgspersonerne vil gennemgå en fysisk undersøgelse ved hvert besøg, inklusive højde, vægt, hovedomkreds og kropsfedt. Derudover vil forsøgspersoner, der er tildelt eller randomiseret til væksthormon, have laboratorietest af skjoldbruskkirtel, IGF-1 og IGFBP-3 hormoner og fastende lipidniveauer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Nye forsøgspersoner diagnosticeret med ONH mindre end eller lig med 2 år og forsøgspersoner, der er aktivt tilmeldt (i det aktuelt godkendte prospektive ONH-studie) vil være berettiget til tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe 1: Modtager GH-behandling
Behandlingsgruppetildelingen var baseret på forsøgspersonens statur SDS i forhold til mid-parental målhøjde (MPTH) ved baseline og efterfølgende klassificering som vækstdeceleration eller normal vækst. Forsøgspersoner med vækstdeceleration blev tildelt GH-behandlingsgruppen i overensstemmelse med standard for pleje. Forsøgspersoner med normal vækst blev randomiseret til behandling eller kontrol (ingen intervention). Interventionen var Nutropin AQ. Startdosis blev beregnet som 0,3 mg/kg/uge og efterfølgende modificeret baseret på observeret længde/højdehastighed og serum IGF-I niveauer.
Medicin: Nutropin AQ
Daglig indsprøjtning. Dosis afhængig af vægt.
Ingen indgriben: Behandlingsgruppe 2: Kontrol
Behandlingsgruppetildelingen var baseret på forsøgspersonens statur SDS i forhold til mid-parental målhøjde (MPTH) ved baseline og efterfølgende klassificering som vækstdeceleration eller normal vækst. Forsøgspersoner med normal vækst blev randomiseret til behandling eller kontrol. Kontrolgruppen modtog ingen intervention; kontrolpersoner blev imidlertid skiftet (overkrydset) til GH-erstatningsgruppen, hvis de i løbet af undersøgelsen opfyldte kriterierne for vækstdeceleration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i antropometriske mål over tid
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
Primære resultatmål inkluderede ændringer i statur, vægt, BMI og vægt-for-statur z-score i løbet af undersøgelsen. Z-score angiver, hvor mange standardafvigelser et element er fra middelværdien. Det beregnes som z = (x - µ) σ, hvor µ er middelværdien af ​​populationen, og σ er populationens standardafvigelse. En positiv z-score angiver et datum over middelværdien, mens en negativ z-score angiver et datum under middelværdien. Alle z-scores blev opnået under anvendelse af Epi Info™ 3.5.4. (Centers for Disease Control, Atlanta, GA).
Baseline og 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Samarbejdspartnere

Genentech, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
  • Ledende efterforsker: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. august 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. august 2005

Først opslået (Skøn)

1. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 03.261

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel

Kliniske forsøg med Nutropin AQ

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner