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Disfunzione endocrina e deficit di ormone della crescita nei bambini con ipoplasia del nervo ottico

27 marzo 2015 aggiornato da: Mark Borchert, M.D., Children's Hospital Los Angeles

Ipotesi:

  1. La prevalenza delle endocrinopatie, e in particolare del deficit dell'ormone della crescita (GH), tra i bambini con diagnosi di ipoplasia del nervo ottico (ONH) è più alta di quanto si pensi comunemente.
  2. Il trattamento precoce dei bambini con ONH e deficit di GH può prevenire esiti avversi.

Obiettivi:

  1. Determinare la prevalenza e i tipi di endocrinopatie nei bambini con diagnosi di ONH.
  2. Correlare l'esito endocrino con i risultati radiografici, oculari e dello sviluppo nei bambini con ONH.
  3. Esaminare l'effetto del trattamento con GH sulla crescita e l'obesità nei bambini con ONH, deficit di GH e crescita subnormale o normale rispetto ai bambini con ONH che non sono carenti di GH.
  4. Confronta i risultati di crescita tra i bambini con deficit isolato di GH e quelli con più carenze ormonali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti per questo studio saranno reclutati da soggetti attivi e di recente arruolamento nel nostro più ampio studio ONH. La durata dello studio è di tre anni e prevediamo che 38 soggetti si iscriveranno. I soggetti verranno reclutati per questo studio se presentano una decelerazione della crescita o almeno un risultato subnormale per IGF-1 o IGFBP-3.

Le informazioni di base raccolte includono: altezza, peso, circonferenza cranica, esami da parte di un endocrinologo e oftalmologo, test di laboratorio endocrino, fotografia del fondo oculare, test elettrofisiologici, risonanza magnetica della testa e valutazione dello sviluppo. Verrà eseguito un test di stimolazione del glucagone e i soggetti che sono ritenuti carenti di GH e che hanno una crescita ritardata saranno assegnati al trattamento con GH, in linea con la pratica clinica standard. Quelli con crescita normale ma determinati a essere carenti di GH da un test di stimolazione del glucagone saranno randomizzati al trattamento con GH rispetto al controllo (nessun intervento; solo osservazione).

Ai soggetti assegnati o randomizzati al trattamento con GH verrà fornito GH per tutta la durata della loro partecipazione allo studio. I soggetti iscritti torneranno ogni quattro mesi per monitorare i progressi. I soggetti saranno sottoposti a un esame fisico ad ogni visita, inclusi altezza, peso, circonferenza della testa e grasso corporeo. Inoltre, i soggetti assegnati o randomizzati all'ormone della crescita saranno sottoposti a test di laboratorio degli ormoni tiroidei, IGF-1 e IGFBP-3 e dei livelli lipidici a digiuno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Saranno idonei per l'arruolamento i nuovi soggetti con diagnosi di ONH di età inferiore o uguale a 2 anni e i soggetti arruolati attivamente (nello studio prospettico ONH attualmente approvato).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento 1: ricevere il trattamento con GH
L'assegnazione del gruppo di trattamento era basata sulla statura SDS del soggetto rispetto all'altezza media dei genitori (MPTH) al basale e alla successiva classificazione come decelerazione della crescita o crescita normale. I soggetti con rallentamento della crescita sono stati assegnati al gruppo di trattamento con GH secondo lo standard di cura. I soggetti con crescita normale sono stati randomizzati al trattamento o al controllo (nessun intervento). L'intervento è stato Nutropin AQ. La dose iniziale è stata calcolata come 0,3 mg/kg/settimana e successivamente modificata in base alla velocità di lunghezza/altezza osservata e ai livelli sierici di IGF-I.
Droga: Nutropin AQ
Iniezione giornaliera. Dosaggio dipendente dal peso.
Nessun intervento: Gruppo di trattamento 2: Controllo
L'assegnazione del gruppo di trattamento era basata sulla statura SDS del soggetto rispetto all'altezza media dei genitori (MPTH) al basale e alla successiva classificazione come decelerazione della crescita o crescita normale. I soggetti con crescita normale sono stati randomizzati al trattamento o al controllo. Il gruppo di controllo non ha ricevuto alcun intervento; tuttavia, i soggetti di controllo sono stati spostati (incrociati) nel gruppo di sostituzione del GH se, nel corso dello studio, hanno soddisfatto i criteri per la decelerazione della crescita.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento delle misure antropometriche nel tempo
Lasso di tempo: Basale e 36 mesi
Le misure di esito primarie includevano il cambiamento di statura, peso, indice di massa corporea e z-punteggi peso per statura nel corso dello studio. Il punteggio Z indica quante deviazioni standard un elemento è dalla media. Viene calcolato come z = (x - µ) σ, dove µ è la media della popolazione e σ è la deviazione standard della popolazione. Un punteggio z positivo indica un dato al di sopra della media, mentre un punteggio z negativo indica un dato al di sotto della media. Tutti i punteggi z sono stati ottenuti utilizzando Epi Info ™ 3.5.4. (Centri per il controllo delle malattie, Atlanta, GA).
Basale e 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Collaboratori

Genentech, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
  • Investigatore principale: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 agosto 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 agosto 2005

Primo Inserito (Stima)

1 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 marzo 2015

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 03.261

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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