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Dysfonctionnement endocrinien et déficit en hormone de croissance chez les enfants atteints d'hypoplasie du nerf optique

27 mars 2015 mis à jour par: Mark Borchert, M.D., Children's Hospital Los Angeles

Hypothèses:

  1. La prévalence des endocrinopathies, et du déficit en hormone de croissance (GH) en particulier, chez les jeunes enfants diagnostiqués avec une hypoplasie du nerf optique (ONH) est plus élevée qu'on ne le pense généralement.
  2. Le traitement précoce des enfants atteints d'ONH et de déficit en GH peut prévenir les effets indésirables.

Objectifs :

  1. Déterminer la prévalence et les types d'endocrinopathies chez les enfants diagnostiqués avec ONH.
  2. Corréler les résultats endocriniens avec les résultats radiographiques, oculaires et développementaux chez les enfants atteints d'ONH.
  3. Examiner l'effet du traitement à la GH sur la croissance et l'obésité chez les enfants atteints d'ONH, d'un déficit en GH et d'une croissance inférieure à la normale ou normale par rapport aux enfants atteints d'ONH qui ne sont pas déficients en GH.
  4. Comparez les résultats de croissance entre les enfants présentant un déficit isolé en GH et ceux présentant des déficits hormonaux multiples.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets de cette étude seront recrutés parmi les sujets actifs et nouvellement inscrits dans notre plus grande étude ONH. La durée de l'étude est de trois ans et nous prévoyons que 38 sujets s'inscriront. Les sujets seront recrutés pour cette étude s'ils présentent soit un ralentissement de la croissance, soit au moins un résultat inférieur à la normale pour l'IGF-1 ou l'IGFBP-3.

Les informations de base recueillies comprennent : la taille, le poids, le tour de tête, les examens par un endocrinologue et un ophtalmologiste, des tests de laboratoire endocrinien, une photographie du fond d'œil, des tests d'électrophysiologie, une IRM de la tête et une évaluation du développement. Un test de stimulation au glucagon sera effectué et les sujets jugés déficients en GH et présentant un retard de croissance seront affectés à un traitement par GH, conformément à la pratique clinique standard. Ceux qui ont une croissance normale mais qui sont déterminés comme étant déficients en GH par un test de stimulation du glucagon seront randomisés pour recevoir un traitement avec GH vs contrôle (pas d'intervention ; observation uniquement).

Les sujets assignés ou randomisés au traitement avec GH recevront de la GH pendant la durée de leur participation à l'étude. Les sujets inscrits reviendront tous les quatre mois pour suivre les progrès. Les sujets subiront un examen physique à chaque visite, y compris la taille, le poids, la circonférence de la tête et la graisse corporelle. De plus, les sujets assignés ou randomisés à l'hormone de croissance subiront des tests en laboratoire des hormones thyroïdiennes, IGF-1 et IGFBP-3 et des taux de lipides à jeun.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les nouveaux sujets diagnostiqués avec ONH âgés de moins de ou égal à 2 ans et les sujets activement inscrits (dans l'étude prospective ONH actuellement approuvée) seront éligibles pour l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement 1 : Recevoir un traitement à la GH
L'attribution du groupe de traitement était basée sur la taille SDS du sujet par rapport à la taille cible mi-parentale (MPTH) au départ et la classification ultérieure comme ralentissement de la croissance ou croissance normale. Les sujets présentant un ralentissement de la croissance ont été affectés au groupe de traitement GH conformément à la norme de soins. Les sujets ayant une croissance normale ont été randomisés pour recevoir un traitement ou un contrôle (pas d'intervention). L'intervention était Nutropin AQ. La dose initiale a été calculée à 0,3 mg/kg/semaine et modifiée par la suite en fonction de la vitesse longueur/taille observée et des taux sériques d'IGF-I.
Médicament: Nutropine AQ
Injection quotidienne. Dosage en fonction du poids.
Aucune intervention: Groupe de traitement 2 : contrôle
L'attribution du groupe de traitement était basée sur la taille SDS du sujet par rapport à la taille cible mi-parentale (MPTH) au départ et la classification ultérieure comme ralentissement de la croissance ou croissance normale. Les sujets ayant une croissance normale ont été randomisés pour le traitement ou pour le contrôle. Le groupe témoin n'a reçu aucune intervention; cependant, les sujets témoins ont été basculés (croisés) dans le groupe de remplacement de la GH si, au cours de l'étude, ils répondaient aux critères de ralentissement de la croissance.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement des mesures anthropométriques au fil du temps
Délai: Base de référence et 36 mois
Les principaux critères de jugement comprenaient le changement de la stature, du poids, de l'IMC et des scores z du poids pour la stature au cours de l'étude. Le score Z indique le nombre d'écarts types entre un élément et la moyenne. Il est calculé comme z = (x - µ) σ, où µ est la moyenne de la population et σ est l'écart type de la population. Un score z positif indique une donnée au-dessus de la moyenne, tandis qu'un score z négatif indique une donnée en dessous de la moyenne. Tous les scores z ont été obtenus à l'aide d'Epi Info ™ 3.5.4. (Centres de contrôle des maladies, Atlanta, GA).
Base de référence et 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Los Angeles

Collaborateurs

Genentech, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
  • Chercheur principal: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2004

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 août 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2005

Première publication (Estimation)

1 septembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

1 avril 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2015

Dernière vérification

1 mars 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 03.261

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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