Disfunción endocrina y deficiencia de hormona de crecimiento en niños con hipoplasia del nervio óptico
Hipótesis:
- La prevalencia de endocrinopatías y, en particular, la deficiencia de la hormona del crecimiento (GH) entre los niños pequeños diagnosticados con hipoplasia del nervio óptico (ONH) es más alta de lo que comúnmente se piensa.
- El tratamiento temprano de niños con ONH y deficiencia de GH puede prevenir resultados adversos.
Objetivos:
- Determinar la prevalencia y tipos de endocrinopatías en niños diagnosticados de ONH.
- Correlacione el resultado endocrino con hallazgos radiográficos, oculares y del desarrollo en niños con ONH.
- Examinar el efecto del tratamiento con GH sobre el crecimiento y la obesidad en niños con ONH, deficiencia de GH y crecimiento anormal o normal en comparación con niños con ONH que no tienen deficiencia de GH.
- Compare los resultados de crecimiento entre niños con deficiencia aislada de GH y aquellos con deficiencias hormonales múltiples.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos para este estudio serán reclutados de sujetos activos y recién inscritos en nuestro estudio más amplio de ONH. La duración del estudio es de tres años y anticipamos que se inscribirán 38 sujetos. Los sujetos serán reclutados para este estudio si presentan una desaceleración del crecimiento o al menos un resultado subnormal para IGF-1 o IGFBP-3.
La información de referencia recopilada incluye: altura, peso, circunferencia de la cabeza, exámenes realizados por un endocrinólogo y un oftalmólogo, pruebas de laboratorio endocrino, fotografía de fondo de ojo, pruebas de electrofisiología, resonancia magnética de la cabeza y una evaluación del desarrollo. Se realizará una prueba de estimulación con glucagón y los sujetos que se consideren deficientes en GH y que presenten un retraso en el crecimiento se asignarán a tratamiento con GH, de acuerdo con la práctica clínica habitual. Los que tengan un crecimiento normal pero que se determine que tienen deficiencia de GH mediante una prueba de estimulación con glucagón se asignarán aleatoriamente al tratamiento con GH frente al control (sin intervención; solo observación).
Los sujetos asignados o aleatorizados al tratamiento con GH recibirán GH mientras dure su participación en el estudio. Los sujetos inscritos regresarán cada cuatro meses para monitorear el progreso. Los sujetos se someterán a un examen físico en cada visita, incluida la altura, el peso, la circunferencia de la cabeza y la grasa corporal. Además, a los sujetos asignados o asignados al azar a la hormona del crecimiento se les realizarán pruebas de laboratorio de hormonas tiroideas, IGF-1 e IGFBP-3, y niveles de lípidos en ayunas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos nuevos diagnosticados con ONH de menos de 2 años de edad y los sujetos inscritos activamente (en un estudio prospectivo de ONH actualmente aprobado) serán elegibles para la inscripción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de tratamiento 1: Recibir tratamiento con GH
La asignación del grupo de tratamiento se basó en la estatura SDS del sujeto en relación con la estatura objetivo media de los padres (MPTH) al inicio y la clasificación posterior como desaceleración del crecimiento o crecimiento normal.
Los sujetos con desaceleración del crecimiento se asignaron al grupo de tratamiento con GH de acuerdo con el estándar de atención.
Los sujetos con crecimiento normal se asignaron al azar al tratamiento o al control (sin intervención).
La intervención fue Nutropin AQ.
La dosis inicial se calculó en 0,3 mg/kg/semana y posteriormente se modificó en función de la velocidad de talla/talla observada y los niveles séricos de IGF-I.
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Inyección diaria.
Dosis dependiente del peso.
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Sin intervención: Grupo de tratamiento 2: Control
La asignación del grupo de tratamiento se basó en la estatura SDS del sujeto en relación con la estatura objetivo media de los padres (MPTH) al inicio y la clasificación posterior como desaceleración del crecimiento o crecimiento normal.
Los sujetos con crecimiento normal se asignaron al azar al tratamiento o al control.
El grupo control no recibió intervención; sin embargo, los sujetos de control fueron cambiados (cruzados) al grupo de reemplazo de GH si, durante el transcurso del estudio, cumplían los criterios de desaceleración del crecimiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en las medidas antropométricas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y 36 meses
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Las medidas de resultado primarias incluyeron el cambio en la estatura, el peso, el IMC y las puntuaciones z de peso para la estatura durante el transcurso del estudio.
La puntuación Z indica a cuántas desviaciones estándar se encuentra un elemento con respecto a la media.
Se calcula como z = (x - µ) σ, donde µ es la media de la población y σ es la desviación estándar de la población.
Una puntuación z positiva indica un dato por encima de la media, mientras que una puntuación z negativa indica un dato por debajo de la media.
Todos los puntajes z se obtuvieron utilizando Epi Info ™ 3.5.4.
(Centros para el Control de Enfermedades, Atlanta, GA).
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Línea de base y 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
- Investigador principal: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles
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- Hipoplasia del nervio óptico
- Displasia septoóptica
Otros números de identificación del estudio
- 03.261
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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