Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Endokriininen toimintahäiriö ja kasvuhormonin puutos lapsilla, joilla on näköhermon hypoplasia

perjantai 27. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Mark Borchert, M.D., Children's Hospital Los Angeles

Hypoteesit:

  1. Endokrinopatioiden ja erityisesti kasvuhormonin (GH) puutteen esiintyvyys pienten lasten joukossa, joilla on diagnosoitu näköhermon hypoplasia (ONH), on yleisempää kuin yleisesti ajatellaan.
  2. ONH- ja GH-puutospotilaiden varhainen hoito voi estää haitallisia seurauksia.

Tavoitteet:

  1. Selvitä endokrinopatioiden esiintyvyys ja tyypit lapsilla, joilla on diagnosoitu ONH.
  2. Korreloi endokriiniset tulokset röntgen-, silmä- ja kehityslöydöksiin lapsilla, joilla on ONH.
  3. Tutki GH-hoidon vaikutusta kasvuun ja liikalihavuuteen lapsilla, joilla on ONH, GH-puutos ja joko normaali tai normaali kasvu verrattuna ONH-potilaisiin, joilla ei ole GH-puutetta.
  4. Vertaa kasvutuloksia lasten, joilla on eristetty GH-puutos, ja niiden lasten välillä, joilla on useita hormonipuutoksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen kohteet rekrytoidaan aktiivisista ja vasta ilmoittautuneista laajempaan ONH-tutkimukseemme. Opintojen kesto on kolme vuotta ja arvioimme ilmoittautuvan 38 koehenkilöä. Koehenkilöt rekrytoidaan tähän tutkimukseen, jos heillä on joko kasvun hidastuminen tai vähintään yksi alinormaali tulos IGF-1:lle tai IGFBP-3:lle.

Kerättyjä perustietoja ovat: pituus, paino, pään ympärysmitta, endokrinologin ja silmälääkärin tutkimukset, endokriiniset laboratoriotutkimukset, silmänpohjakuvaus, sähköfysiologiset testit, pään MRI ja kehitysarviointi. Suoritetaan glukagonistimulaatiotesti, ja GH-puutteelliset henkilöt, joiden kasvu on viivästynyt, määrätään GH-hoitoon normaalin kliinisen käytännön mukaisesti. Ne, joilla on normaali kasvu, mutta joiden on todettu olevan GH-puutos glukagonistimulaatiotestissä, satunnaistetaan hoitoon GH:lla vs. kontrolli (ei interventiota; vain havainnointi).

Koehenkilöille, jotka on määrätty tai satunnaistettu GH-hoitoon, annetaan kasvuhormonia koko heidän osallistumisensa tutkimukseen. Ilmoittautuneet koehenkilöt palaavat neljän kuukauden välein seuraamaan edistymistä. Koehenkilöt käyvät läpi fyysisen tarkastuksen jokaisella käynnillä, mukaan lukien pituus, paino, pään ympärysmitta ja kehon rasva. Lisäksi kasvuhormoneihin määrätyille tai satunnaistetuille koehenkilöille tehdään laboratoriotestit kilpirauhas-, IGF-1- ja IGFBP-3-hormonien sekä paasto-lipiditasojen suhteen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Uudet tutkittavat, joilla on diagnosoitu ONH alle 2-vuotiaat ja aktiivisesti (tällä hetkellä hyväksytyssä prospektiivisessa ONH-tutkimuksessa), ovat oikeutettuja mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitoryhmä 1: GH-hoidon saaminen
Hoitoryhmän määrittäminen perustui koehenkilön kasvuun SDS:ään suhteessa vanhempien keskipituuteen (MPTH) lähtötilanteessa ja myöhempään luokitukseen kasvun hidastumiseksi tai normaaliksi kasvuksi. Koehenkilöt, joilla oli kasvun hidastumista, jaettiin GH-hoitoryhmään hoitostandardien mukaisesti. Koehenkilöt, joilla oli normaali kasvu, satunnaistettiin hoitoon tai kontrolliin (ei interventiota). Interventio oli Nutropin AQ. Aloitusannos laskettiin 0,3 mg/kg/vko ja sen jälkeen sitä muutettiin havaitun pituus/pituusnopeuden ja seerumin IGF-I-tasojen perusteella.
Lääke: Nutropin AQ
Päivittäinen injektio. Annostus painon mukaan.
Ei väliintuloa: Käsittelyryhmä 2: Kontrolli
Hoitoryhmän määrittäminen perustui koehenkilön kasvuun SDS:ään suhteessa vanhempien keskipituuteen (MPTH) lähtötilanteessa ja myöhempään luokitukseen kasvun hidastumiseksi tai normaaliksi kasvuksi. Koehenkilöt, joilla oli normaali kasvu, satunnaistettiin hoitoon tai kontrolliin. Kontrolliryhmä ei saanut interventiota; kuitenkin kontrollikohteet vaihdettiin (siirrettiin) GH-korvausryhmään, jos he täyttivät tutkimuksen aikana kasvun hidastumisen kriteerit.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Antropometristen mittareiden muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukautta
Ensisijaisiin tulosmittauksiin sisältyivät muutokset pituudessa, painossa, BMI:ssä ja painon mukaan z-pisteissä tutkimuksen aikana. Z-pistemäärä kertoo kuinka monta standardipoikkeamaa elementti on keskiarvosta. Se lasketaan kaavalla z = (x - µ) σ, missä µ on perusjoukon keskiarvo ja σ on perusjoukon keskihajonna. Positiivinen z-piste merkitsee keskiarvon yläpuolella olevaa datapistettä, kun taas negatiivinen z-piste tarkoittaa keskiarvon alapuolella olevaa datumia. Kaikki z-pisteet saatiin käyttämällä Epi Info™ 3.5.4:ää. (Centers for Disease Control, Atlanta, GA).
Lähtötilanne ja 36 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Los Angeles

Yhteistyökumppanit

Genentech, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
  • Päätutkija: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. elokuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. elokuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 1. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 03.261

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kasvuhormonin puute

Kliiniset tutkimukset Nutropin AQ

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa