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시신경 저형성증 환아의 내분비 기능 장애 및 성장 호르몬 결핍

2015년 3월 27일 업데이트: Mark Borchert, M.D., Children's Hospital Los Angeles

가설:

  1. 내분비병증, 특히 성장 호르몬(GH) 결핍의 유병률은 시신경 저형성증(ONH)으로 진단된 어린 아이들 사이에서 일반적으로 생각하는 것보다 높습니다.
  2. ONH 및 GH 결핍이 있는 어린이를 조기에 치료하면 부작용을 예방할 수 있습니다.

목표:

  1. ONH 진단을 받은 어린이의 내분비병증 유병률과 유형을 확인합니다.
  2. ONH를 가진 어린이의 내분비 결과를 방사선 사진, 안구 및 발달 소견과 연관시킵니다.
  3. GH 결핍이 아닌 ONH를 가진 어린이와 비교하여 ONH, GH 결핍, 비정상 또는 정상 성장을 가진 어린이의 성장 및 비만에 대한 GH 치료의 효과를 조사합니다.
  4. 고립된 GH 결핍이 있는 어린이와 여러 호르몬 결핍이 있는 어린이 사이의 성장 결과를 비교하십시오.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 피험자는 더 큰 규모의 ONH 연구에서 활성 및 신규 등록 피험자로부터 모집됩니다. 연구 기간은 3년이며 38명의 피험자가 등록할 것으로 예상합니다. IGF-1 또는 IGFBP-3에 대한 성장 감속 또는 적어도 하나의 비정상 결과를 제시하는 경우 피험자가 이 연구를 위해 모집될 것입니다.

수집된 기본 정보에는 신장, 체중, 머리 둘레, 내분비학자 및 안과의사에 의한 검사, 내분비 검사실 검사, 안저 사진 촬영, 전기 생리학 검사, 머리 MRI 및 발달 평가가 포함됩니다. 글루카곤 자극 테스트가 수행되고 GH 결핍으로 간주되고 성장이 지연된 피험자는 표준 임상 실습에 따라 GH 치료에 배정됩니다. 정상적인 성장을 보이지만 글루카곤 자극 테스트에 의해 GH 결핍으로 결정된 사람들은 GH 대 대조군(개입 없음; 관찰만)을 사용한 치료에 무작위 배정될 것입니다.

GH 치료에 배정되거나 무작위 배정된 피험자는 연구 참여 기간 동안 GH를 제공받을 것입니다. 등록된 과목은 진행 상황을 모니터링하기 위해 4개월마다 돌아옵니다. 피험자는 방문할 때마다 신장, 체중, 머리 둘레 및 체지방을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다. 또한, 성장 호르몬에 할당되거나 무작위 배정된 피험자는 갑상선, IGF-1 및 IGFBP-3 호르몬 및 공복 지질 수치에 대한 실험실 검사를 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 2세 이하의 ONH로 진단된 새로운 피험자와 적극적으로 등록된(현재 승인된 전향적 ONH 연구에서) 피험자는 등록할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 처리군 1: GH 처리를 받음
치료 그룹 배정은 성장 감속 또는 정상 성장으로 기준선 및 후속 분류에서 중간 부모 목표 신장(MPTH)에 상대적인 피험자의 신장 SDS를 기반으로 했습니다. 성장 저하가 있는 피험자는 표준 치료에 따라 GH 치료군에 배정되었습니다. 정상적인 성장을 보이는 피험자는 무작위로 치료 또는 대조군(개입 없음)에 배정되었습니다. 개입은 Nutropin AQ였습니다. 시작 용량은 0.3 mg/kg/wk로 계산되었고 이후에 관찰된 길이/높이 속도 및 혈청 IGF-I 수준에 따라 수정되었습니다.
의약품: 뉴트로핀 AQ
매일 주입. 복용량은 체중에 따라 다릅니다.
간섭 없음: 처리군 2: 대조군
치료 그룹 배정은 성장 감속 또는 정상 성장으로 기준선 및 후속 분류에서 중간 부모 목표 신장(MPTH)에 상대적인 피험자의 신장 SDS를 기반으로 했습니다. 정상적인 성장을 보이는 피험자는 무작위로 치료 또는 대조군으로 배정되었습니다. 통제 그룹은 개입을 받지 않았습니다. 그러나 대조군 대상자는 연구 과정 동안 성장 감속 기준을 충족하는 경우 GH 대체 그룹으로 전환(교차)되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 인체측정학적 측정의 변화
기간: 기준선 및 36개월
1차 결과 측정에는 연구 과정에 걸친 키, 체중, BMI 및 키 대비 체중 z-점수의 변화가 포함되었습니다. Z 점수는 요소가 평균에서 얼마나 많은 표준 편차가 있는지 나타냅니다. z = (x - µ) σ로 계산됩니다. 여기서 µ는 모집단의 평균이고 σ는 모집단의 표준 편차입니다. 양수 z-점수는 평균보다 높은 데이터를 나타내고 음수 z-점수는 평균보다 낮은 데이터를 나타냅니다. 모든 z-점수는 Epi Info ™ 3.5.4를 사용하여 얻었습니다. (질병통제센터, 조지아주 애틀랜타).
기준선 및 36개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Los Angeles

협력자

Genentech, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
  • 수석 연구원: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2004년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 8월 31일

처음 게시됨 (추정)

2005년 9월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 3월 27일

마지막으로 확인됨

2015년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 03.261

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성장 호르몬 결핍에 대한 임상 시험

  • Jerry Vockley, MD, PhD
    Ultragenyx Pharmaceutical Inc
    더 이상 사용할 수 없음
    유전성 에너지 대사 장애에 대한 트리헵타노인(C7)의 온정적 사용
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