Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Endokrin diszfunkció és növekedési hormon hiány látóideg-hipopláziában szenvedő gyermekeknél

2015. március 27. frissítette: Mark Borchert, M.D., Children's Hospital Los Angeles

Hipotézisek:

  1. A látóideg hypoplasiával (ONH) diagnosztizált kisgyermekek körében az endokrinopátiák, és különösen a növekedési hormon (GH) hiánya gyakoribb, mint azt általában gondolják.
  2. Az ONH- és GH-hiányos gyermekek korai kezelése megelőzheti a káros következményeket.

Célok:

  1. Határozza meg az endokrinopátiák gyakoriságát és típusait az ONH-val diagnosztizált gyermekeknél.
  2. Korrelálja az endokrin kimenetet a radiográfiai, szemészeti és fejlődési eredményekkel ONH-s gyermekeknél.
  3. Vizsgálja meg a GH-kezelés hatását a növekedésre és az elhízásra ONH-ban, GH-hiányban szenvedő, valamint szubnormális vagy normál növekedésű gyermekeknél, összehasonlítva az ONH-ban szenvedő, nem GH-hiányos gyerekekkel.
  4. Hasonlítsa össze a növekedési eredményeket az izolált GH-hiányban szenvedő gyermekek és a többszörös hormonhiányban szenvedő gyermekek között.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat alanyait a nagyobb ONH-vizsgálatunkba aktív és újonnan beiratkozott alanyok közül választjuk. A tanulmányok időtartama három év, és várhatóan 38 alany jelentkezik be. Az alanyokat akkor veszik fel ebbe a vizsgálatba, ha növekedési lassulást mutatnak, vagy legalább egy szubnormális eredményt mutatnak az IGF-1 vagy IGFBP-3 esetében.

Az összegyűjtött alapadatok a következők: magasság, súly, fejkörfogat, endokrinológus és szemész által végzett vizsgálatok, endokrin laboratóriumi vizsgálatok, szemfenék fotózás, elektrofiziológiai vizsgálatok, fej MRI és fejlődési felmérés. Glukagon-stimulációs tesztet végeznek, és a GH-hiányosnak ítélt alanyokat, akiknél késik a növekedés, a szokásos klinikai gyakorlatnak megfelelően GH-kezelésre rendelik. A normális növekedésű, de a glukagon stimulációs teszt alapján GH-hiányosnak ítélt betegeket véletlenszerűen besorolják a GH-kezelésbe a kontrollhoz képest (beavatkozás nélkül, csak megfigyelés).

A GH-kezelésre kijelölt vagy randomizált alanyok GH-t kapnak a vizsgálatban való részvételük idejére. A beiratkozott alanyok négyhavonta visszatérnek, hogy figyelemmel kísérjék a fejlődést. Az alanyokat minden látogatáskor fizikális vizsgálatnak vetik alá, beleértve a magasságot, súlyt, fejkörfogatot és testzsírt. Ezen túlmenően a növekedési hormonra beosztott vagy véletlenszerűen besorolt ​​alanyoknál laboratóriumi vizsgálatot végeznek a pajzsmirigy, az IGF-1 és az IGFBP-3 hormonok, valamint az éhgyomri lipidszintek tekintetében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok az új alanyok, akiknél ONH-t diagnosztizáltak 2 évesnél fiatalabb vagy annál fiatalabb, valamint aktívan (jelenleg jóváhagyott prospektív ONH-vizsgálatba) bevont alanyok jogosultak a felvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kezelési csoport: GH-kezelés
A kezelési csoportok besorolása az alany testmagasságának SDS-én alapult a szülői célmagassághoz (MPTH) viszonyítva az alapvonalon, majd a későbbi besoroláson a növekedés lassulásaként vagy normál növekedésként. A lelassult növekedésben szenvedő alanyokat az ellátás standardjának megfelelően a GH-kezelési csoportba soroltuk. A normál növekedésű alanyokat véletlenszerűen besorolták a kezelésbe vagy a kontrollba (beavatkozás nélkül). A beavatkozás a Nutropin AQ volt. A kezdő dózist 0,3 mg/kg/hétként számítottuk ki, majd a megfigyelt hosszúság/magasság sebesség és a szérum IGF-I szintje alapján módosították.
Drog: Nutropin AQ
Napi injekció. Adagolás súlytól függő.
Nincs beavatkozás: 2. kezelési csoport: Kontroll
A kezelési csoportok besorolása az alany testmagasságának SDS-én alapult a szülői célmagassághoz (MPTH) viszonyítva az alapvonalon, majd a későbbi besoroláson a növekedés lassulásaként vagy normál növekedésként. A normál növekedésű alanyokat véletlenszerűen besorolták a kezelésbe vagy a kontrollba. A kontrollcsoport nem kapott beavatkozást; azonban a kontroll alanyokat a GH helyettesítő csoportba állítottuk át (áthúztuk), ha a vizsgálat során megfeleltek a növekedés lassulása kritériumainak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az antropometriai mérések változása az idő múlásával
Időkeret: Kiindulási és 36 hónapos
Az elsődleges kimeneti mérőszámok közé tartozott a termet, a testtömeg, a BMI és a testsúlyhoz viszonyított z-pontszám változása a vizsgálat során. A Z-pontszám azt jelzi, hogy egy elem hány szórása van az átlagtól. Kiszámítása a következőképpen történik: z = (x - µ) σ, ahol µ a sokaság átlaga, σ pedig a sokaság szórása. A pozitív z-pontszám az átlag feletti, míg a negatív z-pontszám az átlag alatti dátumot jelzi. Minden z-pontszámot az Epi Info™ 3.5.4 használatával kaptunk. (Centers for Disease Control, Atlanta, GA).
Kiindulási és 36 hónapos

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Los Angeles

Együttműködők

Genentech, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
  • Kutatásvezető: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2004. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. augusztus 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. augusztus 31.

Első közzététel (Becslés)

2005. szeptember 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. április 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 27.

Utolsó ellenőrzés

2015. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 03.261

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Növekedési hormon hiány

Klinikai vizsgálatok a Nutropin AQ

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cameroon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel