视神经发育不全患儿的内分泌功能障碍和生长激素缺乏
2015年3月27日 更新者：Mark Borchert, M.D.、Children's Hospital Los Angeles
假设：
- 在诊断为视神经发育不全 (ONH) 的幼儿中，内分泌疾病，尤其是生长激素 (GH) 缺乏症的患病率高于通常认为的。
- 对患有 ONH 和 GH 缺乏症的儿童进行早期治疗可以预防不良后果。
目标：
- 确定诊断为 ONH 的儿童的内分泌疾病的患病率和类型。
- 将内分泌结果与 ONH 儿童的影像学、眼部和发育发现相关联。
- 与非 GH 缺乏的 ONH 儿童相比，检查 GH 治疗对患有 ONH、GH 缺乏以及生长低于正常或正常的儿童的生长和肥胖的影响。
- 比较单纯生长激素缺乏症儿童和多种激素缺乏症儿童的生长结果。
研究概览
详细说明
本研究的受试者将从我们更大的 ONH 研究中活跃的和新注册的受试者中招募。 研究期限为三年，我们预计将招收 38 名受试者。 如果受试者表现出生长减速或 IGF-1 或 IGFBP-3 的至少一项低于正常结果，则他们将被招募用于这项研究。
收集的基线信息包括：身高、体重、头围、内分泌学家和眼科医生的检查、内分泌实验室测试、眼底照相、电生理学测试、头部 MRI 和发育评估。 将进行胰高血糖素刺激试验，根据标准临床实践，被认为缺乏 GH 和生长迟缓的受试者将被分配接受 GH 治疗。 那些生长正常但通过胰高血糖素刺激试验确定为 GH 缺乏的人将随机接受 GH 治疗与对照组（无干预；仅观察）。
分配或随机接受 GH 治疗的受试者将在其参与研究期间获得 GH。 登记的受试者将每四个月返回一次以监测进展情况。 受试者将在每次访问时接受身体检查，包括身高、体重、头围和体脂。 此外，分配或随机分配给生长激素的受试者将进行甲状腺、IGF-1 和 IGFBP-3 激素以及空腹血脂水平的实验室检测。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 被诊断患有小于或等于 2 岁 ONH 的新受试者和积极登记的受试者（在当前批准的前瞻性 ONH 研究中）将有资格登记。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗组 1：接受 GH 治疗
治疗组分配基于受试者的身高 SDS 相对于基线时父母目标身高中值 (MPTH) 和随后的生长减速或正常生长分类。
根据护理标准将生长减慢的受试者分配到 GH 治疗组。
生长正常的受试者被随机分配到治疗组或对照组（无干预）。
干预措施是 Nutropin AQ。
起始剂量计算为 0.3 mg/kg/wk，随后根据观察到的身长/身高速度和血清 IGF-I 水平进行修改。
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每日注射。
剂量取决于体重。
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无干预：治疗组 2：对照组
治疗组分配基于受试者的身高 SDS 相对于基线时父母目标身高中值 (MPTH) 和随后的生长减速或正常生长分类。
生长正常的受试者被随机分配到治疗组或对照组。
对照组不接受任何干预；然而，如果在研究过程中，对照受试者符合生长减速的标准，则将其切换（交叉）到 GH 替代组。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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人体测量指标随时间的变化
大体时间：基线和 36 个月
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主要结果指标包括研究过程中身高、体重、BMI 和身高别体重 z 分数的变化。
Z 分数表示元素与平均值的标准偏差数。
它的计算公式为 z = (x - µ) σ，其中 µ 是总体的平均值，σ 是总体的标准差。
正 z 分数表示数据高于平均值，而负 z 分数表示数据低于平均值。
所有 z 分数均使用 Epi Info ™ 3.5.4 获得。
（疾病控制中心，佐治亚州亚特兰大）。
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基线和 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Mark Borchert, MD、Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
- 首席研究员：Mitchell Geffner, MD、Children's Hospital Los Angeles
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年12月1日
初级完成 (实际的)
2014年2月1日
研究完成 (实际的)
2014年2月1日
研究注册日期
首次提交
2005年8月31日
首先提交符合 QC 标准的
2005年8月31日
首次发布 (估计)
2005年9月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年4月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月27日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
营养素AQ的临床试验
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Massachusetts General HospitalGenentech, Inc.完全的