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Endokrine Dysfunktion und Wachstumshormonmangel bei Kindern mit Sehnervenhypoplasie

27. März 2015 aktualisiert von: Mark Borchert, M.D., Children's Hospital Los Angeles

Hypothesen:

  1. Die Prävalenz von Endokrinopathien und insbesondere Wachstumshormonmangel (GH) ist bei Kleinkindern, bei denen eine Sehnervenhypoplasie (ONH) diagnostiziert wurde, höher als allgemein angenommen.
  2. Eine frühzeitige Behandlung von Kindern mit ONH- und GH-Mangel kann unerwünschte Folgen verhindern.

Ziele:

  1. Bestimmen Sie die Prävalenz und die Arten von Endokrinopathien bei Kindern mit der Diagnose ONH.
  2. Korrelieren Sie das endokrine Ergebnis mit Röntgen-, Augen- und Entwicklungsbefunden bei Kindern mit ONH.
  3. Untersuchen Sie die Wirkung der GH-Behandlung auf Wachstum und Fettleibigkeit bei Kindern mit ONH, GH-Mangel und entweder subnormalem oder normalem Wachstum im Vergleich zu Kindern mit ONH, die keinen GH-Mangel haben.
  4. Vergleichen Sie die Wachstumsergebnisse zwischen Kindern mit isoliertem GH-Mangel und Kindern mit mehreren Hormondefiziten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden für diese Studie werden aus aktiven und neu eingeschriebenen Probanden unserer größeren ONH-Studie rekrutiert. Die Studiendauer beträgt drei Jahre und wir rechnen mit der Einschreibung von 38 Probanden. Für diese Studie werden Probanden rekrutiert, die entweder eine Wachstumsverlangsamung oder mindestens ein subnormales Ergebnis für IGF-1 oder IGFBP-3 aufweisen.

Zu den gesammelten Basisinformationen gehören: Größe, Gewicht, Kopfumfang, Untersuchungen durch einen Endokrinologen und Augenarzt, endokrine Labortests, Fundusfotografie, elektrophysiologische Tests, Kopf-MRT und eine Entwicklungsbewertung. Es wird ein Glucagon-Stimulationstest durchgeführt und Probanden, bei denen ein GH-Mangel vorliegt und die ein verzögertes Wachstum aufweisen, werden gemäß der klinischen Standardpraxis einer GH-Behandlung zugewiesen. Diejenigen mit normalem Wachstum, bei denen jedoch durch einen Glucagon-Stimulationstest ein GH-Mangel festgestellt wurde, werden randomisiert einer Behandlung mit GH vs. Kontrolle zugeteilt (keine Intervention; nur Beobachtung).

Probanden, die einer Behandlung mit Wachstumshormonen zugewiesen oder randomisiert werden, werden für die Dauer ihrer Teilnahme an der Studie mit Wachstumshormonen versorgt. Eingeschriebene Probanden kommen alle vier Monate zurück, um den Fortschritt zu überwachen. Die Probanden werden bei jedem Besuch einer körperlichen Untersuchung unterzogen, einschließlich Größe, Gewicht, Kopfumfang und Körperfett. Darüber hinaus werden bei Probanden, denen Wachstumshormon zugewiesen oder randomisiert wird, Labortests der Schilddrüse, der Hormone IGF-1 und IGFBP-3 sowie der Nüchtern-Lipidwerte durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Neue Probanden, bei denen ONH im Alter von höchstens 2 Jahren diagnostiziert wurde, und Probanden, die aktiv eingeschrieben sind (in der derzeit genehmigten prospektiven ONH-Studie), sind zur Einschreibung berechtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsgruppe 1: Erhalt einer GH-Behandlung
Die Zuweisung der Behandlungsgruppen basierte auf dem Statur-SDS des Probanden im Verhältnis zur mittleren Zielgröße der Eltern (MPTH) zu Studienbeginn und der anschließenden Klassifizierung als Wachstumsverlangsamung oder normales Wachstum. Probanden mit Wachstumsverlangsamung wurden entsprechend dem Pflegestandard der GH-Behandlungsgruppe zugeordnet. Probanden mit normalem Wachstum wurden randomisiert einer Behandlung oder einer Kontrollgruppe (keine Intervention) zugeteilt. Die Intervention war Nutropin AQ. Die Anfangsdosis wurde mit 0,3 mg/kg/Woche berechnet und anschließend basierend auf der beobachteten Längen-/Höhengeschwindigkeit und den Serum-IGF-I-Spiegeln modifiziert.
Arzneimittel: Nutropin AQ
Tägliche Injektion. Dosierung abhängig vom Gewicht.
Kein Eingriff: Behandlungsgruppe 2: Kontrolle
Die Zuweisung der Behandlungsgruppen basierte auf dem Statur-SDS des Probanden im Verhältnis zur mittleren Zielgröße der Eltern (MPTH) zu Studienbeginn und der anschließenden Klassifizierung als Wachstumsverlangsamung oder normales Wachstum. Probanden mit normalem Wachstum wurden randomisiert einer Behandlung oder einer Kontrollgruppe zugeteilt. Die Kontrollgruppe erhielt keine Intervention; Kontrollpersonen wurden jedoch in die GH-Ersatzgruppe umgestellt (überkreuzt), wenn sie im Verlauf der Studie die Kriterien für eine Wachstumsverlangsamung erfüllten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung anthropometrischer Maße im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert und 36 Monate
Zu den primären Ergebnismaßen gehörten die Veränderung von Statur, Gewicht, BMI und Gewicht-zu-Statur-Z-Scores im Verlauf der Studie. Der Z-Score gibt an, wie viele Standardabweichungen ein Element vom Mittelwert hat. Sie wird wie folgt berechnet: z = (x - µ) σ, wobei µ der Mittelwert der Grundgesamtheit und σ die Standardabweichung der Grundgesamtheit ist. Ein positiver Z-Score weist auf ein Datum über dem Mittelwert hin, während ein negativer Z-Score auf ein Datum unter dem Mittelwert hinweist. Alle Z-Scores wurden mit Epi Info™ 3.5.4 ermittelt. (Zentren für Krankheitskontrolle, Atlanta, GA).
Ausgangswert und 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Mitarbeiter

Genentech, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
  • Hauptermittler: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. August 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. August 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

1. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 03.261

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