Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Endokrinní dysfunkce a deficit růstového hormonu u dětí s hypoplazií zrakového nervu

27. března 2015 aktualizováno: Mark Borchert, M.D., Children's Hospital Los Angeles

hypotézy:

  1. Prevalence endokrinopatií a zejména deficitu růstového hormonu (GH) u malých dětí s diagnózou hypoplazie zrakového nervu (ONH) je vyšší, než se běžně předpokládá.
  2. Včasná léčba dětí s deficitem ONH a GH může zabránit nepříznivým následkům.

Cíle:

  1. Určete prevalenci a typy endokrinopatií u dětí s diagnózou ONH.
  2. Korelujte endokrinní výsledek s rentgenovými, očními a vývojovými nálezy u dětí s ONH.
  3. Prozkoumejte účinek léčby GH na růst a obezitu u dětí s ONH, nedostatkem GH a buď subnormálním nebo normálním růstem ve srovnání s dětmi s ONH, které deficit GH nemají.
  4. Porovnejte výsledky růstu mezi dětmi s izolovaným deficitem GH a dětmi s vícečetnými hormonálními deficity.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty pro tuto studii se budou rekrutovat z aktivních a nově zařazených subjektů do naší větší studie ONH. Studium trvá tři roky a předpokládáme, že se zapíše 38 předmětů. Subjekty budou zařazeny do této studie, pokud vykazují buď zpomalení růstu nebo alespoň jeden podnormální výsledek pro IGF-1 nebo IGFBP-3.

Shromážděné základní informace zahrnují: výšku, váhu, obvod hlavy, vyšetření endokrinologem a oftalmologem, endokrinní laboratorní vyšetření, fotografii očního pozadí, elektrofyziologické vyšetření, magnetickou rezonanci hlavy a hodnocení vývoje. Bude proveden test stimulace glukagonem a jedinci, kteří jsou považováni za deficitní GH a kteří mají opožděný růst, budou přiřazeni k léčbě GH v souladu se standardní klinickou praxí. Ti s normálním růstem, ale testem stimulace glukagonem, u nichž byl zjištěn nedostatek GH, budou randomizováni k léčbě GH oproti kontrole (bez zásahu, pouze pozorování).

Subjektům přiděleným nebo randomizovaným k léčbě GH bude poskytován GH po dobu jejich účasti ve studii. Zapsané subjekty se budou vracet každé čtyři měsíce, aby sledovaly pokrok. Subjekty podstoupí fyzické vyšetření při každé návštěvě, včetně výšky, hmotnosti, obvodu hlavy a tělesného tuku. Kromě toho budou subjekty přiřazené nebo randomizované na růstový hormon podrobeny laboratornímu testování štítné žlázy, hormonů IGF-1 a IGFBP-3 a hladin lipidů nalačno.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Noví jedinci s diagnózou ONH mladší nebo rovnající se 2 letům a jedinci aktivně zapsaní (v aktuálně schválené prospektivní studii ONH) budou způsobilí k zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina 1: Léčba GH
Přiřazení do léčebné skupiny bylo založeno na SDS postavy subjektu ve vztahu k střední rodičovské cílové výšce (MPTH) na začátku a následné klasifikaci jako zpomalení růstu nebo normální růst. Subjekty se zpomalením růstu byly zařazeny do skupiny léčené GH v souladu se standardem péče. Subjekty s normálním růstem byly randomizovány k léčbě nebo ke kontrole (bez zásahu). Intervencí byl Nutropin AQ. Počáteční dávka byla vypočtena jako 0,3 mg/kg/týden a následně upravena na základě pozorované rychlosti délky/výšky a hladin IGF-I v séru.
Lék: Nutropin AQ
Denní injekce. Dávkování v závislosti na hmotnosti.
Žádný zásah: Léčebná skupina 2: Kontrola
Přiřazení do léčebné skupiny bylo založeno na SDS postavy subjektu ve vztahu k střední rodičovské cílové výšce (MPTH) na začátku a následné klasifikaci jako zpomalení růstu nebo normální růst. Subjekty s normálním růstem byly randomizovány k léčbě nebo ke kontrole. Kontrolní skupina neobdržela žádnou intervenci; avšak kontrolní subjekty byly převedeny (překříženy) do skupiny s substitučním růstovým hormonem, pokud v průběhu studie splnily kritéria pro zpomalení růstu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna antropometrických opatření v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
Primární výsledky měření zahrnovaly změnu postavy, hmotnosti, BMI a z-skóre hmotnosti vzhledem k výšce v průběhu studie. Z-skóre udává, kolik standardních odchylek má prvek od průměru. Vypočítá se jako z = (x - µ) σ, kde µ je střední hodnota základního souboru a σ je standardní odchylka základního souboru. Kladné z-skóre označuje údaj nad průměrem, zatímco záporné z-skóre označuje údaj pod průměrem. Všechna z-skóre byla získána pomocí Epi Info™ 3.5.4. (Centers for Disease Control, Atlanta, GA).
Výchozí stav a 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Los Angeles

Spolupracovníci

Genentech, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mark Borchert, MD, Childrens Hospital Los Angeles; University of Southern California
  • Vrchní vyšetřovatel: Mitchell Geffner, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. srpna 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. srpna 2005

První zveřejněno (Odhad)

1. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. března 2015

Naposledy ověřeno

1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 03.261

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek růstového hormonu

Klinické studie na Nutropin AQ

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit