Lenalidomid til patienter med myelofibrose (MF)

Inklusionskriterier:

1. Diagnose af myelofibrose, der kræver behandling, inklusive dem, der tidligere er behandlet og recidiverende eller refraktær, eller hvis nydiagnosticeret, med mellemliggende eller høj risiko i henhold til Lilles scoringssystem (risikofaktorer er: Hb < 10 g/dl, hvidt blodtal (WBC) < 4 eller > 30 x 109/L; risikogruppe: 0 faktor(er) = lav, 1 faktor(er) = mellemliggende, 2 faktor(er) = høj) eller med symptomatisk splenomegali
2. Forståelse og frivillig underskrivelse af en Institutional Review Board (IRB)-godkendt informeret samtykkeformular.
3. Alder >/= 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
4. Sygdomsfri for tidligere maligniteter i >/= 2 år med undtagelse af basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden eller carcinom "in situ" i livmoderhalsen eller brystet.
5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0 til 2.
6. Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion som vist ved følgende: Total bilirubin
7. Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP)† skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest med en følsomhed på mindst 50 mIU/ml inden for 10 - 14 dage før og igen inden for 24 timer efter start af lenalidomid og skal enten forpligte sig til fortsat afholdenhed fra heteroseksuelt samleje eller påbegynd TO acceptable præventionsmetoder, en yderst effektiv metode og en yderligere effektiv metode SAMTIDIGT, mindst 4 uger før hun begynder at tage lenalidomid. FCBP skal også acceptere igangværende graviditetstest.
8. Fortsættelse af 7. Mænd skal acceptere at bruge kondom under seksuel kontakt med en kvinde i den fødedygtige alder, selvom de har fået en vellykket vasektomi. Alle patienter skal mindst hver 28. dag rådgives om forholdsregler ved graviditet og risici for føtal eksponering. Se appendiks J: Risici ved føtal eksponering, retningslinjer for graviditetstest og acceptable præventionsmetoder
9. fodnote til nr. 7. † En kvinde i den fødedygtige alder er en seksuelt moden kvinde, som: 1) ikke har gennemgået en hysterektomi eller bilateral ooforektomi; eller 2) ikke har været naturligt postmenopausal i mindst 24 på hinanden følgende måneder (dvs. har haft menstruation på noget tidspunkt i de foregående 24 på hinanden følgende måneder).
10. Alle undersøgelsesdeltagere skal være registreret i det obligatoriske RevAssist®-program og være villige og i stand til at overholde kravene i RevAssist®.

Ekskluderingskriterier:

1. Brug af enhver anden standard (f.eks. hydroxyurinstof, anagrelid, vækstfaktorer) eller eksperimentelt lægemiddel eller terapi inden for 28 dage efter påbegyndelse af lenalidomid og/eller manglende genopretning fra al toksicitet fra tidligere behandling til grad 1 eller bedre.
2. Kendt tidligere klinisk relevant overfølsomhedsreaktion over for thalidomid, herunder udvikling af erythema nodosum, hvis karakteriseret ved et afskalningsudslæt.
3. Tidligere behandling med lenalidomid.
4. Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at underskrive den informerede samtykkeformular.
5. Mistænkt graviditet. Drægtige eller ammende hunner.
6. Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen eller forvirrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen.
7. Kendt positiv for HIV eller infektiøs hepatitis, type A, B eller C.
8. Kendt tidligere klinisk relevant overfølsomhed over for prednison.
9. Deltagere med en hjertefrekvens (HR) på mindre end eller lig med 50, da en HR mindre end 50 indikerer underliggende hjerteabnormiteter.
10. Deltagere med tidligere tromboembolisk sygdom (dvs. dyb venetrombose (DVT) eller lungeemboli (PE)) inden for de sidste seks måneder, da Lenalidomid har påvist en signifikant øget risiko for DVT eller PE.